Eficácia e segurança da terapia combinada de Pozelimabe e Cemdisiran em pacientes com miosite esporádica de corpos de inclusão

Critério de inclusão:

• 1. Idade ≥45 anos a 75 anos de idade 2. Diagnosticado com sIBM com base nos critérios de diagnóstico de pesquisa ENMC IBM 3. Disposto e capaz de cumprir as visitas clínicas e procedimentos relacionados ao estudo. 4. Forneça consentimento informado assinado pelo paciente do estudo ou representante legalmente aceitável.

  5. Capaz de compreender e preencher questionários relacionados ao estudo. 6. Capaz de deambular pelo menos 20 pés/6 metros com ou sem dispositivo auxiliar. Uma vez levantado da cadeira, o participante pode usar qualquer dispositivo de caminhada, ou seja, andador/estrutura, bengala, muletas ou suspensórios. Eles não podem ser sustentados por outra pessoa e não podem usar móveis ou paredes como apoio.

  7. Se for mulher, o sujeito deve ser: (a) esterilizado cirurgicamente por meio de histerectomia, ooforectomia bilateral ou laqueadura tubária bilateral. ou (b) com potencial para engravidar e usando um método anticoncepcional, como:

  • Hormonais combinados (contendo estrogênio e progestagênio). contracepção associada à inibição da ovulação:

  o Oral

  • Intravaginal

  • Transdérmico

    • Contracepção hormonal apenas com progestagénio associada à inibição da ovulação:
  • Oral
  • Injetável

  • Implantável

    • Dispositivo intrauterino

    • Sistema de liberação de hormônio intrauterino

    • Oclusão tubária bilateral

    • Parceiro vasectomizado

    • Abstinência sexual ou sem potencial para engravidar (ou seja, sem menstruação por ≥12 meses consecutivos sem qualquer outra causa médica subjacente) O sujeito deve concordar em continuar usando o método anticoncepcional selecionado com seu parceiro sexual durante o estudo e por 120 dias após conclusão do estudo.

      8. Se for homem, o sujeito deve ter feito vasectomia ou deve usar um método confiável de controle de natalidade com seu parceiro ou manter abstinência total de relações sexuais. O sujeito deve concordar em continuar usando o método de controle de natalidade selecionado com seu parceiro sexual durante o estudo e por 120 dias após a conclusão do estudo.

Critério de exclusão:

• 1. Outras condições neurológicas (por exemplo, hemiplegia pós-acidente vascular cerebral, doença de Parkinson) ou condições musculoesqueléticas (por exemplo, osteoartrite grave) que causam comprometimento da mobilidade.

  2. Qualquer malignidade ativa conhecida 3. Doença significativa ou história de doença significativa que, na opinião do investigador, pode afetar adversamente a participação do paciente neste estudo.

  4. Qualquer tratamento anterior com inibidor do complemento 5. História de doença meningocócica 6. Nenhuma vacinação meningocócica e pneumocócica documentada nos 5 anos anteriores à visita de triagem, a menos que a vacinação seja administrada durante o período de triagem e antes do início do tratamento do estudo.

  7. Contra-indicação conhecida para meningocócica (conjugada do grupo ACWY e vacinas do grupo B) e vacinas pneumocócicas.

  8. Sujeito que não deseja receber vacinas meningocócicas e pneumocócicas. 9. Pacientes com triagem de níveis séricos de ALT >3×ULN e/ou bilirrubina total >2×ULN (a menos que a elevação da bilirrubina seja devida à suspeita de síndrome de Gilbert).

  10.Infecção sistêmica ativa ou recente nas 2 semanas anteriores à linha de base. 11. Mulheres grávidas, planejando engravidar ou amamentando. 12. Tratamento com medicamento experimental dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas do medicamento experimental.

  13.Participação em outro ensaio clínico intervencionista simultâneo. 14. Indivíduos com asplenia funcional e anatômica 15. Indivíduos com testes positivos para hepatite B, hepatite C ou HIV na triagem 16. Presença de tuberculose ativa ou latente 17. Presença de qualquer outra forma de miosite ou miopatia ou sobreposição de miosite com outras doenças autoimunes 18. Presença de outras doenças autoimunes ou autoinflamatórias