Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekt och säkerhet av Pozelimab och Cemdisiran kombinationsterapi hos patienter med sporadisk inklusionskroppsmyosit

15 januari 2026 uppdaterad av: Austin Neuromuscular Center
För att utvärdera effekten av kombinationsbehandling med Pozelimab/Cemdisiran hos patienter med sIBM

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en pilotstudie med 10 patienter som fick Pozelimab 200 mg/Cemdisiran 200 mg subkutan injektioner var fjärde vecka i 104 veckor. SC-injektioner kommer att administreras av studiepersonalen och patienten kommer att övervakas i 30 minuter efter den första första injektionen. Under återstoden av studien kan injektioner administreras hemma av patienten eller vårdgivaren efter injektionsutbildning tillhandahållen av studiepersonalen. Utsedda personer kommer att observeras för att bekräfta deras förmåga att utföra injektionerna.

Doseringsfönstret för studiebehandlingen är inom ±7 dagar från det schemalagda dosdatumet.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

10

Fas

  • Tidig fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Texas
      • Austin, Texas, Förenta staterna, 78759
        • Rekrytering
        • Austin Neuromuscular Center
        • Huvudutredare:
          • Yessar Hussain, MD
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • 1. Ålder ≥45 år till 75 år 2. Diagnostiserad med sIBM baserat på ENMC IBM Research Diagnostic Criteria 3. Villig och kapabel att följa klinikbesök och studierelaterade procedurer. 4. Ge informerat samtycke undertecknat av studiepatienten eller juridiskt godtagbar representant.

    5. Kunna förstå och fylla i studierelaterade frågeformulär. 6. Kan röra sig minst 20 fot/6 meter med eller utan hjälpmedel När deltagaren väl har stigit upp från stolen kan deltagaren använda vilken gånganordning som helst, t.ex. rollator/ram, käpp, kryckor eller hängslen. De kan inte stödjas av någon annan och kan inte använda möbler eller väggar som stöd.

    7. Om hon är kvinna måste patienten: (a) steriliseras kirurgiskt via hysterektomi, bilateral ooforektomi eller bilateral tubal ligering. eller (b) i fertil ålder och använder en preventivmetod, såsom:

    •Kombinerade (östrogen- och gestageninnehållande) hormonella. preventivmedel i samband med hämning av ägglossning:

    o Oralt

    • Intravaginalt

    • Transdermal

      • Hormonell preventivmetod som endast innehåller gestagen i samband med hämning av ägglossning:
    • Oral
    • Injicerbar

    • Implanterbar

      • Spiral

      • Intrauterint hormonfrisättande system

      • Bilateral tubal ocklusion

      • Vasektomerad partner

      • Sexuell avhållsamhet eller av icke-fertil ålder (dvs. ingen mens under ≥12 på varandra följande månader utan någon annan underliggande medicinsk orsak) Försökspersonen måste gå med på att fortsätta använda sin valda preventivmetod med sin sexpartner under studien och i 120 dagar efter studiens slutförande.

        8. Om man är man, måste försökspersonen ha genomgått en vasektomi eller måste använda en pålitlig preventivmetod med sin partner eller upprätthålla total avhållsamhet från samlag. Försökspersonen måste gå med på att fortsätta använda sin valda preventivmetod med sin sexpartner under studien och i 120 dagar efter studiens slutförande.

Exklusions kriterier:

  • 1. Andra neurologiska tillstånd (t.ex. hemiplegi efter stroke, Parkinsons sjukdom) eller muskuloskeletala tillstånd (t.ex. svår artros) som orsakar rörelsehinder.

    2. Alla kända aktiva maligniteter 3. Betydande sjukdom eller historia av betydande sjukdom som, enligt utredarens uppfattning, kan negativt påverka patientens deltagande i denna studie.

    4. Eventuell tidigare behandling med en komplementhämmare 5. Historik med meningokocksjukdom 6. Ingen dokumenterad meningokock- och pneumokockvaccination inom 5 år före screeningbesöket såvida inte vaccination kommer att ges under screeningsperioden och innan studiebehandlingen påbörjas.

    7. Känd kontraindikation mot meningokockvaccin (grupp ACWY-konjugat och grupp B-vacciner) och pneumokockvacciner.

    8. Försöksperson som inte vill få vaccinationer mot meningokocker och pneumokocker. 9. Patienter med screening av ALAT-nivåer i serum >3×ULN och/eller totalt bilirubin >2×ULN (såvida inte bilirubinhöjningen beror på misstänkt Gilberts syndrom).

    10. Aktiv eller nyligen genomförd systemisk infektion inom 2 veckor före Baseline. 11. Gravid, planerar att bli gravid eller ammande kvinnliga försökspersoner. 12. Behandling med ett experimentellt läkemedel inom 30 dagar eller 5 halveringstider av det experimentella läkemedlet.

    13. Deltagande i en annan samtidig interventionell klinisk prövning. 14. Försökspersoner med funktionell och anatomisk aspleni 15. Försökspersoner med positiva tester för hepatit B, hepatit C eller HIV vid screening 16. Förekomst av aktiv eller latent tuberkulos 17. Förekomst av någon annan form av myosit eller myopati eller myosit överlappar med andra autoimmuna sjukdomar 18. Förekomst av andra autoimmuna eller autoinflammatoriska sjukdomar

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Övrig: INJEKTION

patienter att få Pozelimab 200 mg/Cemdisiran 200 mg SC-injektioner var fjärde vecka i 104 veckor. SC-injektioner kommer att administreras av studiepersonalen och patienten kommer att övervakas i 30 minuter efter den första första injektionen. Under återstoden av studien kan injektioner administreras hemma av patienten eller vårdgivaren efter injektionsutbildning tillhandahållen av studiepersonalen. Utsedda personer kommer att observeras för att bekräfta deras förmåga att utföra injektionerna.

Doseringsfönstret för studiebehandlingen är inom ±7 dagar från det schemalagda dosdatumet.
Kombinationsprodukt: Pozelimab/Cemdisiran
Patienter som ska få Pozelimab 200 mg/Cemdisiran 200 mg SC-injektioner var 4:e vecka i 104 veckor

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
IBM-Functional Rating Scale (IBM-FRS)
Tidsram: byte från screeningbesök till och med vecka 104.
IBM-FRS är ett mått på 10 artiklar som administreras av intervjuer av patientrapporterade resultat (PRO) som bedömer fysisk funktion hos patienter med IBM. IBMFRS inkluderar artiklar som bedömer underkroppens fysiska funktion, allmän fysisk funktion, förmågan att utföra vissa dagliga aktiviteter, finmotorik och sväljning. På en Likert-skala som sträcker sig från 0 (kan inte utföra aktivitet) till 4 (normalt), uppmanas patienterna att bedöma sin svårighet att utföra uppgifter i förhållande till varje koncept innan sjukdomsdebut. Poäng på IBMFRS sträcker sig från 0 till 40, med högre poäng som indikerar bättre funktion.
byte från screeningbesök till och med vecka 104.
IBM Physical Functioning Assessment (sIFA)
Tidsram: byte från screeningbesök till och med vecka 104.
SIFA är en självadministrerad PRO-åtgärd med 11 artiklar som bedömer fysisk funktion hos patienter med sIBM. Detta frågeformulär kommer att fyllas i av patienten på en numerisk betygsskala som sträcker sig från 0 (ingen svårighet) till 10 (kan inte göra), med en totalpoäng som sträcker sig från 0 till 100, där 100 indikerar allvarliga begränsningar. Patienter kommer att uppmanas att bedöma sina svårigheter med att utföra uppgifter som involverar fysisk funktion i under- och överkroppen, allmän fysisk funktion, finmotorik och att svälja under de senaste 7 dagarna.
byte från screeningbesök till och med vecka 104.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Manuell muskeltestning
Tidsram: Ändring från screeningbesök till och med vecka 104

Detta verktyg bedömer muskelstyrkan med hjälp av en 0-10-gradig skala. En uppsättning av 7 angivna muskler testas bilateralt plus axiell (nackflexor) testning så att den potentiella MMT-8-poängen sträcker sig från 0 - 150, där en högre poäng indikerar bättre funktion.

De utsedda musklerna som testas kommer att vara:

  • Nackböjare
  • Deltoid mitten
  • Biceps brachii
  • Gluteus maximus eller Iliopsoas
  • Gluteus Medius
  • Quadriceps
  • Handledsförlängare
  • Ankel dorsiflexorer
Ändring från screeningbesök till och med vecka 104
Styrka handgrepp
Tidsram: Ändring från screeningbesök till och med vecka 104
I detta test mäts styrkan i både höger och vänster hand separat med en handgreppsdynamometer. Konsekventa vinklar bibehålls för varje patient över axel-, armbågs- och handledsleder. Underarms- och handplacering är standardiserad för varje deltagare och underarmen stöds av en plan yta. Muskelstyrkan för detta test kommer att bedömas i kilogram (kg).
Ändring från screeningbesök till och med vecka 104
Quadriceps styrketest
Tidsram: Ändring från screeningbesök till och med vecka 104
I detta test mäts styrkan i både höger och vänster quadriceps med en dynamometer. Konsekventa 90-gradersvinklar upprätthålls för varje patient över höft- och knälederna i sittande läge. Muskelstyrkan för detta test kommer att bedömas i kilogram (kg).
Ändring från screeningbesök till och med vecka 104
Health Assessment Questionnaire Disability Index (HAQ/HAQ-DI)
Tidsram: Ändring från screeningbesök till och med vecka 104

Det här verktyget består av 8 sektioner: påklädning, resning, äta, gå, hygien, räckvidd, grepp och aktiviteter, var och en innehåller 2 till 3 frågor. Poängsättningen inkluderar 0 (utan några svårigheter), 1 (med viss svårighet), 2 (med mycket svårighet) och 3 (kan inte prestera). Poängen för varje avsnitt bestäms av dess högsta poäng.

HAQ-DI tar hänsyn till försökspersonens användning av hjälpmedel, anordningar eller assistans i poängalgoritmen för en funktionsnedsättningskategori. Om antingen "hjälpmedel/anordningar" och/eller "hjälp från en annan person" är markerade för en handikappkategori, sätts poängen för denna kategori till "2" (mycket svårighet), om den ursprungliga poängen var "0" (ingen svårighet) ) eller "1" (viss svårighet). HAQ-DI beräknas sedan genom att summera de justerade kategoripoängen och dividera med antalet besvarade kategorier. Betygskonventioner är baserade på Standard Disability Index för HAQ/HAQ-DI, med hjälp av de 20 svarsposterna. En högre poäng indikerar större funktionshinder.
Ändring från screeningbesök till och med vecka 104
6 minuters promenadtest
Tidsram: Ändring från screeningbesök till och med vecka 104
. Ursprungligen utvecklat för patienter med luftvägssjukdomar, är detta ett allmänt använt fysiskt funktionstest med väletablerad validitet och reliabilitet hos patienter med luftvägs- och hjärt-kärlsjukdomar (Holland, 2014). 6MWT har också använts som ett resultatmått i sIBM-studier (Mendell, 2017) (Rose, 2013). Detta test kommer att mäta avståndet en patient går i meter (M) på 6 minuter.
Ändring från screeningbesök till och med vecka 104
Tidsupp och gå (TUG)
Tidsram: Ändring från screeningbesök till och med vecka 104
I detta test mäts hur lång tid det tar för patienten att stå från sittande läge, gå 3 meter, vända sig, gå tillbaka till stolen och sedan sätta sig ner. Detta test kommer att mätas i sekunder (sekunder).
Ändring från screeningbesök till och med vecka 104
4-punkts Hopkins Falls betygsskala (HFGS)
Tidsram: Ändring från screeningbesök till och med vecka 104
HFGS är en skala med fyra punkter som administreras av intervjuare som bedömer arten och svårighetsgraden av en fallhändelse. Med hjälp av illustrationer delas hösten in i fyra grader: Betyg 1 - nära höst; Grad 2 - höst där patienten inte får läkarvård; Grad 3 - höst där patienten får läkarvård men inte tas in på sjukhuset; och Grad 4 - höst där patienten läggs in på sjukhuset. HFGS uppvisade god ansikts- och innehållsvaliditet och hade en intraklasskorrelationskoefficient på 0,998 (Davalos-Bichara, 2013).
Ändring från screeningbesök till och med vecka 104

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Austin Neuromuscular Center

Samarbetspartners

Regeneron Pharmaceuticals

Utredare

  • Huvudutredare: Yessar Hussain, MD, Austin Neuromuscular Center

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

8 augusti 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

30 maj 2027

Avslutad studie (Beräknad)

30 augusti 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

24 maj 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

26 juni 2024

Första postat (Faktisk)

28 juni 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

16 januari 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 januari 2026

Senast verifierad

1 januari 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • R3918-OT-2383

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera