Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langtidsoppfølging for sikkerhet for AVR-RD-02

17. juli 2025 oppdatert av: John Bernat

En langsiktig oppfølgingssikkerhetsstudie av personer med Gauchers sykdom som tidligere har mottatt AVR-RD-02

Målet med denne observasjonsstudien er å vurdere sikkerheten og toleransen til AVR-RD-02-behandling hos forsøkspersoner som tidligere har mottatt AVR-RD-02-behandling (enkeltdoseadministrasjon).

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Forsøkspersoner som mottok AVR-RD-02 i den foregående behandlingsstudien (NCT04145037) og som oppfyller alle kvalifikasjonskriterier kan delta. Forsøkspersonene vil bli bedt om å returnere for studiebesøk årlig i 14 år for å vurdere tiltak for sikkerhet og utholdenhet av AVR-RD-02-behandling.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Personer med Gauchers sykdom som tidligere mottok det undersøkelsesmessige genterapiproduktet AVR-RD-02

Beskrivelse

Inklusjonskriterier

Forsøkspersonene må oppfylle alle følgende inklusjonskriterier for å delta i denne studien:

  1. Forsøkspersonen må være villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke til JAB-GD-001-studien i samsvar med gjeldende forskrifter og retningslinjer og for å overholde alle studiebesøk og prosedyrer.
  2. Forsøkspersonen må ha blitt registrert i den foregående AVROBIO AVRO-RD-02-201 behandlingsstudien og ha mottatt AVR-RD-02 behandling

Eksklusjonskriterier

Subjektet har en medisinsk, psykologisk eller annen tilstand som etter etterforskeren mener:

  • Kan forstyrre forsøkspersonens deltakelse i studien (inkludert samtykke til prosedyrer); og/eller
  • Utgjør ytterligere risiko for emnet; og/eller
  • Kan forvirre resultatene av eventuelle studiepåkrevde vurderinger.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Forsøkspersoner som mottok AVR-RD-02
Forsøkspersoner som mottok AVR-RD-02 i et eget foreldreutprøving
Biologisk: AVR-RD-02
Ingen studiemedisin er administrert i denne studien. Forsøkspersoner som mottok AVR-RD-02 i en egen foreldrestudie vil bli evaluert i denne studien for langsiktig sikkerhet.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst av nylig diagnostisert malignitet, hematologisk lidelse og/eller autoimmun eller revmatologisk lidelse
Tidsramme: Grunnlinje til år 14
Grunnlinje til år 14
Endring fra baseline over tid i hemoglobinkonsentrasjon
Tidsramme: Grunnlinje til år 14
Grunnlinje til år 14
Endring fra baseline over tid i blodplatetall
Tidsramme: Baseline til år 14
Baseline til år 14

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring fra baseline over tid i glucocerebrosidase (GCase) enzymaktivitet i fullblod
Tidsramme: Grunnlinje til år 14
Grunnlinje til år 14
Gjennomsnittlig vektorkopinummer (VCN) fra fullblod ved bruk av kvantitativ polymerasekjedereaksjon (qPCR) analyse
Tidsramme: Grunnlinje til år 14
Grunnlinje til år 14
Endring fra baseline over tid i anti-GCase totale antistoffer og påfølgende titere
Tidsramme: Grunnlinje til år 14
Grunnlinje til år 14
Identifikasjon av potensiell avvikende klonal ekspansjon(er) vurdert ved å utføre insersjonsstedanalyse (ISA) fra fullblod
Tidsramme: Grunnlinje til år 14
Grunnlinje til år 14
Tilstedeværelse av replikasjonskompetent lentivirus (RCL)
Tidsramme: Grunnlinje til år 14
Grunnlinje til år 14

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

John Bernat

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: John A. Bernat, MD, PhD, University of Iowa

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

21. februar 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. juni 2037

Studiet fullført (Antatt)

1. oktober 2037

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. november 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. juni 2024

Først lagt ut (Faktiske)

5. juli 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

22. juli 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. juli 2025

Sist bekreftet

1. juli 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 202309221

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere