Efficacité et innocuité du traitement combiné pozelimab et cemdisiran chez les patients atteints de myosite corporelle à inclusion sporadique
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude pilote portant sur 10 patients recevant des injections SC de Pozelimab 200 mg/Cemdisiran 200 mg toutes les 4 semaines pendant 104 semaines. Les injections SC seront administrées par le personnel de l'étude et le patient sera surveillé pendant 30 minutes après la première injection initiale. Pendant le reste de l'étude, les injections peuvent être administrées à domicile par le patient ou son soignant après une formation aux injections dispensée par le personnel de l'étude. Les personnes désignées seront observées pour confirmer leur capacité à effectuer les injections.
La fenêtre de dosage du traitement à l'étude se situe dans les ± 7 jours à compter de la date de dose prévue.
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Phase
- Première phase 1
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Emil Hussain, Manager
- Numéro de téléphone: 212 5129200140
- E-mail: emil@austinneuromuscle.com
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Yessar Hussain, MD
- Numéro de téléphone: 5129200140
- E-mail: research@austinneuromuscle.com
Lieux d'étude
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Texas
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Austin, Texas, États-Unis, 78759
- Recrutement
- Austin Neuromuscular Center
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Chercheur principal:
- Yessar Hussain, MD
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Contact:
- Emil Hussain
- Numéro de téléphone: 212 5129200140
- E-mail: emil@austinneuromuscle.com
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
1. Âge ≥ 45 ans à 75 ans 2. Diagnostiqué avec sIBM sur la base des critères de diagnostic de recherche ENMC IBM 3. Volonté et capable de se conformer aux visites à la clinique et aux procédures liées à l'étude. 4. Fournir un consentement éclairé signé par le patient de l'étude ou un représentant légalement acceptable.
5. Capable de comprendre et de remplir des questionnaires liés à l'étude. 6. Capable de déambuler sur au moins 20 pieds/6 mètres avec ou sans appareil d'assistance. Une fois levé de la chaise, le participant peut utiliser n'importe quel appareil de marche, c'est-à-dire un déambulateur/cadre, une canne, des béquilles ou des orthèses. Ils ne peuvent pas être soutenus par une autre personne et ne peuvent pas utiliser de meubles ou de murs comme support.
7. S'il s'agit d'une femme, le sujet doit être : (a) stérilisé chirurgicalement par hystérectomie, ovariectomie bilatérale ou ligature bilatérale des trompes. ou (b) en âge de procréer et utilisant une méthode contraceptive, telle que :
• Hormonal combiné (contenant des œstrogènes et des progestatifs). contraception associée à l'inhibition de l'ovulation :
o Orale
- Intravaginale
Transdermique
- Contraception hormonale progestative seule associée à une inhibition de l'ovulation :
- Oral
- Injectable
Implantable
• Dispositif intra-utérin
• Système de libération hormonale intra-utérine
• Occlusion tubaire bilatérale
- Partenaire vasectomisé
Abstinence sexuelle ou non-possibilité de procréer (c'est-à-dire pas de règles pendant ≥ 12 mois consécutifs sans aucune autre cause médicale sous-jacente) Le sujet doit accepter de continuer à utiliser la méthode contraceptive qu'il a choisie avec son partenaire sexuel pendant l'étude et pendant 120 jours après l'achèvement des études.
8. S'il est de sexe masculin, le sujet doit avoir subi une vasectomie ou doit utiliser une méthode fiable de contrôle des naissances avec son partenaire ou maintenir une abstinence totale de rapports sexuels. Le sujet doit accepter de continuer à utiliser la méthode contraceptive qu'il a choisie avec son partenaire sexuel pendant l'étude et pendant 120 jours après la fin de l'étude.
Critère d'exclusion:
1. Autres affections neurologiques (p. ex. hémiplégie post-AVC, maladie de Parkinson) ou affections musculo-squelettiques (p. ex. arthrose grave) entraînant une déficience motrice.
2. Toute tumeur maligne active connue 3. Maladie importante ou antécédents de maladie importante qui, de l'avis de l'investigateur, peut nuire à la participation du patient à cette étude.
4. Tout traitement antérieur avec un inhibiteur du complément 5. Antécédents de méningococcie 6. Aucune vaccination documentée contre le méningocoque et le pneumocoque dans les 5 ans précédant la visite de dépistage, sauf si la vaccination sera administrée pendant la période de dépistage et avant le début du traitement à l'étude.
7. Contre-indication connue aux vaccins contre le méningocoque (groupe ACWY conjugué et groupe B) et antipneumococcique.
8. Le sujet ne veut pas recevoir de vaccins contre le méningocoque et le pneumocoque. 9.Patients présentant des taux sériques d'ALT de dépistage > 3 × LSN et/ou une bilirubine totale > 2 × LSN (sauf si l'élévation de la bilirubine est due à une suspicion de syndrome de Gilbert).
10. Infection systémique active ou récente dans les 2 semaines précédant la ligne de base. 11. Sujets féminins enceintes, envisageant de le devenir ou allaitants. 12. Traitement avec un médicament expérimental dans les 30 jours ou 5 demi-vies du médicament expérimental.
13. Participation à un autre essai clinique interventionnel simultané. 14. Sujets présentant une asplénie fonctionnelle et anatomique 15. Sujets avec des tests positifs pour l'hépatite B, l'hépatite C ou le VIH lors du dépistage 16. Présence de tuberculose active ou latente 17. Présence de toute autre forme de myosite ou de myopathie ou chevauchement de myosite avec d'autres maladies auto-immunes 18. Présence d'autres maladies auto-immunes ou auto-inflammatoires
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Autre: INJECTION
les patients recevront des injections SC de Pozelimab 200 mg/Cemdisiran 200 mg toutes les 4 semaines pendant 104 semaines. Les injections SC seront administrées par le personnel de l'étude et le patient sera surveillé pendant 30 minutes après la première injection initiale. Pendant le reste de l'étude, les injections peuvent être administrées à domicile par le patient ou son soignant après une formation aux injections dispensée par le personnel de l'étude. Les personnes désignées seront observées pour confirmer leur capacité à effectuer les injections. La fenêtre de dosage du traitement à l'étude se situe dans les ± 7 jours à compter de la date de dose prévue. |
Patients devant recevoir des injections SC de Pozelimab 200 mg/Cemdisiran 200 mg toutes les 4 semaines pendant 104 semaines
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Échelle d'évaluation fonctionnelle IBM (IBM-FRS)
Délai: changement entre la visite de dépistage et la semaine 104.
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L'IBM-FRS est une mesure des résultats rapportés par les patients (PRO) en 10 éléments, administrée par un intervieweur, qui évalue la fonction physique chez les patients atteints d'IBM.
L'IBMBFRS comprend des éléments évaluant la fonction physique du bas du corps, la fonction physique générale, la capacité d'effectuer certaines activités de la vie quotidienne, la motricité fine et la déglutition.
Sur une échelle de Likert allant de 0 (incapable d'effectuer une activité) à 4 (normal), il est demandé aux patients d'évaluer leur difficulté à effectuer des tâches par rapport à chaque concept avant l'apparition de la maladie.
Les scores à l'IBFRS vont de 0 à 40, les scores plus élevés indiquant un meilleur fonctionnement.
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changement entre la visite de dépistage et la semaine 104.
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Évaluation du fonctionnement physique IBM (sIFA)
Délai: changement entre la visite de dépistage et la semaine 104.
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Le sIFA est une mesure PRO auto-administrée en 11 éléments évaluant la fonction physique chez les patients atteints de sIBM.
Ce questionnaire sera complété par le patient sur une échelle d'évaluation numérique allant de 0 (aucune difficulté) à 10 (incapable de le faire), avec un score total allant de 0 à 100, où 100 indique des limitations sévères.
Il sera demandé aux patients d'évaluer leur difficulté à effectuer des tâches impliquant la fonction physique du bas et du haut du corps, la fonction physique générale, la motricité fine et la déglutition au cours des 7 derniers jours.
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changement entre la visite de dépistage et la semaine 104.
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Test musculaire manuel
Délai: Changement depuis la visite de dépistage jusqu'à la semaine 104
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Cet outil évalue la force musculaire à l'aide d'une échelle de 0 à 10 points. Un ensemble de 7 muscles désignés est testé bilatéralement plus un test axial (fléchisseur du cou) de sorte que le score potentiel MMT-8 varie de 0 à 150, où un score plus élevé indique un meilleur fonctionnement. Les muscles désignés testés seront :
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Changement depuis la visite de dépistage jusqu'à la semaine 104
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Force de préhension
Délai: Changement depuis la visite de dépistage jusqu'à la semaine 104
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Dans ce test, la force est mesurée séparément dans les mains droite et gauche à l’aide d’un dynamomètre à poignée.
Des angles cohérents sont maintenus pour chaque patient au niveau des articulations de l’épaule, du coude et du poignet.
Le placement de l'avant-bras et de la main est standardisé pour chaque participant et l'avant-bras est soutenu par une surface plane.
La force musculaire pour ce test sera évaluée en kilogrammes (kg).
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Changement depuis la visite de dépistage jusqu'à la semaine 104
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Test de force des quadriceps
Délai: Changement depuis la visite de dépistage jusqu'à la semaine 104
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Dans ce test, la force est mesurée dans les quadriceps droit et gauche avec un dynamomètre.
Des angles constants de 90 degrés sont maintenus pour chaque patient au niveau des articulations de la hanche et du genou en position assise.
La force musculaire pour ce test sera évaluée en kilogrammes (kg).
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Changement depuis la visite de dépistage jusqu'à la semaine 104
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Indice d'incapacité du questionnaire d'évaluation de la santé (HAQ/HAQ-DI)
Délai: Changement depuis la visite de dépistage jusqu'à la semaine 104
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Cet outil se compose de 8 sections : s'habiller, se lever, manger, marcher, hygiène, portée, préhension et activités, chacune contenant 2 à 3 questions. La notation comprend 0 (sans aucune difficulté), 1 (avec une certaine difficulté), 2 (avec beaucoup de difficulté) et 3 (incapable de performer). Le score de chaque section est déterminé par son score le plus élevé. Le HAQ-DI prend en compte l'utilisation par le sujet d'aides, d'appareils ou d'assistance dans l'algorithme de notation pour une catégorie de handicap. Si soit « aides/dispositifs » et/ou « assistance d'une autre personne » sont cochés pour une catégorie de handicap, le score de cette catégorie est fixé à « 2 » (beaucoup de difficulté), si le score initial était de « 0 » (aucune difficulté). ) ou "1" (quelques difficultés). Le HAQ-DI est ensuite calculé en additionnant les scores des catégories ajustées et en divisant par le nombre de catégories répondues. Les conventions de notation sont basées sur l'indice standard d'incapacité du HAQ/HAQ-DI, en utilisant les 20 éléments de réponse. Un score plus élevé indique un plus grand handicap. |
Changement depuis la visite de dépistage jusqu'à la semaine 104
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Test de marche de 6 minutes
Délai: Changement depuis la visite de dépistage jusqu'à la semaine 104
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. Développé à l'origine pour les patients souffrant de maladies respiratoires, il s'agit d'un test fonctionnel physique largement utilisé dont la validité et la fiabilité sont bien établies chez les patients souffrant de maladies respiratoires et cardiovasculaires (Holland, 2014).
Le 6MWT a également été utilisé comme mesure des résultats dans les études sIBM (Mendell, 2017) (Rose, 2013).
Ce test mesurera la distance parcourue par un patient en mètres (M) en 6 minutes.
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Changement depuis la visite de dépistage jusqu'à la semaine 104
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Chronométré et c'est parti (TUG)
Délai: Changement depuis la visite de dépistage jusqu'à la semaine 104
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Dans ce test, le temps nécessaire au patient pour se lever d'une position assise, marcher 3 mètres, se retourner, revenir au fauteuil, puis s'asseoir est mesuré.
Ce test sera mesuré en secondes (secs).
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Changement depuis la visite de dépistage jusqu'à la semaine 104
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Échelle de notation de Hopkins Falls (HFGS) à 4 points
Délai: Changement depuis la visite de dépistage jusqu'à la semaine 104
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HFGS est une échelle de 4 éléments administrée par l'intervieweur qui évalue la nature et la gravité d'une chute.
À l'aide d'illustrations, les chutes sont divisées en quatre niveaux : Niveau 1 – près de la chute ; Grade 2 - chute où le patient ne reçoit pas de soins médicaux ; Grade 3 - chute où le patient reçoit des soins médicaux mais n'est pas admis à l'hôpital ; et Grade 4 - chute où le patient est admis à l'hôpital.
HFGS présentait une bonne validité apparente et de contenu et avait un coefficient de corrélation intraclasse de 0,998 (Davalos-Bichara, 2013).
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Changement depuis la visite de dépistage jusqu'à la semaine 104
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Yessar Hussain, MD, Austin Neuromuscular Center
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- R3918-OT-2383
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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