Účinnost a bezpečnost kombinované terapie Pozelimab a Cemdisiran u pacientů se sporadickou myositidou inkluzních tělísek

Kritéria pro zařazení:

• 1. Věk ≥45 let až 75 let 2. Diagnostikováno pomocí sIBM na základě diagnostických kritérií ENMC IBM Research 3. Ochota a schopnost dodržovat klinické návštěvy a postupy související se studií. 4. Poskytněte informovaný souhlas podepsaný pacientem studie nebo právně přijatelným zástupcem.

  5. Schopnost porozumět a vyplnit dotazníky související se studiem. 6. Schopný ujít alespoň 20 stop/6 metrů s pomocným zařízením nebo bez něj Jakmile účastník vstane ze židle, může použít jakékoli zařízení pro chůzi, tj. chodítko/rám, hůl, berle nebo ortézy. Nemohou být podepřeny jinou osobou a nemohou k podpoře používat nábytek nebo stěny.

  7. Pokud jde o ženu, musí být subjekt: (a) chirurgicky sterilizován prostřednictvím hysterektomie, bilaterální ooforektomie nebo bilaterální tubární ligace. nebo b) v plodném věku a používající metodu kontroly porodnosti, jako je:

  •Kombinovaný (obsahující estrogen a gestagen) hormonální. antikoncepce spojená s inhibicí ovulace:

  o Orální

  • Intravaginální

  • Transdermální

    • Hormonální antikoncepce obsahující pouze gestagen spojená s inhibicí ovulace:
  • Ústní
  • Injekční

  • Implantovatelné

    • Nitroděložní tělísko

    • Nitroděložní systém uvolňující hormony

    • Bilaterální tubární okluze

    • Partner po vasektomii

    • Sexuální abstinence nebo neplodnost (tj. žádná menstruace po dobu ≥ 12 po sobě jdoucích měsíců bez jakékoli jiné základní zdravotní příčiny) Subjekt musí souhlasit s tím, že bude pokračovat v používání zvolené metody antikoncepce se svým sexuálním partnerem během studie a 120 dní po jejím ukončení. dokončení studia.

      8. Pokud jde o muže, musí mít subjekt vazektomii nebo musí používat spolehlivou metodu antikoncepce se svým partnerem nebo musí udržovat úplnou abstinenci od pohlavního styku. Subjekt musí souhlasit s tím, že bude během studie a po dobu 120 dnů po dokončení studie pokračovat v používání zvolené metody antikoncepce se svým sexuálním partnerem.

Kritéria vyloučení:

• 1. Jiné neurologické stavy (např. hemiplegie po mrtvici, Parkinsonova nemoc) nebo muskuloskeletální stavy (např. těžká osteoartritida) způsobující zhoršení pohyblivosti.

  2. Jakákoli známá aktivní malignita. 3. Významné onemocnění nebo anamnéza významného onemocnění, které podle názoru zkoušejícího může nepříznivě ovlivnit účast pacienta v této studii.

  4. Jakákoli předchozí léčba inhibitorem komplementu 5. Meningokokové onemocnění v anamnéze 6. Žádné dokumentované očkování proti meningokokům a pneumokokům během 5 let před screeningovou návštěvou, pokud nebude očkování provedeno během období screeningu a před zahájením studijní léčby.

  7. Známá kontraindikace vakcín proti meningokokům (konjugát skupiny ACWY a vakcíny skupiny B) a pneumokokové vakcíny.

  8. Subjekt neochotný podstoupit očkování proti meningokokům a pneumokokům. 9. Pacienti se screeningovými hladinami ALT v séru >3×ULN a/nebo celkovým bilirubinem >2×ULN (pokud není zvýšení bilirubinu způsobeno podezřením na Gilbertův syndrom).

  10. Aktivní nebo nedávná systémová infekce během 2 týdnů před výchozí hodnotou. 11. Těhotné, plánující otěhotnění nebo kojící ženy. 12. Léčba experimentálním lékem do 30 dnů nebo 5 poločasů experimentálního léku.

  13. Účast v jiné souběžné intervenční klinické studii. 14. Subjekty s funkční a anatomickou asplenií 15. Subjekty s pozitivními testy na hepatitidu B, hepatitidu C nebo HIV při screeningu 16. Přítomnost aktivní nebo latentní tuberkulózy 17. Přítomnost jakékoli jiné formy myositidy nebo myopatie nebo překrývání myozitidy s jinými autoimunitními onemocněními 18. Přítomnost jiných autoimunitních nebo autozánětlivých onemocnění