Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo terapii skojarzonej pozelimabem i cemdisiranem u pacjentów ze sporadycznym wtrętowym zapaleniem mięśni ciała

15 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Austin Neuromuscular Center
Ocena skuteczności terapii skojarzonej Pozelimab/Cemdisiran u pacjentów z sIBM

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to badanie pilotażowe z udziałem 10 pacjentów otrzymujących preparat Pozelimab 200 mg/Cemdisiran 200 mg we wstrzyknięciach podskórnych co 4 tygodnie przez 104 tygodnie. Zastrzyki podskórne będą podawane przez personel badania, a pacjent będzie monitorowany przez 30 minut po pierwszym pierwszym wstrzyknięciu. Przez pozostałą część badania zastrzyki mogą być podawane w domu przez pacjenta lub opiekuna, po przeszkoleniu w zakresie wstrzykiwania przeprowadzonym przez personel badania. Wyznaczone osoby zostaną poddane obserwacji w celu potwierdzenia ich zdolności do wykonania iniekcji.

Okno dawkowania badanego leku przypada w ciągu ±7 dni od zaplanowanej daty dawki.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

10

Faza

  • Wczesna faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78759
        • Rekrutacyjny
        • Austin Neuromuscular Center
        • Główny śledczy:
          • Yessar Hussain, MD
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • 1. Wiek ≥45 do 75 lat 2. Zdiagnozowano sIBM w oparciu o kryteria diagnostyczne ENMC IBM Research Diagnostic Criteria 3. Chęć i zdolność do stawienia się na wizyty w klinice i procedury związane z badaniem. 4. Należy dostarczyć świadomą zgodę podpisaną przez pacjenta objętego badaniem lub jego prawnie akceptowalnego przedstawiciela.

    5. Potrafi zrozumieć i wypełnić kwestionariusze związane z badaniem. 6. Jest w stanie poruszać się na dystansie co najmniej 20 stóp/6 metrów z urządzeniem wspomagającym lub bez niego. Po wstaniu z krzesła uczestnik może korzystać z dowolnego urządzenia do chodzenia, tj. chodzika/ramki, laski, kul lub ortez. Nie mogą być podtrzymywane przez inną osobę i nie mogą opierać się na meblach ani ścianach.

    7. W przypadku kobiety pacjent musi zostać: (a) poddany sterylizacji chirurgicznej poprzez histerektomię, obustronne wycięcie jajowodów lub obustronne podwiązanie jajowodów. lub b) mogących zajść w ciążę i stosujących metodę kontroli urodzeń, taką jak:

    •Złożone (zawierające estrogen i progestagen) leki hormonalne. antykoncepcja związana z hamowaniem owulacji:

    o Doustnie

    • Dopochwowe

    • Przezskórne

      • Antykoncepcja hormonalna zawierająca wyłącznie progestagen, związana z hamowaniem owulacji:
    • Doustny
    • Możliwość wstrzykiwania

    • Wszczepialne

      • Wkładka wewnątrzmaciczna

      • Wewnątrzmaciczny układ uwalniający hormony

      • Obustronne zamknięcie jajowodów

      • Partner poddany wazektomii

      • Abstynencja seksualna lub brak możliwości zajścia w ciążę (tj. brak miesiączki przez ≥12 kolejnych miesięcy bez jakiejkolwiek innej przyczyny medycznej). Pacjentka musi zgodzić się na dalsze stosowanie wybranej przez siebie metody antykoncepcji ze swoim partnerem seksualnym podczas badania i przez 120 dni po jego zakończeniu. ukończenie studiów.

        8. Jeśli jest mężczyzną, pacjent musi przejść wazektomię lub musi stosować wraz z partnerem niezawodną metodę antykoncepcji lub zachować całkowitą abstynencję od stosunków seksualnych. Uczestnik musi wyrazić zgodę na dalsze stosowanie wybranej przez siebie metody antykoncepcji ze swoim partnerem seksualnym w trakcie badania i przez 120 dni po jego zakończeniu.

Kryteria wyłączenia:

  • 1. Inne schorzenia neurologiczne (np. porażenie połowicze po udarze, choroba Parkinsona) lub schorzenia układu mięśniowo-szkieletowego (np. ciężka choroba zwyrodnieniowa stawów) powodujące upośledzenie ruchowe.

    2. Jakikolwiek znany aktywny nowotwór złośliwy. 3. Poważna choroba lub poważna choroba w wywiadzie, która w opinii badacza może niekorzystnie wpłynąć na udział pacjenta w tym badaniu.

    4. Wszelkie wcześniejsze leczenie inhibitorem dopełniacza 5. Choroba meningokokowa w wywiadzie 6. Brak udokumentowanych szczepień przeciwko meningokokom i pneumokokom w ciągu 5 lat przed wizytą przesiewową, chyba że szczepienie zostanie przeprowadzone w okresie badań przesiewowych i przed rozpoczęciem leczenia objętego badaniem.

    7. Znane przeciwwskazania do stosowania szczepionek przeciw meningokokom (szczepionki koniugatu grupy ACWY i grupy B) i pneumokokom.

    8. Osoba nie wyrażająca zgody na szczepienie przeciwko meningokokom i pneumokokom. 9. Pacjenci ze stężeniem ALT w surowicy >3×GGN i/lub bilirubiną całkowitą >2×GGN (chyba że podwyższenie bilirubiny wynika z podejrzenia zespołu Gilberta).

    10. Aktywna lub niedawna infekcja ogólnoustrojowa w ciągu 2 tygodni przed wartością wyjściową. 11. Kobiety w ciąży, planujące zajście w ciążę lub karmiące piersią. 12. Leczenie lekiem eksperymentalnym w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania leku eksperymentalnego.

    13. Udział w innym równoległym interwencyjnym badaniu klinicznym. 14. Osoby z czynnościową i anatomiczną asplenią 15. Osoby z pozytywnym wynikiem testu na wirusowe zapalenie wątroby typu B, wirusowe zapalenie wątroby typu C lub HIV podczas badania przesiewowego 16. Obecność aktywnej lub utajonej gruźlicy 17. Obecność jakiejkolwiek innej formy zapalenia mięśni lub miopatii lub zapalenia mięśni pokrywającego się z innymi chorobami autoimmunologicznymi 18. Obecność innych chorób autoimmunologicznych lub autozapalnych

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: ZASTRZYK

pacjenci mieli otrzymywać lek Pozelimab 200 mg/Cemdisiran 200 mg we wstrzyknięciach podskórnych co 4 tygodnie przez 104 tygodnie. Zastrzyki podskórne będą podawane przez personel badania, a pacjent będzie monitorowany przez 30 minut po pierwszym pierwszym wstrzyknięciu. Przez pozostałą część badania zastrzyki mogą być podawane w domu przez pacjenta lub opiekuna, po przeszkoleniu w zakresie wstrzykiwania przeprowadzonym przez personel badania. Wyznaczone osoby zostaną poddane obserwacji w celu potwierdzenia ich zdolności do wykonania iniekcji.

Okno dawkowania badanego leku przypada w ciągu ±7 dni od zaplanowanej daty dawki.
Produkt złożony: Pozelimab/Cemdisiran
Pacjenci otrzymujący Pozelimab 200 mg/Cemdisiran 200 mg we wstrzyknięciach podskórnych co 4 tygodnie przez 104 tygodnie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skala oceny funkcjonalnej IBM (IBM-FRS)
Ramy czasowe: zmiana od wizyty przesiewowej do 104. tygodnia.
IBM-FRS to 10-elementowy miernik wyników zgłaszany przez pacjenta (PRO), przeprowadzany przez ankietera i oceniający sprawność fizyczną pacjentów z IBM. IBMFRS obejmuje pozycje oceniające sprawność fizyczną dolnych partii ciała, ogólną sprawność fizyczną, zdolność wykonywania określonych czynności dnia codziennego, małą motorykę i połykanie. W skali Likerta od 0 (niezdolność do wykonywania czynności) do 4 (normalność) pacjenci proszeni są o ocenę trudności w wykonywaniu zadań w odniesieniu do każdego pojęcia przed wystąpieniem choroby. Wyniki w skali IBMFRS mieszczą się w przedziale od 0 do 40, przy czym wyższe wyniki oznaczają lepsze funkcjonowanie.
zmiana od wizyty przesiewowej do 104. tygodnia.
Ocena funkcjonowania fizycznego IBM (sIFA)
Ramy czasowe: zmiana od wizyty przesiewowej do 104. tygodnia.
SIFA to 11-elementowy, samodzielnie stosowany miernik PRO oceniający sprawność fizyczną pacjentów z sIBM. Kwestionariusz ten będzie wypełniany przez pacjenta w numerycznej skali ocen od 0 (brak trudności) do 10 (niemożność wykonania), z całkowitą punktacją w zakresie od 0 do 100, gdzie 100 oznacza poważne ograniczenia. Pacjenci zostaną poproszeni o ocenę trudności w wykonywaniu zadań związanych z czynnościami fizycznymi dolnej i górnej części ciała, ogólną sprawnością fizyczną, małą motoryką i połykaniem w ciągu ostatnich 7 dni.
zmiana od wizyty przesiewowej do 104. tygodnia.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ręczne badanie mięśni
Ramy czasowe: Zmiana od wizyty przesiewowej do 104. tygodnia

Narzędzie to ocenia siłę mięśni w skali od 0 do 10 punktów. Zestaw 7 wyznaczonych mięśni jest testowany obustronnie oraz testem osiowym (zginaczy szyi), tak aby potencjalny wynik MMT-8 mieścił się w zakresie od 0 do 150, gdzie wyższy wynik oznacza lepsze funkcjonowanie.

Wyznaczone testowane mięśnie to:

  • Zginacze szyi
  • Środek naramienny
  • Biceps ramienia
  • Gluteus maximus lub Iliopsoas
  • Pośladek średni
  • czworogłowy
  • Prostowniki nadgarstka
  • Zginacze grzbietowe kostki
Zmiana od wizyty przesiewowej do 104. tygodnia
Siła uścisku dłoni
Ramy czasowe: Zmiana od wizyty przesiewowej do 104. tygodnia
W tym teście siłę mierzy się oddzielnie w prawej i lewej ręce za pomocą dynamometru ręcznego. U każdego pacjenta utrzymywane są stałe kąty w stawach barkowych, łokciowych i nadgarstkowych. Ułożenie przedramienia i dłoni jest standardowe dla każdego uczestnika, a przedramię opiera się na płaskiej powierzchni. Siła mięśni w tym teście będzie oceniana w kilogramach (kg).
Zmiana od wizyty przesiewowej do 104. tygodnia
Test siły mięśnia czworogłowego
Ramy czasowe: Zmiana od wizyty przesiewowej do 104. tygodnia
W tym teście za pomocą dynamometru mierzy się siłę prawego i lewego mięśnia czworogłowego uda. U każdego pacjenta w stawach biodrowych i kolanowych w pozycji siedzącej utrzymywany jest stały kąt 90 stopni. Siła mięśni w tym teście będzie oceniana w kilogramach (kg).
Zmiana od wizyty przesiewowej do 104. tygodnia
Kwestionariusz oceny stanu zdrowia Wskaźnik niepełnosprawności (HAQ/HAQ-DI)
Ramy czasowe: Zmiana od wizyty przesiewowej do 104. tygodnia

Narzędzie to składa się z 8 sekcji: ubieranie się, wstawanie, jedzenie, chodzenie, higiena, sięganie, chwyt i czynności, z których każda zawiera od 2 do 3 pytań. Punktacja obejmuje 0 (bez żadnych trudności), 1 (z pewnymi trudnościami), 2 (z dużymi trudnościami) i 3 (niezdolność do wykonania). O wyniku każdej sekcji decyduje jej najwyższy wynik.

HAQ-DI uwzględnia użycie przez osobę pomocy, urządzeń lub pomocy w algorytmie punktacji dla kategorii niepełnosprawności. Jeśli w kategorii niepełnosprawności zostaną zaznaczone „pomocy/urządzenia” i/lub „pomoc innej osoby”, wynik dla tej kategorii zostanie ustawiony na „2” (duża trudność), jeśli pierwotny wynik wynosił „0” (brak trudności ) lub „1” (pewne trudności). Następnie oblicza się wskaźnik HAQ-DI, sumując skorygowane wyniki w poszczególnych kategoriach i dzieląc je przez liczbę kategorii, w których udzielono odpowiedzi. Konwencje punktacji opierają się na Standardowym Indeksie Niepełnosprawności HAQ/HAQ-DI, przy użyciu 20 pozycji odpowiedzi. Wyższy wynik oznacza większą niepełnosprawność.
Zmiana od wizyty przesiewowej do 104. tygodnia
6-minutowy test marszu
Ramy czasowe: Zmiana od wizyty przesiewowej do 104. tygodnia
. Jest to szeroko stosowany test sprawności fizycznej, pierwotnie opracowany dla pacjentów z chorobami układu oddechowego, o ugruntowanej wiarygodności i wiarygodności u pacjentów z chorobami układu oddechowego i układu krążenia (Holland, 2014). 6MWT wykorzystano także jako miarę wyniku w badaniach sIBM (Mendell, 2017) (Rose, 2013). Test ten mierzy odległość, którą pacjent przechodzi w metrach (M) w ciągu 6 minut.
Zmiana od wizyty przesiewowej do 104. tygodnia
Limit czasu i gotowe (TUG)
Ramy czasowe: Zmiana od wizyty przesiewowej do 104. tygodnia
W tym teście mierzony jest czas potrzebny pacjentowi na wstanie z pozycji siedzącej, przejście 3 metrów, obrócenie się, powrót na krzesło, a następnie usiąść. Ten test będzie mierzony w sekundach (sekundach).
Zmiana od wizyty przesiewowej do 104. tygodnia
4-punktowa skala ocen Hopkins Falls (HFGS)
Ramy czasowe: Zmiana od wizyty przesiewowej do 104. tygodnia
HFGS to czteropunktowa skala stosowana przez ankietera, która ocenia charakter i dotkliwość upadku. Na podstawie ilustracji upadki podzielono na cztery stopnie: Stopień 1 – bliski upadku; Stopień 2 – upadek, w którym pacjent nie otrzymuje pomocy lekarskiej; Stopień 3 – upadek, w którym pacjent otrzymuje pomoc lekarską, ale nie zostaje przyjęty do szpitala; i stopień 4 – upadek, w którym pacjent zostaje przyjęty do szpitala. HFGS wykazywał dobrą trafność formalną i treściową oraz miał współczynnik korelacji wewnątrzklasowej wynoszący 0,998 (Davalos-Bichara, 2013).
Zmiana od wizyty przesiewowej do 104. tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Austin Neuromuscular Center

Współpracownicy

Regeneron Pharmaceuticals

Śledczy

  • Główny śledczy: Yessar Hussain, MD, Austin Neuromuscular Center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 sierpnia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 maja 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 sierpnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 maja 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 czerwca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

28 czerwca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

16 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • R3918-OT-2383

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj