Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid en veiligheid van de combinatietherapie met Pozelimab en Cemdisiran bij patiënten met sporadische inclusielichaamsmyositis

15 januari 2026 bijgewerkt door: Austin Neuromuscular Center
Om de werkzaamheid van de combinatietherapie Pozelimab/Cemdisiran bij patiënten met sIBM te evalueren

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een pilotstudie waarbij 10 patiënten elke 4 weken Pozelimab 200 mg/Cemdisiran 200 mg SC-injecties kregen gedurende 104 weken. SC-injecties zullen worden toegediend door het onderzoekspersoneel en de patiënt zal gedurende 30 minuten na de eerste eerste injectie worden gecontroleerd. Gedurende de rest van het onderzoek kunnen injecties thuis worden toegediend door de patiënt of verzorger, nadat het onderzoekspersoneel een injectietraining heeft gegeven. Aangewezen personen zullen worden geobserveerd om hun vermogen om de injecties uit te voeren te bevestigen.

Het doseringsvenster van de onderzoeksbehandeling ligt binnen ±7 dagen vanaf de geplande dosisdatum.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

10

Fase

  • Vroege fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78759
        • Werving
        • Austin Neuromuscular Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Yessar Hussain, MD
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • 1. Leeftijd ≥45 jaar tot 75 jaar 2. Gediagnosticeerd met sIBM op basis van de ENMC IBM Research Diagnostic Criteria 3. Bereid en in staat om te voldoen aan kliniekbezoeken en studiegerelateerde procedures. 4. Zorg voor geïnformeerde toestemming, ondertekend door de onderzoekspatiënt of een wettelijk aanvaardbare vertegenwoordiger.

    5. Studiegerelateerde vragenlijsten kunnen begrijpen en invullen. 6. In staat om minimaal 6 meter te lopen met of zonder hulpmiddel. Zodra de deelnemer uit de stoel komt, mag hij elk loopmiddel gebruiken, d.w.z. rollator/rek, wandelstok, krukken of beugels. Ze kunnen niet door iemand anders worden ondersteund en kunnen geen meubels of muren gebruiken als ondersteuning.

    7. Indien het een vrouw betreft, moet de proefpersoon: (a) chirurgisch gesteriliseerd zijn via hysterectomie, bilaterale ovariëctomie of bilaterale afbinden van de eileiders. of (b) die zwanger kan worden en waarbij gebruik wordt gemaakt van een anticonceptiemethode, zoals:

    •Gecombineerd (oestrogeen- en progestageenbevattend) hormonaal. anticonceptie geassocieerd met remming van de ovulatie:

    oraal

    • Intravaginaal

    • Transdermaal

      • Hormonale anticonceptie met alleen progestageen geassocieerd met remming van de ovulatie:
    • Mondeling
    • Injecteerbaar

    • Implanteerbaar

      • Spiraaltje

      • Intra-uterien hormoonafgiftesysteem

      • Bilaterale occlusie van de tuba

      • Gevasectomiseerde partner

      • Seksuele onthouding of niet-vruchtbaar potentieel (d.w.z. geen menstruatie gedurende ≥12 opeenvolgende maanden zonder enige andere onderliggende medische oorzaak) De proefpersoon moet ermee instemmen de door haar gekozen anticonceptiemethode met haar seksuele partner te blijven gebruiken tijdens het onderzoek en gedurende 120 dagen daarna. voltooiing van de studie.

        8. Als de proefpersoon een man is, moet hij een vasectomie hebben ondergaan of moet hij samen met zijn partner een betrouwbare anticonceptiemethode gebruiken of zich volledig onthouden van geslachtsgemeenschap. De proefpersoon moet ermee instemmen de door hem gekozen anticonceptiemethode met zijn seksuele partner te blijven gebruiken tijdens het onderzoek en gedurende 120 dagen na voltooiing van het onderzoek.

Uitsluitingscriteria:

  • 1. Andere neurologische aandoeningen (bijv. hemiplegie na een beroerte, de ziekte van Parkinson) of aandoeningen van het bewegingsapparaat (bijv. ernstige artrose) die mobiliteitsproblemen veroorzaken.

    2. Elke bekende actieve maligniteit. 3. Significante ziekte of voorgeschiedenis van significante ziekte die, naar de mening van de onderzoeker, de deelname van de patiënt aan dit onderzoek negatief kan beïnvloeden.

    4. Eventuele eerdere behandeling met een complementremmer 5. Voorgeschiedenis van meningokokkenziekte 6. Geen gedocumenteerde meningokokken- en pneumokokkenvaccinatie binnen 5 jaar voorafgaand aan het screeningsbezoek, tenzij de vaccinatie zal worden toegediend tijdens de screeningsperiode en voorafgaand aan de start van de onderzoeksbehandeling.

    7. Bekende contra-indicatie voor meningokokken- (groep ACWY-conjugaat- en groep B-vaccins) en pneumokokkenvaccins.

    8. Betrokkene die niet bereid is vaccinaties tegen meningokokken en pneumokokken te krijgen. 9. Patiënten bij wie serum-ALT-waarden >3×ULN en/of totaal bilirubine >2×ULN worden gescreend (tenzij de verhoging van bilirubine het gevolg is van een vermoedelijk Gilbert-syndroom).

    10. Actieve of recente systemische infectie binnen 2 weken voorafgaand aan de baseline. 11. Zwanger, van plan zwanger te worden of vrouwelijke proefpersonen die borstvoeding geven. 12. Behandeling met een experimenteel medicijn binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden na het experimentele medicijn.

    13. Deelname aan een ander gelijktijdig interventioneel klinisch onderzoek. 14. Personen met functionele en anatomische asplenie 15. Proefpersonen met positieve tests op hepatitis B, hepatitis C of HIV bij screening 16. Aanwezigheid van actieve of latente tuberculose 17. Aanwezigheid van enige andere vorm van myositis of myopathie of myositis overlapt met andere auto-immuunziekten 18. Aanwezigheid van andere auto-immuun- of auto-inflammatoire ziekten

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Ander: INJECTIE

patiënten die Pozelimab 200 mg/Cemdisiran 200 mg SC-injecties elke 4 weken gedurende 104 weken zouden krijgen. SC-injecties zullen worden toegediend door het onderzoekspersoneel en de patiënt zal gedurende 30 minuten na de eerste eerste injectie worden gecontroleerd. Gedurende de rest van het onderzoek kunnen injecties thuis worden toegediend door de patiënt of verzorger, nadat het onderzoekspersoneel een injectietraining heeft gegeven. Aangewezen personen zullen worden geobserveerd om hun vermogen om de injecties uit te voeren te bevestigen.

Het doseringsvenster van de onderzoeksbehandeling ligt binnen ±7 dagen vanaf de geplande dosisdatum.
Combinatie product: Pozelimab/Cemdisiran
Patiënten die gedurende 104 weken elke 4 weken Pozelimab 200 mg/Cemdisiran 200 mg SC-injecties krijgen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
IBM-functionele beoordelingsschaal (IBM-FRS)
Tijdsspanne: verandering van screeningbezoek tot en met week 104.
De IBM-FRS is een uit tien items bestaande, door de interviewer beheerde, door de patiënt gerapporteerde uitkomsten (PRO)-maatstaf die het fysieke functioneren bij patiënten met IBM beoordeelt. De IBMFRS omvat items die de fysieke functie van het onderlichaam, de algemene fysieke functie, het vermogen om bepaalde activiteiten van het dagelijks leven uit te voeren, de fijne motoriek en het slikken beoordelen. Op een Likert-schaal, variërend van 0 (niet in staat om activiteit uit te voeren) tot 4 (normaal), wordt patiënten gevraagd hun moeilijkheid bij het uitvoeren van taken te beoordelen in relatie tot elk concept vóór het begin van de ziekte. Scores op de IBMFRS variëren van 0 tot 40, waarbij hogere scores duiden op beter functioneren.
verandering van screeningbezoek tot en met week 104.
IBM Physical Functioning Assessment (sIFA)
Tijdsspanne: verandering van screeningbezoek tot en met week 104.
De sIFA is een zelf-toegediende PRO-maatstaf van 11 items die het fysieke functioneren bij patiënten met sIBM beoordeelt. Deze vragenlijst wordt door de patiënt ingevuld op een numerieke beoordelingsschaal variërend van 0 (geen moeite) tot 10 (niet in staat om dit te doen), met een totaalscore variërend van 0 tot 100, waarbij 100 ernstige beperkingen aangeeft. Patiënten wordt gevraagd een cijfer te geven voor hun problemen met het uitvoeren van taken op het gebied van de fysieke functie van het onder- en bovenlichaam, de algemene fysieke functie, de fijne motoriek en het slikken in de afgelopen zeven dagen.
verandering van screeningbezoek tot en met week 104.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Handmatige spiertesten
Tijdsspanne: Wijziging van screeningsbezoek tot en met week 104

Deze tool beoordeelt de spierkracht met behulp van een schaal van 0 - 10 punten. Een set van 7 aangewezen spieren wordt bilateraal getest plus axiale testen (nekflexoren), zodat de potentiële MMT-8-score varieert van 0 - 150, waarbij een hogere score een beter functioneren aangeeft.

De aangewezen geteste spieren zijn:

  • Nekbuigers
  • Deltas midden
  • Biceps brachii
  • Gluteus maximus of Iliopsoas
  • Gluteus Medius
  • Quadriceps
  • Polsextensoren
  • Dorsaalflexoren van de enkel
Wijziging van screeningsbezoek tot en met week 104
Handgreepsterkte
Tijdsspanne: Wijziging van screeningsbezoek tot en met week 104
Bij deze test wordt de kracht in zowel de rechter- als de linkerhand afzonderlijk gemeten met een handgreepdynamometer. Voor elke patiënt worden consistente hoeken gehandhaafd over de schouder-, elleboog- en polsgewrichten. De plaatsing van de onderarm en de hand is voor elke deelnemer gestandaardiseerd en de onderarm wordt ondersteund door een plat oppervlak. De spierkracht voor deze test wordt beoordeeld in kilogram (kg).
Wijziging van screeningsbezoek tot en met week 104
Quadriceps krachttest
Tijdsspanne: Wijziging van screeningsbezoek tot en met week 104
Bij deze test wordt de kracht in zowel de rechter als de linker quadriceps gemeten met een rollenbank. Voor elke patiënt worden consistente hoeken van 90 graden gehandhaafd over de heup- en kniegewrichten in zittende positie. De spierkracht voor deze test wordt beoordeeld in kilogram (kg).
Wijziging van screeningsbezoek tot en met week 104
Gezondheidsbeoordelingsvragenlijst Handicapindex (HAQ/HAQ-DI)
Tijdsspanne: Wijziging van screeningsbezoek tot en met week 104

Deze tool bestaat uit 8 onderdelen: aankleden, opstaan, eten, lopen, hygiëne, reiken, grip en activiteiten, elk met 2 tot 3 vragen. De score bestaat uit 0 (zonder enige moeite), 1 (met enige moeite), 2 (met veel moeite) en 3 (niet in staat om te presteren). De score voor elke sectie wordt bepaald op basis van de hoogste score.

De HAQ-DI houdt rekening met het gebruik van hulpmiddelen, apparaten of assistentie door de proefpersoon in het scorealgoritme voor een handicapcategorie. Als voor een handicapcategorie "hulpmiddelen/hulpmiddelen" en/of "hulp van een andere persoon" zijn aangevinkt, wordt de score voor deze categorie op "2" (veel moeite) gezet, als de oorspronkelijke score "0" (geen moeite) was ) of "1" (enige moeilijkheid). De HAQ-DI wordt vervolgens berekend door de aangepaste categoriescores bij elkaar op te tellen en te delen door het aantal beantwoorde categorieën. Scoreconventies zijn gebaseerd op de Standard Disability Index van HAQ/HAQ-DI, waarbij gebruik wordt gemaakt van de 20 antwoorditems. Een hogere score duidt op een grotere handicap.
Wijziging van screeningsbezoek tot en met week 104
6 minuten looptest
Tijdsspanne: Wijziging van screeningsbezoek tot en met week 104
. Oorspronkelijk ontwikkeld voor patiënten met luchtwegaandoeningen, is dit een veelgebruikte fysieke functietest met gevestigde validiteit en betrouwbaarheid bij patiënten met luchtweg- en hart- en vaatziekten (Holland, 2014). De 6MWT is ook gebruikt als uitkomstmaat in sIBM-onderzoeken (Mendell, 2017) (Rose, 2013). Deze test meet de afstand die een patiënt in 6 minuten aflegt in meters (M).
Wijziging van screeningsbezoek tot en met week 104
Getimed en klaar (TUG)
Tijdsspanne: Wijziging van screeningsbezoek tot en met week 104
Bij deze test wordt gemeten hoeveel tijd de patiënt nodig heeft om vanuit een zittende positie op te staan, 3 meter te lopen, zich om te draaien, terug te keren naar de stoel en vervolgens te gaan zitten. Deze test wordt gemeten in seconden (sec).
Wijziging van screeningsbezoek tot en met week 104
4-punts Hopkins Falls-beoordelingsschaal (HFGS)
Tijdsspanne: Wijziging van screeningsbezoek tot en met week 104
HFGS is een door interviewers beheerde schaal met 4 items die de aard en ernst van een valgebeurtenis beoordeelt. Aan de hand van illustraties worden vallen onderverdeeld in vier graden: Graad 1 - bijna vallen; Graad 2 - vallen waarbij de patiënt geen medische hulp krijgt; Graad 3 - herfst waarbij de patiënt medische hulp krijgt maar niet in het ziekenhuis wordt opgenomen; en Graad 4 - herfst waarbij de patiënt in het ziekenhuis wordt opgenomen. HFGS vertoonde een goede gezichts- en inhoudsvaliditeit en had een intraklassecorrelatiecoëfficiënt van 0,998 (Davalos-Bichara, 2013).
Wijziging van screeningsbezoek tot en met week 104

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Austin Neuromuscular Center

Medewerkers

Regeneron Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Yessar Hussain, MD, Austin Neuromuscular Center

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

8 augustus 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

30 mei 2027

Studie voltooiing (Geschat)

30 augustus 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 mei 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 juni 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

28 juni 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

16 januari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 januari 2026

Laatst geverifieerd

1 januari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • R3918-OT-2383

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren