Eficacia y seguridad de la terapia combinada de pozelimab y cemdisiran en pacientes con miositis por cuerpos de inclusión esporádica

Criterios de inclusión:

• 1. Edad ≥45 años a 75 años 2. Diagnosticado con sIBM según los criterios de diagnóstico de investigación de ENMC IBM 3. Dispuesto y capaz de cumplir con las visitas a la clínica y los procedimientos relacionados con el estudio. 4. Proporcionar consentimiento informado firmado por el paciente del estudio o representante legalmente aceptable.

  5. Capaz de comprender y completar cuestionarios relacionados con el estudio. 6. Capaz de deambular al menos 20 pies/6 metros con o sin dispositivo de asistencia. Una vez que se levanta de la silla, el participante puede usar cualquier dispositivo para caminar, es decir, andador/estructura, bastón, muletas o aparatos ortopédicos. No pueden ser sostenidos por otra persona y no pueden utilizar muebles o paredes como apoyo.

  7. Si es mujer, el sujeto debe: (a) esterilizarse quirúrgicamente mediante histerectomía, ooforectomía bilateral o ligadura de trompas bilateral. o (b) en edad fértil y utilizando un método anticonceptivo, como:

  •Hormonales combinados (que contienen estrógenos y progestágenos). anticoncepción asociada con la inhibición de la ovulación:

  orales

  • intravaginal

  • Transdérmico

    • Anticoncepción hormonal que sólo contiene progestágenos asociada con la inhibición de la ovulación:
  • Oral
  • Inyectable

  • Implantable

    • Dispositivo intrauterino

    • Sistema intrauterino liberador de hormonas

    • Oclusión tubárica bilateral

    • Pareja vasectomizada

    • Abstinencia sexual o no potencial fértil (es decir, sin menstruación durante ≥12 meses consecutivos sin ninguna otra causa médica subyacente) El sujeto debe aceptar continuar usando el método anticonceptivo seleccionado con su pareja sexual durante el estudio y durante los 120 días posteriores. finalización del estudio.

      8. Si es hombre, el sujeto debe haberse sometido a una vasectomía o debe utilizar un método anticonceptivo confiable con su pareja o mantener una abstinencia total de relaciones sexuales. El sujeto debe aceptar continuar usando el método anticonceptivo seleccionado con su pareja sexual durante el estudio y durante 120 días después de la finalización del estudio.

Criterio de exclusión:

• 1. Otras afecciones neurológicas (p. ej., hemiplejía posterior a un accidente cerebrovascular, enfermedad de Parkinson) o afecciones musculoesqueléticas (p. ej., osteoartritis grave) que causan problemas de movilidad.

  2.Cualquier neoplasia maligna activa conocida 3.Enfermedad importante o antecedentes de enfermedad importante que, en opinión del investigador, puede afectar negativamente la participación del paciente en este estudio.

  4. Cualquier tratamiento previo con un inhibidor del complemento 5. Historia de enfermedad meningocócica 6. Ninguna vacunación meningocócica y neumocócica documentada dentro de los 5 años anteriores a la visita de selección a menos que la vacunación se administre durante el período de selección y antes del inicio del tratamiento del estudio.

  7. Contraindicación conocida de las vacunas meningocócicas (conjugadas del grupo ACWY y del grupo B) y neumocócicas.

  8. Sujeto que no desea recibir vacunas meningocócicas y neumocócicas. 9. Pacientes con niveles séricos de ALT >3×LSN y/o bilirrubina total >2×LSN (a menos que la elevación de bilirrubina se deba a una sospecha de síndrome de Gilbert).

  10. Infección sistémica activa o reciente dentro de las 2 semanas anteriores al inicio. 11. Mujeres embarazadas, que planean quedar embarazadas o en período de lactancia. 12. Tratamiento con un fármaco experimental dentro de los 30 días o 5 vidas medias del fármaco experimental.

  13. Participación en otro ensayo clínico intervencionista concurrente. 14. Sujetos con asplenia funcional y anatómica 15. Sujetos con pruebas positivas de hepatitis B, hepatitis C o VIH en el momento del cribado 16. Presencia de tuberculosis activa o latente 17. Presencia de cualquier otra forma de miositis o miopatía o superposición de miositis con otras enfermedades autoinmunes 18. Presencia de otras enfermedades autoinmunes o autoinflamatorias