Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Wirksamkeit und Sicherheit der Kombinationstherapie mit Pozelimab und Cemdisiran bei Patienten mit sporadischer Einschlusskörpermyositis

15. Januar 2026 aktualisiert von: Austin Neuromuscular Center
Bewertung der Wirksamkeit der Pozelimab/Cemdisiran-Kombinationstherapie bei Patienten mit sIBM

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hierbei handelt es sich um eine Pilotstudie mit 10 Patienten, die 104 Wochen lang alle 4 Wochen 200 mg Pozelimab/200 mg Cemdisiran subkutan Injektionen erhielten. SC-Injektionen werden vom Studienpersonal verabreicht und der Patient wird 30 Minuten nach der ersten Injektion überwacht. Während der restlichen Studie können die Injektionen nach einer Injektionsschulung durch das Studienpersonal zu Hause vom Patienten oder dem Pflegepersonal verabreicht werden. Bestimmte Personen werden beobachtet, um ihre Fähigkeit zur Durchführung der Injektionen zu bestätigen.

Das Dosierungsfenster der Studienbehandlung liegt innerhalb von ±7 Tagen ab dem geplanten Dosisdatum.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

10

Phase

  • Frühphase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78759
        • Rekrutierung
        • Austin Neuromuscular Center
        • Hauptermittler:
          • Yessar Hussain, MD
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • 1. Alter ≥ 45 bis 75 Jahre 2. Diagnose von sIBM basierend auf den ENMC IBM Research Diagnostic Criteria 3. Bereit und in der Lage, Klinikbesuche und studienbezogene Verfahren einzuhalten. 4. Legen Sie eine vom Studienpatienten oder einem rechtlich zulässigen Vertreter unterzeichnete Einverständniserklärung vor.

    5. Kann studienbezogene Fragebögen verstehen und ausfüllen. 6. Kann mit oder ohne Hilfsmittel mindestens 6 Meter weit gehen. Sobald der Teilnehmer vom Stuhl aufsteht, kann er jedes Gehgerät verwenden, d. h. Gehhilfe/Gestell, Gehstock, Krücken oder Stützen. Sie können nicht von einer anderen Person gestützt werden und dürfen keine Möbel oder Wände als Stütze nutzen.

    7. Wenn es sich um eine Frau handelt, muss das Subjekt: (a) chirurgisch sterilisiert werden durch Hysterektomie, bilaterale Oophorektomie oder bilaterale Tubenligatur. oder (b) im gebärfähigen Alter sind und eine Verhütungsmethode anwenden, wie zum Beispiel:

    •Kombinierte (östrogen- und gestagenhaltige) Hormone. Empfängnisverhütung im Zusammenhang mit der Hemmung des Eisprungs:

    o Mündlich

    • Intravaginal

    • Transdermal

      • Hormonelle Empfängnisverhütung nur mit Gestagen und Hemmung des Eisprungs:
    • Oral
    • Injizierbar

    • Implantierbar

      • Intrauterinpessar

      • Intrauterines Hormonfreisetzungssystem

      • Bilateraler Tubenverschluss

      • Vasektomierter Partner

      • Sexuelle Abstinenz oder nicht gebärfähiges Potenzial (d. h. keine Menstruation für ≥ 12 aufeinanderfolgende Monate ohne andere zugrunde liegende medizinische Ursache). Die Testperson muss zustimmen, die von ihr gewählte Methode der Empfängnisverhütung mit ihrem Sexualpartner während der Studie und für 120 Tage danach weiterhin anzuwenden Studienabschluss.

        8. Wenn es sich um einen Mann handelt, muss sich die Person einer Vasektomie unterzogen haben oder eine zuverlässige Methode zur Empfängnisverhütung mit ihrem Partner anwenden oder völlig auf Geschlechtsverkehr verzichten. Der Proband muss zustimmen, die von ihm gewählte Methode der Empfängnisverhütung weiterhin mit seinem Sexualpartner während der Studie und für 120 Tage nach Abschluss der Studie anzuwenden.

Ausschlusskriterien:

  • 1. Andere neurologische Erkrankungen (z. B. Hemiplegie nach Schlaganfall, Parkinson-Krankheit) oder Erkrankungen des Bewegungsapparates (z. B. schwere Arthrose), die zu Mobilitätseinschränkungen führen.

    2.Jede bekannte aktive Malignität 3.Erhebliche Krankheit oder schwere Krankheit in der Vorgeschichte, die nach Ansicht des Prüfarztes die Teilnahme des Patienten an dieser Studie beeinträchtigen kann.

    4. Jegliche frühere Behandlung mit einem Komplementinhibitor 5. Meningokokken-Erkrankung in der Vorgeschichte 6. Keine dokumentierte Impfung gegen Meningokokken und Pneumokokken innerhalb von 5 Jahren vor dem Screening-Besuch, es sei denn, die Impfung wird während des Screening-Zeitraums und vor Beginn der Studienbehandlung verabreicht.

    7. Bekannte Kontraindikationen für Meningokokken- (Gruppe ACWY-Konjugat- und Gruppe B-Impfstoffe) und Pneumokokken-Impfstoffe.

    8. Person, die nicht bereit ist, Impfungen gegen Meningokokken und Pneumokokken zu erhalten. 9. Patienten mit Screening-Serum-ALT-Werten >3×ULN und/oder Gesamtbilirubin >2×ULN (es sei denn, der Anstieg des Bilirubins ist auf den Verdacht auf ein Gilbert-Syndrom zurückzuführen).

    10. Aktive oder kürzlich aufgetretene systemische Infektion innerhalb von 2 Wochen vor Studienbeginn. 11. Schwangere, schwanger werdende oder stillende weibliche Probanden. 12. Behandlung mit einem experimentellen Medikament innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten des experimentellen Medikaments.

    13. Teilnahme an einer anderen gleichzeitigen interventionellen klinischen Studie. 14. Personen mit funktioneller und anatomischer Asplenie 15. Probanden mit positiven Tests auf Hepatitis B, Hepatitis C oder HIV beim Screening 16. Vorliegen einer aktiven oder latenten Tuberkulose 17. Vorliegen einer anderen Form von Myositis oder Myopathie oder Überschneidung von Myositis mit anderen Autoimmunerkrankungen 18. Vorliegen anderer Autoimmun- oder autoinflammatorischer Erkrankungen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: INJEKTION

Patienten erhalten 104 Wochen lang alle 4 Wochen Pozelimab 200 mg/Cemdisiran 200 mg SC-Injektionen. SC-Injektionen werden vom Studienpersonal verabreicht und der Patient wird 30 Minuten nach der ersten Injektion überwacht. Während der restlichen Studie können die Injektionen nach einer Injektionsschulung durch das Studienpersonal zu Hause vom Patienten oder dem Pflegepersonal verabreicht werden. Bestimmte Personen werden beobachtet, um ihre Fähigkeit zur Durchführung der Injektionen zu bestätigen.

Das Dosierungsfenster der Studienbehandlung liegt innerhalb von ±7 Tagen ab dem geplanten Dosisdatum.
Kombinationsprodukt: Pozelimab/Cemdisiran
Patienten erhalten 104 Wochen lang alle 4 Wochen Pozelimab 200 mg/Cemdisiran 200 mg SC-Injektionen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
IBM-Funktionsbewertungsskala (IBM-FRS)
Zeitfenster: Wechsel vom Screening-Besuch bis Woche 104.
Beim IBM-FRS handelt es sich um eine 10 Punkte umfassende, vom Interviewer durchgeführte PRO-Messung (Patient-Reported Outcomes), die die körperliche Funktion von Patienten mit IBM beurteilt. Das IBMFRS umfasst Elemente zur Beurteilung der körperlichen Funktion des Unterkörpers, der allgemeinen körperlichen Funktion, der Fähigkeit, bestimmte Aktivitäten des täglichen Lebens auszuführen, der Feinmotorik und des Schluckens. Auf einer Likert-Skala von 0 (nicht in der Lage, eine Aktivität auszuführen) bis 4 (normal) werden die Patienten gebeten, ihre Schwierigkeiten bei der Ausführung von Aufgaben in Bezug auf jedes Konzept vor Ausbruch der Krankheit einzuschätzen. Die Werte beim IBMFRS reichen von 0 bis 40, wobei höhere Werte auf eine bessere Funktion hinweisen.
Wechsel vom Screening-Besuch bis Woche 104.
IBM Physical Functioning Assessment (sIFA)
Zeitfenster: Wechsel vom Screening-Besuch bis Woche 104.
Beim sIFA handelt es sich um eine selbstverabreichte PRO-Messung mit 11 Punkten zur Beurteilung der körperlichen Funktion bei Patienten mit sIBM. Dieser Fragebogen wird vom Patienten auf einer numerischen Bewertungsskala von 0 (keine Schwierigkeit) bis 10 (unmöglich) ausgefüllt, wobei die Gesamtpunktzahl zwischen 0 und 100 liegt, wobei 100 auf schwerwiegende Einschränkungen hinweist. Die Patienten werden gebeten, ihre Schwierigkeiten bei der Ausführung von Aufgaben zu bewerten, die die körperliche Funktion des Unter- und Oberkörpers, die allgemeine körperliche Funktion, die Feinmotorik und das Schlucken in den letzten 7 Tagen betreffen.
Wechsel vom Screening-Besuch bis Woche 104.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Manueller Muskeltest
Zeitfenster: Wechsel vom Screening-Besuch bis Woche 104

Dieses Tool bewertet die Muskelkraft anhand einer Skala von 0 bis 10 Punkten. Ein Satz von 7 bestimmten Muskeln wird bilateral und zusätzlich ein axialer Test (Halsbeuger) getestet, sodass der potenzielle MMT-8-Wert zwischen 0 und 150 liegt, wobei ein höherer Wert auf eine bessere Funktion hinweist.

Folgende Muskeln werden getestet:

  • Nackenbeuger
  • Deltamuskel Mitte
  • Bizeps
  • Gluteus maximus oder Iliopsoas
  • Gluteus medius
  • Quadrizeps
  • Handgelenkstrecker
  • Knöcheldorsalflexoren
Wechsel vom Screening-Besuch bis Woche 104
Handgriffstärke
Zeitfenster: Wechsel vom Screening-Besuch bis Woche 104
Bei diesem Test wird die Kraft der rechten und linken Hand getrennt mit einem Handgriff-Dynamometer gemessen. Für jeden Patienten werden einheitliche Winkel an den Schulter-, Ellbogen- und Handgelenken beibehalten. Die Platzierung von Unterarm und Hand ist für jeden Teilnehmer standardisiert und der Unterarm wird auf einer ebenen Fläche gestützt. Die Muskelkraft für diesen Test wird in Kilogramm (kg) bewertet.
Wechsel vom Screening-Besuch bis Woche 104
Quadrizeps-Krafttest
Zeitfenster: Wechsel vom Screening-Besuch bis Woche 104
Bei diesem Test wird die Kraft sowohl im rechten als auch im linken Quadrizeps mit einem Dynamometer gemessen. In sitzender Position werden bei jedem Patienten gleichmäßige 90-Grad-Winkel über die Hüft- und Kniegelenke eingehalten. Die Muskelkraft für diesen Test wird in Kilogramm (kg) bewertet.
Wechsel vom Screening-Besuch bis Woche 104
Fragebogen zur Gesundheitsbewertung Behinderungsindex (HAQ/HAQ-DI)
Zeitfenster: Wechsel vom Screening-Besuch bis Woche 104

Dieses Tool besteht aus 8 Abschnitten: Anziehen, Aufstehen, Essen, Gehen, Hygiene, Reichweite, Griff und Aktivitäten, die jeweils 2 bis 3 Fragen enthalten. Die Bewertung umfasst 0 (ohne Schwierigkeiten), 1 (mit einigen Schwierigkeiten), 2 (mit großen Schwierigkeiten) und 3 (nicht durchführbar). Die Punktzahl für jeden Abschnitt wird durch die höchste Punktzahl bestimmt.

Der HAQ-DI berücksichtigt die Nutzung von Hilfsmitteln, Geräten oder Assistenz durch den Probanden im Bewertungsalgorithmus für eine Behinderungskategorie. Wenn für eine Behinderungskategorie entweder „Hilfsmittel/Geräte“ und/oder „Hilfe durch eine andere Person“ angekreuzt wird, wird die Punktzahl für diese Kategorie auf „2“ (viel Schwierigkeit) gesetzt, wenn die ursprüngliche Punktzahl „0“ (keine Schwierigkeit) war ) oder „1“ (einiger Schwierigkeitsgrad). Der HAQ-DI wird dann berechnet, indem die angepassten Kategorienwerte summiert und durch die Anzahl der beantworteten Kategorien dividiert werden. Die Bewertungskonventionen basieren auf dem Standard-Behinderungsindex von HAQ/HAQ-DI unter Verwendung der 20 Antwortelemente. Ein höherer Wert weist auf eine größere Behinderung hin.
Wechsel vom Screening-Besuch bis Woche 104
6-Minuten-Gehtest
Zeitfenster: Wechsel vom Screening-Besuch bis Woche 104
. Ursprünglich für Patienten mit Atemwegserkrankungen entwickelt, handelt es sich um einen weit verbreiteten körperlichen Funktionstest mit bewährter Validität und Zuverlässigkeit bei Patienten mit Atemwegs- und Herz-Kreislauf-Erkrankungen (Holland, 2014). Der 6MWT wurde auch als Ergebnismaß in sIBM-Studien verwendet (Mendell, 2017) (Rose, 2013). Bei diesem Test wird die Distanz gemessen, die ein Patient in 6 Minuten in Metern (M) zurücklegt.
Wechsel vom Screening-Besuch bis Woche 104
Timed up and go (TUG)
Zeitfenster: Wechsel vom Screening-Besuch bis Woche 104
Bei diesem Test wird die Zeit gemessen, die der Patient benötigt, um aus der Sitzposition aufzustehen, 3 Meter zu gehen, sich umzudrehen, zum Stuhl zurückzukehren und sich dann hinzusetzen. Dieser Test wird in Sekunden (Sek.) gemessen.
Wechsel vom Screening-Besuch bis Woche 104
4-Punkte-Bewertungsskala für Hopkins Falls (HFGS)
Zeitfenster: Wechsel vom Screening-Besuch bis Woche 104
HFGS ist eine vom Interviewer verwaltete 4-Punkte-Skala, die die Art und Schwere eines Sturzereignisses bewertet. Anhand von Abbildungen werden Stürze in vier Grade eingeteilt: Grad 1 – Beinahe-Sturz; Grad 2 – Sturz, wenn der Patient keine medizinische Versorgung erhält; Grad 3 – Sturz, bei dem der Patient ärztliche Hilfe erhält, aber nicht ins Krankenhaus eingeliefert wird; und Grad 4 – Sturz, bei dem der Patient ins Krankenhaus eingeliefert wird. HFGS zeigte eine gute Gesichts- und Inhaltsvalidität und hatte einen klasseninternen Korrelationskoeffizienten von 0,998 (Davalos-Bichara, 2013).
Wechsel vom Screening-Besuch bis Woche 104

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Austin Neuromuscular Center

Mitarbeiter

Regeneron Pharmaceuticals

Ermittler

  • Hauptermittler: Yessar Hussain, MD, Austin Neuromuscular Center

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

8. August 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. Mai 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

30. August 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. Mai 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. Juni 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

28. Juni 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

16. Januar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. Januar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • R3918-OT-2383

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Idiopathische entzündliche Myopathien

Klinische Studien zur Pozelimab/Cemdisiran

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Poland

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren