Effekt og sikkerhed af Pozelimab og Cemdisiran kombinationsterapi hos patienter med sporadisk inklusionskropsmyositis

Inklusionskriterier:

• 1. Alder ≥45 år til 75 år 2. Diagnosticeret med sIBM baseret på ENMC IBM Research Diagnostic Criteria 3. Villig og i stand til at overholde klinikbesøg og undersøgelsesrelaterede procedurer. 4. Giv informeret samtykke underskrevet af undersøgelsespatienten eller juridisk acceptabel repræsentant.

  5. Kunne forstå og udfylde undersøgelsesrelaterede spørgeskemaer. 6. I stand til at bevæge sig mindst 20 ft/6 meter med eller uden hjælpemiddel. Når deltageren først rejser sig fra stolen, kan deltageren bruge en hvilken som helst ganganordning, dvs. rollator/stel, stok, krykker eller seler. De kan ikke støttes af en anden person og kan ikke bruge møbler eller vægge til støtte.

  7. Hvis kvinden er, skal forsøgspersonen: (a) steriliseres kirurgisk via hysterektomi, bilateral ooforektomi eller bilateral tubal ligering. eller (b) af den fødedygtige alder og anvender en præventionsmetode, såsom:

  •Kombineret (østrogen- og gestagenholdig) hormonel. prævention forbundet med hæmning af ægløsning:

  o Mundtlig

  • Intravaginal

  • Transdermal

    • Hormonal prævention med kun gestagen forbundet med hæmning af ægløsning:
  • Mundtlig
  • Injicerbar

  • Implanterbar

    • Intrauterin enhed

    • Intrauterint hormonfrigørende system

    • Bilateral tubal okklusion

    • Vasektomiseret partner

    • Seksuel afholdenhed eller af ikke-fertilitet (dvs. ingen menstruation i ≥12 på hinanden følgende måneder uden nogen anden underliggende medicinsk årsag) Forsøgspersonen skal acceptere at fortsætte med at bruge sin valgte præventionsmetode med sin seksuelle partner under undersøgelsen og i 120 dage efter studieafslutning.

      8. Hvis man er mand, skal forsøgspersonen have fået foretaget en vasektomi eller skal bruge en pålidelig præventionsmetode med sin partner eller opretholde total afholdenhed fra samleje. Forsøgspersonen skal acceptere at fortsætte med at bruge sin valgte præventionsmetode med sin seksuelle partner under undersøgelsen og i 120 dage efter undersøgelsens afslutning.

Ekskluderingskriterier:

• 1. Andre neurologiske tilstande (f.eks. hemiplegi efter slagtilfælde, Parkinsons sygdom) eller muskuloskeletale tilstande (f.eks. svær slidgigt), der forårsager mobilitetsnedsættelse.

  2. Enhver kendt aktiv malignitet 3. Signifikant sygdom eller anamnese med betydelig sygdom, der efter investigators mening kan påvirke patientens deltagelse i denne undersøgelse negativt.

  4. Enhver tidligere behandling med en komplementhæmmer 5. Anamnese med meningokoksygdom 6. Ingen dokumenteret meningokok- og pneumokokvaccination inden for 5 år før screeningsbesøget, medmindre der vil blive givet vaccination i screeningsperioden og før påbegyndelse af undersøgelsesbehandling.

  7. Kendt kontraindikation til meningokok- (gruppe ACWY-konjugat- og gruppe B-vacciner) og pneumokokvacciner.

  8. Person, der ikke ønsker at modtage meningokok- og pneumokokvaccinationer. 9. Patienter med screening af serum-ALAT-niveauer >3×ULN og/eller total bilirubin >2×ULN (medmindre bilirubinstigning skyldes mistanke om Gilberts syndrom).

  10. Aktiv eller nylig systemisk infektion inden for 2 uger før baseline. 11. Gravid, planlægger at blive gravid eller ammende kvindelige forsøgspersoner. 12. Behandling med et eksperimentelt lægemiddel inden for 30 dage eller 5 halveringstider af det eksperimentelle lægemiddel.

  13. Deltagelse i et andet samtidig interventionelt klinisk forsøg. 14. Forsøgspersoner med funktionel og anatomisk aspleni 15. Forsøgspersoner med positive test for hepatitis B, hepatitis C eller HIV ved screening 16. Tilstedeværelse af aktiv eller latent tuberkulose 17. Tilstedeværelse af enhver anden form for myositis eller myopati eller myositis overlapper med andre autoimmune sygdomme 18. Tilstedeværelse af andre autoimmune eller autoinflammatoriske sygdomme