AVR-RD-02の安全性に関する長期フォローアップ
2025年7月17日 更新者：John Bernat
以前にAVR-RD-02を受けたゴーシェ病患者の長期追跡安全性研究
この観察研究の目的は、以前にAVR-RD-02治療(単回投与)を受けた被験者におけるAVR-RD-02治療の安全性と忍容性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
以前の治療研究（NCT04145037）でAVR-RD-02を受けており、すべての適格基準を満たす被験者は参加できます。
被験者は、AVR-RD-02治療の安全性と持続性の尺度を評価するために、14年間にわたって毎年研究訪問を受けるよう求められます。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University Of Iowa Hospitals And Clinics
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
以前に治験遺伝子治療製品AVR-RD-02の投与を受けたゴーシェ病患者
説明
包含基準
この研究に参加するには、被験者は以下の対象基準をすべて満たさなければなりません。
- 被験者は、適用される規制およびガイドラインに従って、JAB-GD-001 研究に対する書面によるインフォームドコンセントを提供する意欲および能力があり、すべての研究訪問および手順に従う必要があります。
- 被験者は以前のAVROBIO AVRO-RD-02-201治療研究に登録されており、AVR-RD-02治療を受けていなければなりません
除外基準
被験者は、調査官の見解によると、医学的、心理的、またはその他の症状を患っています。
- 被験者の研究への参加（手順への同意を含む）を妨げる可能性があります。および/または
- 被験者にさらなるリスクをもたらす。および/または
- 研究に必要な評価の結果を混乱させる可能性があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
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AVR-RD-02を投与された被験者
別の親試験でAVR-RD-02を受けた被験者
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この研究では治験薬は投与されません。
別の親試験でAVR-RD-02を受けた被験者は、この試験で長期安全性について評価されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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新たに診断された悪性腫瘍、血液疾患、および/または自己免疫疾患またはリウマチ疾患の発生率
時間枠：ベースラインから 14 年目まで
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ベースラインから 14 年目まで
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ヘモグロビン濃度のベースラインからの経時的変化
時間枠：ベースラインから 14 年目まで
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ベースラインから 14 年目まで
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血小板数の時間の経過とともにベースラインから変化します
時間枠：14年目までのベースライン
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14年目までのベースライン
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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全血中のグルコセレブロシダーゼ (GCase) 酵素活性のベースラインからの経時的変化
時間枠：ベースラインから 14 年目まで
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ベースラインから 14 年目まで
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定量的ポリメラーゼ連鎖反応 (qPCR) 分析を使用した全血からの平均ベクター コピー数 (VCN)
時間枠：ベースラインから 14 年目まで
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ベースラインから 14 年目まで
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抗 GCase 総抗体およびその後の力価のベースラインからの時間の経過に伴う変化
時間枠：ベースラインから 14 年目まで
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ベースラインから 14 年目まで
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全血から挿入部位分析 (ISA) を実行することで評価される、潜在的な異常なクローン増殖の特定
時間枠：ベースラインから 14 年目まで
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ベースラインから 14 年目まで
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複製能力のあるレンチウイルス (RCL) の存在
時間枠：ベースラインから 14 年目まで
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ベースラインから 14 年目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：John A. Bernat, MD, PhD、University of Iowa
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年2月21日
一次修了 (推定)
2037年6月1日
研究の完了 (推定)
2037年10月1日
試験登録日
最初に提出
2023年11月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年6月27日
最初の投稿 (実際)
2024年7月5日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年7月22日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年7月17日
最終確認日
2025年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 202309221
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。