Pozelimabin ja Cemdisiranin yhdistelmähoidon teho ja turvallisuus potilailla, joilla on satunnainen inkluusiokehon myosiitti
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on pilottitutkimus, johon osallistui 10 potilasta, jotka saivat Pozelimab 200 mg/Cemdisiran 200 mg SC-injektiot 4 viikon välein 104 viikon ajan. Tutkimushenkilöstö antaa SC-injektiot ja potilasta seurataan 30 minuuttia ensimmäisen ensimmäisen injektion jälkeen. Tutkimuksen loppuosan aikana potilas tai hoitaja voi antaa injektiot kotona tutkimushenkilöstön antaman injektiokoulutuksen jälkeen. Nimettyjä henkilöitä tarkkaillaan vahvistamaan kykynsä suorittaa ruiskeet.
Tutkimushoidon annosikkuna on ±7 päivän sisällä suunnitellusta annospäivästä.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Varhainen vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Emil Hussain, Manager
- Puhelinnumero: 212 5129200140
- Sähköposti: emil@austinneuromuscle.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Yessar Hussain, MD
- Puhelinnumero: 5129200140
- Sähköposti: research@austinneuromuscle.com
Opiskelupaikat
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78759
- Rekrytointi
- Austin Neuromuscular Center
-
Päätutkija:
- Yessar Hussain, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Emil Hussain
- Puhelinnumero: 212 5129200140
- Sähköposti: emil@austinneuromuscle.com
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
1. Ikä ≥ 45 - 75 vuotta 2. Diagnoosi sIBM ENMC IBM Research Diagnostic Criteria -kriteerien perusteella 3. Haluaa ja kykenee noudattamaan klinikkakäyntejä ja tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä. 4. Anna tutkimuspotilaan tai laillisesti hyväksyttävän edustajan allekirjoittama tietoinen suostumus.
5. Pystyy ymmärtämään ja täyttämään tutkimukseen liittyviä kyselyitä. 6. Pystyy liikkumaan vähintään 20 jalkaa/6 metriä apuvälineen kanssa tai ilman Noustuaan tuolista osallistuja voi käyttää mitä tahansa kävelylaitetta, eli kävelijää/runkoa, keppiä, kainalosauvoja tai tukia. Toinen henkilö ei voi tukea heitä, eivätkä he voi käyttää tukena huonekaluja tai seiniä.
7. Jos koehenkilö on nainen, hän on: (a) steriloitava kirurgisesti kohdunpoiston, molemminpuolisen munanpoiston tai kahdenvälisen munanjohtimen ligaation avulla. tai (b) ovat hedelmällisessä iässä ja käyttävät ehkäisymenetelmää, kuten:
•Yhdistelmä (estrogeenia ja progestiinia sisältävä) hormonaalinen. ovulaation estoon liittyvä ehkäisy:
o Suullinen
- Vaginaalinen
Transdermaalinen
- Pelkästään progestiinia sisältävä hormonaalinen ehkäisy, joka liittyy ovulaation estoon:
- Oraalinen
- Injektoitava
Istutettavissa
• Kohdunsisäinen laite
• Kohdunsisäinen hormoneja vapauttava järjestelmä
• Kahdenvälinen munanjohtimien tukos
- Vasektomoitu kumppani
Seksuaalinen raittius tai ei-hedelmöitysikä (eli kuukautisia ei ole 12 peräkkäisenä kuukautena ilman muuta taustalla olevaa lääketieteellistä syytä) Tutkittavan on suostuttava jatkamaan valitsemansa ehkäisymenetelmän käyttöä seksikumppaninsa kanssa tutkimuksen aikana ja 120 päivää sen jälkeen opintojen suorittaminen.
8. Jos kyseessä on mies, koehenkilölle on täytynyt olla vasektomia tai hänen on käytettävä luotettavaa ehkäisymenetelmää kumppaninsa kanssa tai hänen on säilytettävä täydellinen pidättäytyminen seksuaalisesta kanssakäymisestä. Tutkittavan on suostuttava jatkamaan valitsemansa ehkäisymenetelmän käyttöä seksikumppaninsa kanssa tutkimuksen aikana ja 120 päivän ajan tutkimuksen päättymisen jälkeen.
Poissulkemiskriteerit:
1. Muut neurologiset sairaudet (esim. aivohalvauksen jälkeinen hemiplegia, Parkinsonin tauti) tai tuki- ja liikuntaelinten sairaudet (esim. vaikea nivelrikko), jotka aiheuttavat liikkuvuuden heikkenemistä.
2. Mikä tahansa tunnettu aktiivinen pahanlaatuinen kasvain 3. Merkittävä sairaus tai merkittävä sairaus, joka voi tutkijan mielestä vaikuttaa haitallisesti potilaan osallistumiseen tähän tutkimukseen.
4. Mikä tahansa aikaisempi hoito komplementin estäjällä 5. Aiempi meningokokkitauti 6. Ei dokumentoitua meningokokki- ja pneumokokkirokotusta 5 vuoden aikana ennen seulontakäyntiä, ellei rokotusta anneta seulontajakson aikana ja ennen tutkimushoidon aloittamista.
7. Tunnettu vasta-aihe meningokokkirokotteille (ACWY-konjugaatti- ja B-ryhmän rokotteet) ja pneumokokkirokotteille.
8. Potilas, joka ei halua saada meningokokki- ja pneumokokkirokotuksia. 9. Potilaat, joiden seerumin ALAT-arvot > 3 × ULN ja/tai kokonaisbilirubiini > 2 × ULN (ellei bilirubiinin kohoaminen johdu epäillystä Gilbertin oireyhtymästä).
10. Aktiivinen tai äskettäinen systeeminen infektio 2 viikon sisällä ennen lähtötilannetta. 11. Raskaana olevat, raskaaksi tulemista suunnittelevat tai imettävät naiset. 12. Hoito koelääkkeellä 30 päivän tai 5 koelääkkeen puoliintumisajan sisällä.
13. Osallistuminen toiseen samanaikaiseen interventiotutkimukseen. 14. Koehenkilöt, joilla on toiminnallinen ja anatominen asplenia 15. Potilaat, joiden hepatiitti B-, hepatiitti C- tai HIV-testi on positiivinen seulonnassa 16. Aktiivinen tai piilevä tuberkuloosi 17. Minkä tahansa muun myosiitin tai myopatian tai myosiitin esiintyminen päällekkäin muiden autoimmuunisairauksien kanssa 18. Muiden autoimmuuni- tai autoinflammatoristen sairauksien esiintyminen
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Muut: RUISKE
Pozelimab 200 mg/Cemdisiran 200 mg SC 4 viikon välein 104 viikon ajan. Tutkimushenkilöstö antaa SC-injektiot ja potilasta seurataan 30 minuuttia ensimmäisen ensimmäisen injektion jälkeen. Tutkimuksen loppuosan aikana potilas tai hoitaja voi antaa injektiot kotona tutkimushenkilöstön antaman injektiokoulutuksen jälkeen. Nimettyjä henkilöitä tarkkaillaan vahvistamaan kykynsä suorittaa ruiskeet. Tutkimushoidon annosikkuna on ±7 päivän sisällä suunnitellusta annospäivästä. |
Pozelimab 200 mg/Cemdisiran 200 mg sc-injektio 4 viikon välein 104 viikon ajan
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
IBM-Functional Rating Scale (IBM-FRS)
Aikaikkuna: muutos seulontakäynnistä viikolle 104.
|
IBM-FRS on 10 kohdan haastattelijan hallinnoima potilaiden raportoimien tulosten (PRO) mitta, joka arvioi IBM-potilaiden fyysistä toimintaa.
IBMFRS sisältää asioita, jotka arvioivat alavartalon fyysistä toimintaa, yleistä fyysistä toimintaa, kykyä suorittaa tiettyjä päivittäisiä toimintoja, hienomotorisia taitoja ja nielemistä.
Likert-asteikolla, joka vaihtelee 0:sta (ei pysty suorittamaan toimintaa) 4:ään (normaali), potilaita pyydetään arvioimaan vaikeutensa suorittaa tehtäviä suhteessa kuhunkin käsitteeseen ennen sairauden puhkeamista.
IBMFRS:n pisteet vaihtelevat 0–40, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa toimintaa.
|
muutos seulontakäynnistä viikolle 104.
|
|
IBM Physical Functioning Assessment (sIFA)
Aikaikkuna: muutos seulontakäynnistä viikolle 104.
|
SIFA on 11 kohdan itseannosteleva PRO-mitta, joka arvioi fyysistä toimintaa potilailla, joilla on sIBM.
Potilas täyttää tämän kyselyn numeerisella arviointiasteikolla, joka vaihtelee välillä 0 (ei vaikeuksia) 10:een (ei osaa tehdä), kokonaispistemäärän ollessa 0 - 100, jossa 100 tarkoittaa vakavia rajoituksia.
Potilaita pyydetään arvioimaan vaikeuksiaan suorittaa tehtäviä, joihin liittyy ala- ja ylävartalon fyysinen toiminta, yleinen fyysinen toiminta, hienomotoriset taidot ja nieleminen viimeisten 7 päivän aikana.
|
muutos seulontakäynnistä viikolle 104.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Manuaalinen lihastestaus
Aikaikkuna: Muutos seulontakäynnistä viikolle 104
|
Tämä työkalu arvioi lihasvoimaa 0-10 pisteen asteikolla. Seitsemän nimetyn lihaksen sarja testataan molemmin puolin sekä aksiaalinen (niskakoukistaja) -testaus siten, että mahdollinen MMT-8-pistemäärä vaihtelee välillä 0 - 150, missä korkeampi pistemäärä osoittaa parempaa toimintaa. Testattavat lihakset ovat:
|
Muutos seulontakäynnistä viikolle 104
|
|
Käden otteen vahvuus
Aikaikkuna: Muutos seulontakäynnistä viikolle 104
|
Tässä testissä vahvuutta mitataan sekä oikeasta että vasemmasta kädestä erikseen käsikahvadynamometrillä.
Jokaisella potilaalla säilytetään tasaiset kulmat olkapää-, kyynärpää- ja ranteen nivelissä.
Kyynärvarren ja käden sijoittelu on standardoitu jokaiselle osallistujalle ja kyynärvartta tukee tasainen pinta.
Lihasvoima tässä testissä arvioidaan kilogrammoina (kg).
|
Muutos seulontakäynnistä viikolle 104
|
|
Nelipäisen reisilihaksen voimatesti
Aikaikkuna: Muutos seulontakäynnistä viikolle 104
|
Tässä testissä vahvuus mitataan sekä oikeasta että vasemmasta nelipäästä dynamometrillä.
Tasaiset 90 asteen kulmat säilytetään jokaiselle potilaalle istuma-asennossa lonkka- ja polvinivelissä.
Lihasvoima tässä testissä arvioidaan kilogrammoina (kg).
|
Muutos seulontakäynnistä viikolle 104
|
|
Health Assessment Questionnaire Disability Index (HAQ/HAQ-DI)
Aikaikkuna: Muutos seulontakäynnistä viikolle 104
|
Tämä työkalu koostuu kahdeksasta osasta: pukeutuminen, nouseminen, syöminen, kävely, hygienia, ulottuvuus, pito ja aktiviteetit, joista jokainen sisältää 2–3 kysymystä. Pisteytys sisältää 0 (ilman vaikeuksia), 1 (joissakin vaikeuksissa), 2 (erittäin vaikeasti) ja 3 (ei pysty suorittamaan). Kunkin osan pisteet määräytyvät sen korkeimman pistemäärän mukaan. HAQ-DI ottaa huomioon koehenkilön apuvälineiden, laitteiden tai avun käytön vammaisuusluokan pisteytysalgoritmissa. Jos joko "apuvälineet/laitteet" ja/tai "apu toiselta henkilöltä" valitaan vammaluokan osalta, tämän luokan pistemääräksi asetetaan "2" (paljon vaikeutta), jos alkuperäinen pistemäärä oli "0" (ei vaikeuksia ) tai "1" (jokin vaikeus). HAQ-DI lasketaan sitten summaamalla sovitetut luokkapisteet ja jakamalla vastattujen kategorioiden määrällä. Pisteytyskäytännöt perustuvat HAQ/HAQ-DI:n vakiovammaisuusindeksiin, jossa käytetään 20 vastauskohdetta. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa suurempaa vammaisuutta. |
Muutos seulontakäynnistä viikolle 104
|
|
6 minuutin kävelytesti
Aikaikkuna: Muutos seulontakäynnistä viikolle 104
|
. Tämä on alun perin kehitetty hengityselinsairauksia sairastaville potilaille, ja se on laajalti käytetty fyysinen toimintatesti, jolla on vakiintunut validiteetti ja luotettavuus potilailla, joilla on hengitys- ja sydän- ja verisuonisairauksia (Holland, 2014).
6MWT:tä on käytetty myös tulosmittarina sIBM-tutkimuksissa (Mendell, 2017) (Rose, 2013).
Tämä testi mittaa matkan, jonka potilas kävelee metreinä (M) 6 minuutissa.
|
Muutos seulontakäynnistä viikolle 104
|
|
Ajastettu ja mene (TUG)
Aikaikkuna: Muutos seulontakäynnistä viikolle 104
|
Tässä testissä mitataan aika, joka kuluu potilaalta seisomaan istuma-asennosta, kävelemään 3 metriä, kääntymään, palaamaan tuoliin ja sitten istumaan.
Tämä testi mitataan sekunneissa (s).
|
Muutos seulontakäynnistä viikolle 104
|
|
4-pisteinen Hopkins Falls Grading Scale (HFGS)
Aikaikkuna: Muutos seulontakäynnistä viikolle 104
|
HFGS on 4-osainen haastattelijan hallinnoima asteikko, joka arvioi kaatumistapahtuman luonteen ja vakavuuden.
Kaatumiset jaetaan kuvien avulla neljään luokkaan: Grade 1 - lähellä kaatumista; Aste 2 - kaatuminen, jossa potilas ei saa lääketieteellistä apua; Aste 3 - kaatuminen, jossa potilas saa lääketieteellistä apua, mutta häntä ei päästetä sairaalaan; ja luokka 4 - syksy, jolloin potilas joutuu sairaalaan.
HFGS:llä oli hyvä kasvot ja sisältö validiteetti, ja sen luokan sisäinen korrelaatiokerroin oli 0,998 (Davalos-Bichara, 2013).
|
Muutos seulontakäynnistä viikolle 104
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Yessar Hussain, MD, Austin Neuromuscular Center
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- R3918-OT-2383
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .