Effekt og sikkerhet av Pozelimab og Cemdisiran kombinasjonsterapi hos pasienter med sporadisk inklusjonskroppsmyositt

Inklusjonskriterier:

• 1. Alder ≥45 år til 75 år 2. Diagnostisert med sIBM basert på ENMC IBM Research Diagnostic Criteria 3. Villig og i stand til å overholde klinikkbesøk og studierelaterte prosedyrer. 4. Gi informert samtykke signert av studiepasienten eller juridisk akseptabel representant.

  5. Kunne forstå og fylle ut studierelaterte spørreskjemaer. 6. Kunne bevege seg minst 20 fot/6 meter med eller uten hjelpemidler Når deltakeren har reist seg fra stolen, kan deltakeren bruke hvilken som helst ganganordning, det vil si rullator/stativ, stokk, krykker eller seler. De kan ikke støttes av en annen person og kan ikke bruke møbler eller vegger til støtte.

  7. Hvis kvinnen er, må pasienten: (a) kirurgisk steriliseres via hysterektomi, bilateral ooforektomi eller bilateral tubal ligering. eller (b) av fertil alder og ved bruk av en prevensjonsmetode, slik som:

  •Kombinert (østrogen- og gestagenholdig) hormonell. prevensjon assosiert med hemming av eggløsning:

  o Muntlig

  • Intravaginal

  • Transdermal

    • Hormonell prevensjon som kun inneholder gestagen assosiert med hemming av eggløsning:
  • Muntlig
  • Injiserbar

  • Implanterbar

    • Intrauterin enhet

    • Intrauterint hormonfrigjørende system

    • Bilateral tubal okklusjon

    • Vasektomisert partner

    • Seksuell avholdenhet eller av ikke-fertil potensial (dvs. ingen menstruasjon i ≥12 påfølgende måneder uten noen annen underliggende medisinsk årsak) Forsøkspersonen må samtykke i å fortsette å bruke den valgte prevensjonsmetoden med sin seksuelle partner under studien og i 120 dager etter studieavslutning.

      8. Hvis den er mann, må personen ha gjennomgått en vasektomi eller må bruke en pålitelig prevensjonsmetode med partneren eller opprettholde total avholdenhet fra samleie. Forsøkspersonen må gå med på å fortsette å bruke den valgte prevensjonsmetoden sammen med sin seksuelle partner under studien og i 120 dager etter at studien er fullført.

Ekskluderingskriterier:

• 1. Andre nevrologiske tilstander (f.eks. hemiplegi etter hjerneslag, Parkinsons sykdom) eller muskel- og skjeletttilstander (f.eks. alvorlig artrose) som forårsaker bevegelseshemming.

  2. Enhver kjent aktiv malignitet 3. Betydelig sykdom eller historie med betydelig sykdom som etter etterforskerens mening kan påvirke pasientens deltakelse i denne studien negativt.

  4. Eventuell tidligere behandling med en komplementhemmer 5. Anamnese med meningokokksykdom 6. Ingen dokumentert meningokokk- og pneumokokkvaksinasjon innen 5 år før screeningbesøk med mindre vaksinasjon vil bli gitt i løpet av screeningsperioden og før oppstart av studiebehandling.

  7. Kjent kontraindikasjon mot meningokokk (gruppe ACWY konjugat og gruppe B vaksiner) og pneumokokkvaksiner.

  8. Person som ikke ønsker å motta meningokokk- og pneumokokkvaksinasjoner. 9. Pasienter med screening av serum-ALAT-nivåer >3×ULN og/eller total bilirubin >2×ULN (med mindre forhøyet bilirubin skyldes mistanke om Gilberts syndrom).

  10. Aktiv eller nylig systemisk infeksjon innen 2 uker før baseline. 11. Gravid, planlegger å bli gravid eller ammende kvinnelige personer. 12. Behandling med et eksperimentelt medikament innen 30 dager eller 5 halveringstider av det eksperimentelle legemidlet.

  13. Deltakelse i en annen samtidig intervensjonell klinisk studie. 14. Personer med funksjonell og anatomisk aspleni 15. Personer med positive tester for hepatitt B, hepatitt C eller HIV ved screening 16. Tilstedeværelse av aktiv eller latent tuberkulose 17. Tilstedeværelse av enhver annen form for myositt eller myopati eller myositt overlapper med andre autoimmune sykdommer 18. Tilstedeværelse av andre autoimmune eller autoinflammatoriske sykdommer