Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Эффективность и безопасность комбинированной терапии позелимабом и кемдисираном у пациентов со спорадическим миозитом телец включения

15 января 2026 г. обновлено: Austin Neuromuscular Center
Оценить эффективность комбинированной терапии позелимаб/чемдисиран у пациентов с сИБМ.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это пилотное исследование с участием 10 пациентов, получавших подкожно инъекции позелимаба 200 мг/Цемдисирана 200 мг каждые 4 недели в течение 104 недель. Подкожные инъекции будут проводиться исследовательским персоналом, и пациент будет находиться под наблюдением в течение 30 минут после первой инъекции. В течение оставшейся части исследования инъекции могут проводиться дома пациентом или лицом, осуществляющим уход, после обучения инъекциям, проведенного исследовательским персоналом. Назначенные лица будут находиться под наблюдением для подтверждения их способности выполнять инъекции.

Окно дозирования исследуемого препарата находится в пределах ±7 дней от запланированной даты приема.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

10

Фаза

  • Ранняя фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Emil Hussain, Manager
  • Номер телефона: 212 5129200140
  • Электронная почта: emil@austinneuromuscle.com

Учебное резервное копирование контактов

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Texas
      • Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78759
        • Рекрутинг
        • Austin Neuromuscular Center
        • Главный следователь:
          • Yessar Hussain, MD
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • 1. Возраст от ≥45 до 75 лет. 2. Диагноз SIBM на основании исследовательских диагностических критериев ENMC IBM. 3. Желание и возможность соблюдать посещения клиники и процедуры, связанные с исследованием. 4. Предоставить информированное согласие, подписанное исследуемым пациентом или его законным представителем.

    5. Способен понимать и заполнять анкеты, связанные с исследованием. 6. Способен пройти не менее 20 футов/6 метров со вспомогательным устройством или без него. Встав со стула, участник может использовать любое приспособление для ходьбы, например, ходунки/рамку, трость, костыли или подтяжки. Их не может поддерживать другой человек, и они не могут использовать в качестве опоры мебель или стены.

    7. Если женщина, субъект должен быть: (а) стерилизован хирургическим путем посредством гистерэктомии, двусторонней овариэктомии или двусторонней перевязки маточных труб. или (b) детородного потенциала и использования методов контроля над рождаемостью, таких как:

    •Комбинированные (эстроген-гестагенсодержащие) гормональные. контрацепция, связанная с торможением овуляции:

    о Оральный

    • Интравагинальный

    • Трансдермальный

      • Гормональная контрацепция, содержащая только прогестаген, связанная с подавлением овуляции:
    • Оральный
    • Инъекционный

    • Имплантируемый

      • Внутриматочная спираль

      • Внутриутробная система высвобождения гормонов

      • Двусторонняя трубная окклюзия

      • Партнер, подвергшийся вазэктомии

      • Сексуальное воздержание или отсутствие детородного потенциала (т. е. отсутствие менструаций в течение ≥12 месяцев подряд без какой-либо другой основной медицинской причины). Субъект должна согласиться продолжать использовать выбранный ею метод контроля над рождаемостью со своим сексуальным партнером во время исследования и в течение 120 дней после него. завершение учебы.

        8. Если субъект мужского пола, ему должна быть проведена вазэктомия, или он должен использовать надежный метод контроля над рождаемостью со своим партнером, или соблюдать полное воздержание от половых контактов. Субъект должен согласиться продолжать использовать выбранный им метод контроля над рождаемостью со своим сексуальным партнером во время исследования и в течение 120 дней после его завершения.

Критерий исключения:

  • 1. Другие неврологические состояния (например, гемиплегия после инсульта, болезнь Паркинсона) или заболевания опорно-двигательного аппарата (например, тяжелый остеоартрит), вызывающие нарушение подвижности.

    2. Любое известное активное злокачественное новообразование. 3. Серьезное заболевание или серьезное заболевание в анамнезе, которое, по мнению исследователя, может отрицательно повлиять на участие пациента в этом исследовании.

    4. Любое предыдущее лечение ингибиторами комплемента 5. Перенесенная менингококковая инфекция в анамнезе 6. Отсутствие документально подтвержденной вакцинации против менингококковой и пневмококковой инфекции в течение 5 лет до скринингового визита, если только вакцинация не будет проводиться в период скрининга и до начала исследуемого лечения.

    7. Известные противопоказания к менингококковой (конъюгатной вакцине группы ACWY и вакцине группы В) и пневмококковой вакцинам.

    8. Субъект не желает получать менингококковые и пневмококковые прививки. 9. Пациенты с скрининговым уровнем АЛТ в сыворотке >3×ВГН и/или общего билирубина >2×ВГН (если только повышение билирубина не связано с подозрением на синдром Жильбера).

    10. Активная или недавняя системная инфекция в течение 2 недель до исходного уровня. 11. Беременные, планирующие забеременеть или кормящие женщины. 12. Лечение экспериментальным препаратом в течение 30 дней или 5 периодов полураспада экспериментального препарата.

    13. Участие в другом параллельном интервенционном клиническом исследовании. 14. Субъекты с функциональной и анатомической аспленией 15. Субъекты с положительными тестами на гепатит B, гепатит C или ВИЧ при скрининге 16. Наличие активного или латентного туберкулеза 17. Наличие любой другой формы миозита или миопатии или миозита, сочетающегося с другими аутоиммунными заболеваниями. 18. Наличие других аутоиммунных или аутовоспалительных заболеваний.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Другой: ИНЪЕКЦИЯ

Пациенты должны получать подкожные инъекции позелимаба 200 мг/Цемдисирана 200 мг каждые 4 недели в течение 104 недель. Подкожные инъекции будут проводиться исследовательским персоналом, и пациент будет находиться под наблюдением в течение 30 минут после первой инъекции. В течение оставшейся части исследования инъекции могут проводиться дома пациентом или лицом, осуществляющим уход, после обучения инъекциям, проведенного исследовательским персоналом. Назначенные лица будут находиться под наблюдением для подтверждения их способности выполнять инъекции.

Окно дозирования исследуемого препарата находится в пределах ±7 дней от запланированной даты приема.
Комбинированный продукт: Позелимаб/Цемдисиран
Пациенты будут получать подкожные инъекции позелимаба 200 мг/Цемдисирана 200 мг каждые 4 недели в течение 104 недель.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
IBM-функциональная рейтинговая шкала (IBM-FRS)
Временное ограничение: переход от скринингового визита до 104-й недели.
IBM-FRS представляет собой показатель результатов, сообщаемых пациентами (PRO), состоящий из 10 пунктов, который оценивает физическую функцию у пациентов с IBM. IBMFRS включает элементы, оценивающие физическую функцию нижней части тела, общую физическую функцию, способность выполнять определенные повседневные действия, мелкую моторику и глотание. По шкале Лайкерта от 0 (неспособность выполнять деятельность) до 4 (норма) пациентов просят оценить свои трудности в выполнении задач по каждому понятию до начала заболевания. Баллы по IBMFRS варьируются от 0 до 40, причем более высокие баллы указывают на лучшее функционирование.
переход от скринингового визита до 104-й недели.
Оценка физического функционирования IBM (sIFA)
Временное ограничение: переход от скринингового визита до 104-й недели.
SIFA — это самостоятельный тест PRO, состоящий из 11 пунктов, который оценивает физическую функцию у пациентов с SIBM. Этот опросник заполняется пациентом по числовой рейтинговой шкале от 0 (нет трудностей) до 10 (невозможно), с общим баллом от 0 до 100, где 100 указывает на серьезные ограничения. Пациентам будет предложено оценить свои трудности с выполнением задач, связанных с физическими функциями нижней и верхней части тела, общими физическими функциями, мелкой моторикой и глотанием, за последние 7 дней.
переход от скринингового визита до 104-й недели.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Ручное мышечное тестирование
Временное ограничение: Изменение от скринингового визита до 104-й недели

Этот инструмент оценивает мышечную силу по шкале от 0 до 10 баллов. Набор из 7 обозначенных мышц тестируется двусторонне плюс аксиальное тестирование (сгибателей шеи), так что потенциальный балл MMT-8 варьируется от 0 до 150, где более высокий балл указывает на лучшее функционирование.

Тестируемые мышцы будут:

  • Сгибатели шеи
  • Дельтовидная середина
  • Двуглавая мышца плеча
  • Большая ягодичная мышца или подвздошно-поясничная мышца
  • Средняя ягодичная мышца
  • квадрицепсы
  • Разгибатели запястья
  • Тыльные сгибатели голеностопного сустава
Изменение от скринингового визита до 104-й недели
Сила хвата рук
Временное ограничение: Изменение от скринингового визита до 104-й недели
В этом тесте сила измеряется как в правой, так и в левой руке отдельно с помощью ручного динамометра. Постоянные углы поддерживаются для каждого пациента в плечевых, локтевых и лучезапястных суставах. Расположение предплечий и кистей стандартизировано для каждого участника, предплечье поддерживается плоской поверхностью. Мышечная сила в этом тесте будет оцениваться в килограммах (кг).
Изменение от скринингового визита до 104-й недели
Тест на силу квадрицепсов
Временное ограничение: Изменение от скринингового визита до 104-й недели
В этом тесте сила измеряется как в правом, так и в левом квадрицепсе с помощью динамометра. Постоянные углы в 90 градусов поддерживаются для каждого пациента в тазобедренных и коленных суставах в положении сидя. Мышечная сила в этом тесте будет оцениваться в килограммах (кг).
Изменение от скринингового визита до 104-й недели
Индекс инвалидности по опроснику для оценки состояния здоровья (HAQ/HAQ-DI)
Временное ограничение: Изменение от скринингового визита до 104-й недели

Этот инструмент состоит из 8 разделов: одевание, вставание, прием пищи, ходьба, гигиена, досягаемость, захват и действия, каждый из которых содержит 2–3 вопроса. Оценка включает 0 (без каких-либо затруднений), 1 (с некоторой трудностью), 2 (с большими трудностями) и 3 (невозможно выполнить). Оценка за каждый раздел определяется по его наивысшему баллу.

HAQ-DI учитывает использование субъектом вспомогательных средств, устройств или помощи в алгоритме оценки категории инвалидности. Если для категории инвалидности отмечены «вспомогательные средства/устройства» и/или «помощь другого человека», то оценка для этой категории устанавливается на «2» (большая сложность), если первоначальная оценка была «0» (нет сложности). ) или «1» (некоторая сложность). Затем HAQ-DI рассчитывается путем суммирования скорректированных баллов по категориям и деления на количество ответов по категориям. Правила выставления баллов основаны на стандартном индексе инвалидности HAQ/HAQ-DI с использованием 20 пунктов ответа. Более высокий балл указывает на большую инвалидность.
Изменение от скринингового визита до 104-й недели
Тест 6-минутной ходьбы
Временное ограничение: Изменение от скринингового визита до 104-й недели
. Первоначально разработанный для пациентов с респираторными заболеваниями, это широко используемый тест физических функций с общепризнанной достоверностью и надежностью у пациентов с респираторными и сердечно-сосудистыми заболеваниями (Голландия, 2014). 6MWT также использовался в качестве показателя результата в исследованиях sIBM (Mendell, 2017) (Rose, 2013). Этот тест измеряет расстояние, которое пациент проходит в метрах (М) за 6 минут.
Изменение от скринингового визита до 104-й недели
Пришло время и вперед (TUG)
Временное ограничение: Изменение от скринингового визита до 104-й недели
В этом тесте измеряется количество времени, необходимое пациенту, чтобы встать из сидячего положения, пройти 3 метра, повернуться, вернуться в кресло и затем сесть. Этот тест будет измеряться в секундах (секундах).
Изменение от скринингового визита до 104-й недели
4-балльная шкала оценки падения Хопкинса (HFGS)
Временное ограничение: Изменение от скринингового визита до 104-й недели
HFGS — это шкала, состоящая из 4 пунктов, которую составляет интервьюер, и которая оценивает характер и тяжесть падения. С помощью иллюстраций падения делятся на четыре степени: 1 степень – близкое к падению; 2 степень – падение, при котором больной не получает медицинской помощи; 3 степень – падение, при котором пациенту оказывается медицинская помощь, но его не госпитализируют; и 4-я степень - падение, при котором пациента госпитализируют. HFGS продемонстрировал хорошую достоверность лица и содержания и имел коэффициент внутриклассовой корреляции 0,998 (Davalos-Bichara, 2013).
Изменение от скринингового визита до 104-й недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Austin Neuromuscular Center

Соавторы

Regeneron Pharmaceuticals

Следователи

  • Главный следователь: Yessar Hussain, MD, Austin Neuromuscular Center

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

8 августа 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

30 мая 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

30 августа 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

24 мая 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

26 июня 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

28 июня 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

16 января 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 января 2026 г.

Последняя проверка

1 января 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • R3918-OT-2383

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться