泊泽利单抗和西米地西兰联合治疗散发性包涵体肌炎的疗效和安全性
研究概览
详细说明
这是一项试点研究，有 10 名患者接受 Pozelimab 200mg/Cemdisiran 200mg SC 注射，每 4 周一次，持续 104 周。 SC 注射将由研究人员进行，并且在第一次注射后将对患者进行 30 分钟的监测。 在研究的剩余时间里，在研究人员提供注射培训后，患者或护理人员可以在家中进行注射。 将观察指定人员以确认他们进行注射的能力。
研究治疗的给药窗口在预定给药日期的±7天内。
研究类型
注册 (估计的)
阶段
- 第一阶段早期
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Emil Hussain, Manager
- 电话号码：212 5129200140
- 邮箱：emil@austinneuromuscle.com
研究联系人备份
- 姓名：Yessar Hussain, MD
- 电话号码：5129200140
- 邮箱：research@austinneuromuscle.com
学习地点
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Texas
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Austin、Texas、美国、78759
- 招聘中
- Austin Neuromuscular Center
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首席研究员：
- Yessar Hussain, MD
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接触：
- Emil Hussain
- 电话号码：212 5129200140
- 邮箱：emil@austinneuromuscle.com
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
1. 年龄≥45 岁至 75 岁 2. 根据 ENMC IBM 研究诊断标准诊断为 sIBM 3. 愿意并能够遵守临床就诊和研究相关程序。 4. 提供由研究患者或合法可接受的代表签署的知情同意书。
5. 能够理解并完成与学习相关的调查问卷。 6. 无论有或没有辅助装置，都能够行走至少 20 英尺/6 米 一旦从椅子上起身，参与者可以使用任何行走装置，即助行器/框架、手杖、拐杖或支架。 他们无法由他人支撑，也无法使用家具或墙壁作为支撑。
7. 如果是女性，受试者必须： (a) 通过子宫切除术、双侧卵巢切除术或双侧输卵管结扎术进行绝育。 (b) 有生育潜力并使用节育方法，例如：
•组合（含雌激素和孕激素）激素。 与抑制排卵相关的避孕措施：
o 口服
- 阴道内
透皮
- 仅含孕激素的激素避孕药与抑制排卵相关：
- 口服
- 可注射
植入式
• 宫内节育器
• 宫内激素释放系统
• 双侧输卵管阻塞
- 输精管结扎的伴侣
禁欲或没有生育潜力（即，连续 ≥12 个月没有月经，没有任何其他潜在的医疗原因） 受试者必须同意在研究期间和研究后 120 天内继续与其性伴侣一起使用她选择的节育方法学习完成。
8. 如果是男性，受试者必须进行过输精管结扎术或必须与其伴侣一起使用可靠的节育方法或保持完全禁欲。 受试者必须同意在研究期间以及研究完成后 120 天内继续与其性伴侣一起使用他选择的节育方法。
排除标准：
1. 其他导致活动障碍的神经系统疾病（例如中风后偏瘫、帕金森氏病）或肌肉骨骼疾病（例如严重骨关节炎）。
2. 任何已知的活动性恶性肿瘤。 3. 研究者认为可能对患者参与本研究产生不利影响的重大疾病或重大疾病史。
4. 既往接受过补体抑制剂治疗 5. 脑膜炎球菌病史 6. 筛选访视前 5 年内没有记录脑膜炎球菌和肺炎球菌疫苗接种，除非在筛选期间和开始研究治疗之前接种疫苗。
7. 已知脑膜炎球菌疫苗（ACWY 组结合疫苗和 B 组疫苗）和肺炎球菌疫苗的禁忌症。
8.受试者不愿意接受脑膜炎球菌和肺炎球菌疫苗接种。 9. 筛查血清 ALT 水平 >3×ULN 和/或总胆红素 >2×ULN 的患者（除非胆红素升高是由于疑似吉尔伯特综合征所致）。
10. 基线前 2 周内有活动性或近期全身感染。 11. 怀孕、计划怀孕或哺乳期女性受试者。 12.在30天内或实验药物的5个半衰期内使用实验药物治疗。
13.参加另一项同期介入临床试验。 14. 患有功能性和解剖性无脾的受试者 15. 在第 16 次筛查中乙型肝炎、丙型肝炎或 HIV 检测呈阳性的受试者。 存在活动性或潜伏性结核病 17. 存在任何其他形式的肌炎或肌病或肌炎与其他自身免疫性疾病重叠 18. 存在其他自身免疫或自身炎症性疾病
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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其他：注射
患者每 4 周接受一次 Pozelimab 200mg/Cemdisiran 200 mg SC 注射，持续 104 周。 SC 注射将由研究人员进行，并且在第一次注射后将对患者进行 30 分钟的监测。 在研究的剩余时间里，在研究人员提供注射培训后，患者或护理人员可以在家中进行注射。 将观察指定人员以确认他们进行注射的能力。 研究治疗的给药窗口在预定给药日期的±7天内。 |
患者每 4 周接受一次 Pozelimab 200mg/Cemdisiran 200mg SC 注射，持续 104 周
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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IBM 功能评定量表 (IBM-FRS)
大体时间：从筛选访视到第 104 周的变化。
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IBM-FRS 是一项由访谈者管理的 10 项患者报告结果 (PRO) 测量，用于评估 IBM 患者的身体功能。
IBMFRS 包括评估下半身身体功能、一般身体功能、执行某些日常生活活动的能力、精细运动技能和吞咽的项目。
在李克特量表范围从 0（无法进行活动）到 4（正常）的范围内，要求患者在疾病发作前评估其执行与每个概念相关的任务的难度。
IBMFRS 的分数范围为 0 到 40，分数越高表示功能越好。
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从筛选访视到第 104 周的变化。
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IBM 身体机能评估 (sIFA)
大体时间：从筛选访视到第 104 周的变化。
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SIFA 是一项包含 11 项自我管理的 PRO 测量，用于评估 sIBM 患者的身体功能。
该问卷将由患者按照从 0（没有困难）到 10（无法完成）的数字评分量表完成，总分从 0 到 100，其中 100 表示严重限制。
将要求患者评价过去 7 天内执行涉及下半身和上半身身体功能、一般身体功能、精细运动技能和吞咽的任务的难度。
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从筛选访视到第 104 周的变化。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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手动肌肉测试
大体时间：从筛选访视到第 104 周的变化
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该工具使用 0 - 10 分制来评估肌肉力量。 对一组 7 块指定肌肉进行双边测试和轴向（颈屈肌）测试，以便潜在的 MMT-8 分数范围为 0 - 150，其中分数越高表明功能越好。 测试的指定肌肉将是：
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从筛选访视到第 104 周的变化
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握力
大体时间：从筛选访视到第 104 周的变化
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在该测试中，使用握力计分别测量左右手的力量。
每个患者的肩关节、肘关节和腕关节都保持一致的角度。
每个参与者的前臂和手部放置都是标准化的，并且前臂由平坦的表面支撑。
该测试的肌肉力量将以千克 (kg) 为单位进行评估。
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从筛选访视到第 104 周的变化
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股四头肌力量测试
大体时间：从筛选访视到第 104 周的变化
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在此测试中，使用测力计测量左右股四头肌的力量。
坐位时，每位患者的髋关节和膝关节均保持一致的 90 度角。
该测试的肌肉力量将以千克 (kg) 为单位进行评估。
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从筛选访视到第 104 周的变化
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健康评估问卷残疾指数 (HAQ/HAQ-DI)
大体时间：从筛选访视到第 104 周的变化
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该工具由 8 个部分组成：穿衣、起身、饮食、行走、卫生、伸展、握力和活动，每个部分包含 2 至 3 个问题。 评分包括0（没有任何困难）、1（有一定困难）、2（非常困难）和3（无法表演）。 每个部分的分数由其最高分决定。 HAQ-DI 考虑受试者对辅助工具、设备的使用，或在残疾类别的评分算法中提供协助。 如果在残疾类别中选中“辅助设备/设备”和/或“他人的协助”，则如果原始分数为“0”（没有困难），则该类别的分数将设置为“2”（非常困难） ）或“1”（有些困难）。 然后通过将调整后的类别得分相加并除以回答的类别数量来计算 HAQ-DI。 评分惯例基于 HAQ/HAQ-DI 的标准残疾指数，使用 20 个回答项目。 分数越高表示残疾程度越高。 |
从筛选访视到第 104 周的变化
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6 分钟步行测试
大体时间：从筛选访视到第 104 周的变化
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。这是一种广泛使用的身体功能测试，最初是为呼吸系统疾病患者开发的，在呼吸系统和心血管疾病患者中具有良好的有效性和可靠性（Holland，2014）。
6MWT 也被用作 sIBM 研究的结果衡量标准（Mendell，2017）（Rose，2013）。
该测试将测量患者在 6 分钟内行走的距离（以米 (M) 为单位）。
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从筛选访视到第 104 周的变化
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计时出发 (TUG)
大体时间：从筛选访视到第 104 周的变化
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在此测试中，测量患者从坐姿站立、行走 3 米、转身、回到椅子上、然后坐下所需的时间。
该测试将以秒（secs）为单位进行测量。
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从筛选访视到第 104 周的变化
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4 点霍普金斯瀑布分级量表 (HFGS)
大体时间：从筛选访视到第 104 周的变化
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HFGS 是一个由 4 项访谈员管理的量表，用于评估跌倒事件的性质和严重程度。
通过图示，跌倒分为四个等级： 1 级 - 接近跌倒； 2 级 - 患者跌倒且未得到医疗护理； 3级——患者接受医疗护理但未入院； 4 级 - 患者入院。
HFGS 表现出良好的表面效度和内容效度，组内相关系数为 0.998（Davalos-Bichara，2013）。
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从筛选访视到第 104 周的变化
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Yessar Hussain, MD、Austin Neuromuscular Center
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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