산발성 봉입체 근염 환자에서 포젤리맙과 셈디시란 병용요법의 유효성과 안전성
연구 개요
상세 설명
이는 10명의 환자를 대상으로 104주 동안 4주 간격으로 포젤리맙 200mg/쳄디시란 200mg 피하주사를 받은 예비 연구이다. SC 주사는 연구 직원에 의해 투여되며 환자는 최초 첫 주사 후 30분 동안 모니터링됩니다. 연구의 나머지 기간 동안, 연구 직원이 제공한 주사 교육 후 환자 또는 간병인이 집에서 주사를 투여할 수 있습니다. 지정된 사람은 주사 수행 능력을 확인하기 위해 관찰됩니다.
연구 치료제의 투여 기간은 예정된 투여 날짜로부터 ±7일 이내입니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 초기 1단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Emil Hussain, Manager
- 전화번호: 212 5129200140
- 이메일: emil@austinneuromuscle.com
연구 연락처 백업
- 이름: Yessar Hussain, MD
- 전화번호: 5129200140
- 이메일: research@austinneuromuscle.com
연구 장소
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Texas
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Austin, Texas, 미국, 78759
- 모병
- Austin Neuromuscular Center
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수석 연구원:
- Yessar Hussain, MD
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연락하다:
- Emil Hussain
- 전화번호: 212 5129200140
- 이메일: emil@austinneuromuscle.com
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
1. 연령 45세 이상 75세 2. ENMC IBM 연구 진단 기준에 따라 sIBM으로 진단됨 3. 병원 방문 및 연구 관련 절차를 준수할 의지와 능력이 있음. 4. 연구 환자 또는 법적으로 허용되는 대리인이 서명한 사전 동의서를 제공합니다.
5. 연구 관련 설문지를 이해하고 작성할 수 있습니다. 6. 보조 장치 유무에 관계없이 최소 20피트/6미터를 걸을 수 있습니다. 의자에서 일어서면 참가자는 보행기/프레임, 지팡이, 목발 또는 버팀대 등 모든 보행 장치를 사용할 수 있습니다. 그들은 다른 사람의 지지를 받을 수 없으며 지지를 위해 가구나 벽을 사용할 수 없습니다.
7. 여성인 경우 대상은 다음을 수행해야 합니다. (a) 자궁적출술, 양측 난소 절제술 또는 양측 난관 결찰을 통해 외과적으로 불임 처리해야 합니다. 또는 (b) 가임 가능성 및 다음과 같은 피임 방법 사용:
•복합(에스트로겐 및 프로게스토겐 함유) 호르몬. 배란 억제와 관련된 피임법:
o 경구
- 질내
경피
- 배란 억제와 관련된 프로게스토겐 단독 호르몬 피임법:
- 경구
- 주사 가능
이식 가능
• 자궁내 장치
• 자궁 내 호르몬 방출 시스템
• 양측 난관 폐쇄
- 정관 수술 파트너
성적 금욕 또는 임신 가능성이 없는 경우(즉, 다른 근본적인 의학적 원인 없이 연속 12개월 이상 월경이 없는 경우) 피험자는 연구 기간 동안 및 연구 후 120일 동안 성 파트너와 함께 자신이 선택한 산아제한 방법을 계속 사용하는 데 동의해야 합니다. 공부완료.
8. 남성인 경우 피험자는 정관수술을 받았거나 파트너와 함께 신뢰할 수 있는 피임 방법을 사용하거나 성교를 완전히 금해야 합니다. 피험자는 연구 기간 동안 및 연구 완료 후 120일 동안 성 파트너와 함께 자신이 선택한 산아제한 방법을 계속 사용하는 데 동의해야 합니다.
제외 기준:
1. 이동 장애를 유발하는 기타 신경학적 질환(예: 뇌졸중 후 편마비, 파킨슨병) 또는 근골격계 질환(예: 중증 골관절염).
2. 알려진 활성 악성종양 3. 조사자의 의견으로는 환자의 본 연구 참여에 부정적인 영향을 미칠 수 있는 심각한 질병 또는 심각한 질병의 병력.
4. 이전에 보체 억제제로 치료를 받은 적이 있는 경우 5. 수막구균성 질환의 병력이 있는 경우 6. 스크리닝 기간 동안 및 연구 치료 시작 전에 예방접종을 실시하지 않는 한, 스크리닝 방문 전 5년 이내에 수막구균 및 폐렴구균 백신 접종 기록이 없습니다.
7. 수막구균(그룹 ACWY 접합체 및 그룹 B 백신) 및 폐렴구균 백신에 대한 알려진 금기 사항.
8. 수막구균 및 폐렴구균 백신 접종을 거부하는 피험자. 9. 혈청 ALT 수준 >3×ULN 및/또는 총 빌리루빈 >2×ULN을 선별검사하는 환자(빌리루빈 상승이 의심되는 길버트 증후군으로 인한 것이 아닌 한).
10. 기준선 전 2주 이내에 활성 또는 최근 전신 감염. 11. 임신, 임신 계획이 있거나 수유중인 여성 피험자. 12. 30일 또는 실험 약물의 반감기 5일 이내에 실험 약물을 사용한 치료.
13. 또 다른 동시 중재 임상 시험에 참여합니다. 14. 기능적 및 해부학적 무비증이 있는 대상자 15. 스크리닝 시 B형 간염, C형 간염 또는 HIV 검사에서 양성 반응을 보인 피험자 16. 활동성 또는 잠복성 결핵의 존재 17. 다른 형태의 근염 또는 근병증 또는 근염의 존재가 다른 자가면역 질환과 중복됨 18. 기타 자가면역 또는 자가염증 질환의 존재
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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다른: 주입
환자들은 104주 동안 포젤리맙 200mg/쳄디시란 200mg 피하주사를 4주 간격으로 투여받았다. SC 주사는 연구 직원에 의해 투여되며 환자는 최초 첫 주사 후 30분 동안 모니터링됩니다. 연구의 나머지 기간 동안, 연구 직원이 제공한 주사 교육 후 환자 또는 간병인이 집에서 주사를 투여할 수 있습니다. 지정된 사람은 주사 수행 능력을 확인하기 위해 관찰됩니다. 연구 치료제의 투여 기간은 예정된 투여 날짜로부터 ±7일 이내입니다. |
환자들은 104주 동안 포젤리맙 200mg/쳄디시란 200mg 피하주사를 4주 간격으로 투여받게 된다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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IBM 기능 평가 척도(IBM-FRS)
기간: 스크리닝 방문부터 104주차까지의 변화.
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IBM-FRS는 IBM 환자의 신체 기능을 평가하는 10개 항목으로 구성된 면접관 관리 환자 보고 결과(PRO) 측정값입니다.
IBMFRS에는 하체 신체 기능, 일반적인 신체 기능, 일상 생활의 특정 활동을 수행하는 능력, 미세한 운동 능력 및 삼키기를 평가하는 항목이 포함됩니다.
0(활동을 수행할 수 없음)에서 4(정상)까지의 리커트 척도에서 환자는 질병 발병 전 각 개념과 관련하여 작업을 수행하는 데 어려움을 평가하도록 요청받습니다.
IBMFRS 점수 범위는 0~40점이며, 점수가 높을수록 기능이 더 우수함을 의미합니다.
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스크리닝 방문부터 104주차까지의 변화.
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IBM 신체 기능 평가(sIFA)
기간: 스크리닝 방문부터 104주차까지의 변화.
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SIFA는 sIBM 환자의 신체 기능을 평가하는 11개 항목 자가 관리 PRO 측정값입니다.
이 설문지는 환자가 0(어려움 없음)부터 10(할 수 없음)까지의 숫자 등급 척도로 작성하며 총 점수는 0~100점이며 100은 심각한 제한을 나타냅니다.
환자는 지난 7일 동안 하체 및 상체 신체 기능, 일반적인 신체 기능, 미세 운동 기술 및 삼키기와 관련된 작업을 수행하는 데 어려움을 평가하도록 요청받을 것입니다.
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스크리닝 방문부터 104주차까지의 변화.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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수동 근육 테스트
기간: 스크리닝 방문부터 104주차까지의 변화
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이 도구는 0~10점 척도를 사용하여 근력을 평가합니다. 7개의 지정된 근육 세트를 양측 테스트와 축(목 굴곡근) 테스트를 통해 잠재적인 MMT-8 점수 범위가 0~150이 되도록 하며, 점수가 높을수록 기능이 더 우수하다는 것을 의미합니다. 테스트되는 지정된 근육은 다음과 같습니다.
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스크리닝 방문부터 104주차까지의 변화
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손 그립 강도
기간: 스크리닝 방문부터 104주차까지의 변화
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이 테스트에서는 핸드 그립 동력계를 사용하여 오른손과 왼손의 근력을 별도로 측정합니다.
어깨, 팔꿈치, 손목 관절 전체에 걸쳐 환자마다 일정한 각도가 유지됩니다.
팔뚝과 손 배치는 각 참가자마다 표준화되어 있으며 팔뚝은 평평한 표면으로 지지됩니다.
이 테스트의 근력은 킬로그램(kg) 단위로 평가됩니다.
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스크리닝 방문부터 104주차까지의 변화
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대퇴사두근 근력 테스트
기간: 스크리닝 방문부터 104주차까지의 변화
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이 테스트에서는 동력계를 사용하여 오른쪽 및 왼쪽 대퇴사두근의 근력을 측정합니다.
앉은 자세에서 고관절과 무릎 관절에 걸쳐 각 환자의 일관된 90도 각도가 유지됩니다.
이 테스트의 근력은 킬로그램(kg) 단위로 평가됩니다.
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스크리닝 방문부터 104주차까지의 변화
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건강 평가 설문지 장애 지수(HAQ/HAQ-DI)
기간: 스크리닝 방문부터 104주차까지의 변화
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이 도구는 옷 입기, 일어나기, 먹기, 걷기, 위생, 손 뻗기, 잡기, 활동 등 8개 섹션으로 구성되어 있으며 각 섹션에는 2~3개의 질문이 포함되어 있습니다. 점수는 0(어려움 없음), 1(어려움 있음), 2(매우 어려움), 3(수행할 수 없음)으로 구성됩니다. 각 섹션의 점수는 가장 높은 점수로 결정됩니다. HAQ-DI는 장애 범주에 대한 채점 알고리즘에서 피험자의 보조기구, 장치 또는 지원 사용을 고려합니다. 장애 범주에 대해 "보조/장치" 및/또는 "다른 사람의 도움"이 선택된 경우 원래 점수가 "0"(난이도 없음)인 경우 이 범주의 점수는 "2"(매우 어려움)로 설정됩니다. ) 또는 "1"(약간 어려움). HAQ-DI는 조정된 범주 점수를 합산하고 답변된 범주 수로 나누어 계산됩니다. 채점 규칙은 20개 응답 항목을 사용하는 HAQ/HAQ-DI의 표준 장애 지수를 기반으로 합니다. 점수가 높을수록 장애 정도가 큰 것을 의미합니다. |
스크리닝 방문부터 104주차까지의 변화
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6분 걷기 테스트
기간: 스크리닝 방문부터 104주차까지의 변화
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. 원래 호흡기 질환 환자를 위해 개발된 이 검사는 호흡기 및 심혈관 질환 환자에게 타당성과 신뢰성이 잘 확립되어 널리 사용되는 신체 기능 테스트입니다(Holland, 2014).
6MWT는 sIBM 연구에서도 결과 측정값으로 사용되었습니다(Mendell, 2017)(Rose, 2013).
이 테스트는 6분 동안 환자가 걷는 거리를 미터(M) 단위로 측정합니다.
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스크리닝 방문부터 104주차까지의 변화
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시간 초과 후 이동(TUG)
기간: 스크리닝 방문부터 104주차까지의 변화
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본 검사에서는 환자가 앉은 자세에서 일어서서 3m를 걷고, 돌아서 의자로 돌아와 앉는 데 걸리는 시간을 측정합니다.
이 테스트는 초(secs) 단위로 측정됩니다.
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스크리닝 방문부터 104주차까지의 변화
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4점 홉킨스 폭포 등급 척도(HFGS)
기간: 스크리닝 방문부터 104주차까지의 변화
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HFGS는 추락 사건의 성격과 심각도를 평가하는 4개 항목 면접관 관리 척도입니다.
그림을 사용하여 낙상은 4개 등급으로 구분됩니다. 1등급 - 가을 근처; 2등급 - 환자가 의학적 치료를 받지 못하는 낙상 3등급 - 환자가 의학적 치료를 받았지만 병원에 입원하지 않은 낙상 4등급 - 환자가 병원에 입원한 곳에서 넘어짐.
HFGS는 좋은 얼굴 및 내용 타당성을 보였으며 클래스 내 상관 계수는 0.998이었습니다(Davalos-Bichara, 2013).
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스크리닝 방문부터 104주차까지의 변화
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Yessar Hussain, MD, Austin Neuromuscular Center
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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