Acompanhamento de longo prazo para segurança do AVR-RD-02
17 de julho de 2025 atualizado por: John Bernat
Um estudo de segurança de acompanhamento de longo prazo de indivíduos com doença de Gaucher que receberam anteriormente AVR-RD-02
O objetivo deste estudo observacional é avaliar a segurança e tolerabilidade do tratamento com AVR-RD-02 em indivíduos que receberam anteriormente tratamento com AVR-RD-02 (administração de dose única).
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Indivíduos que receberam AVR-RD-02 no estudo de tratamento anterior (NCT04145037) e que atendem a todos os critérios de elegibilidade podem participar.
Os participantes serão solicitados a retornar para visitas de estudo anualmente durante 14 anos para avaliar as medidas de segurança e persistência do tratamento com AVR-RD-02.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Indivíduos com doença de Gaucher que receberam anteriormente o produto experimental de terapia genética AVR-RD-02
Descrição
Critério de inclusão
Os sujeitos devem atender a todos os seguintes critérios de inclusão para participação neste estudo:
- O sujeito deve estar disposto e ser capaz de fornecer consentimento informado por escrito para o estudo JAB-GD-001 de acordo com os regulamentos e diretrizes aplicáveis e cumprir todas as visitas e procedimentos do estudo.
- O indivíduo deve ter sido inscrito no estudo de tratamento AVROBIO AVRO-RD-02-201 anterior e ter recebido tratamento com AVR-RD-02
Critério de exclusão
O sujeito tem qualquer condição médica, psicológica ou outra que, na opinião do Investigador:
- Pode interferir na participação do sujeito no estudo (incluindo consentimento para procedimentos); e/ou
- Representa qualquer risco adicional para o sujeito; e/ou
- Pode confundir os resultados de quaisquer avaliações exigidas pelo estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Indivíduos que receberam AVR-RD-02
Indivíduos que receberam AVR-RD-02 em um ensaio parental separado
|
Nenhum medicamento do estudo é administrado neste estudo.
Os indivíduos que receberam AVR-RD-02 em um ensaio parental separado serão avaliados neste ensaio quanto à segurança a longo prazo.
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Incidência de malignidade recém-diagnosticada, distúrbio hematológico e/ou distúrbio autoimune ou reumatológico
Prazo: Linha de base para o ano 14
|
Linha de base para o ano 14
|
|
Mudança da linha de base ao longo do tempo na concentração de hemoglobina
Prazo: Linha de base para o ano 14
|
Linha de base para o ano 14
|
|
Mudança da linha de base ao longo do tempo na contagem de plaquetas
Prazo: Base no ano 14
|
Base no ano 14
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Alteração da linha de base ao longo do tempo na atividade da enzima glicocerebrosidase (GCase) no sangue total
Prazo: Linha de base para o ano 14
|
Linha de base para o ano 14
|
|
Número médio de cópias vetoriais (VCN) de sangue total usando análise quantitativa de reação em cadeia da polimerase (qPCR)
Prazo: Linha de base para o ano 14
|
Linha de base para o ano 14
|
|
Alteração da linha de base ao longo do tempo em anticorpos totais anti-GCase e títulos subsequentes
Prazo: Linha de base para o ano 14
|
Linha de base para o ano 14
|
|
Identificação de potenciais expansões clonais aberrantes avaliadas pela realização de análise do local de inserção (ISA) de sangue total
Prazo: Linha de base para o ano 14
|
Linha de base para o ano 14
|
|
Presença de lentivírus competente para replicação (RCL)
Prazo: Linha de base para o ano 14
|
Linha de base para o ano 14
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: John A. Bernat, MD, PhD, University of Iowa
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
21 de fevereiro de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
1 de junho de 2037
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de outubro de 2037
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
20 de novembro de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
27 de junho de 2024
Primeira postagem (Real)
5 de julho de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
22 de julho de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
17 de julho de 2025
Última verificação
1 de julho de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Metabólicas
- Distúrbios do metabolismo lipídico
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Metabolismo Lipídico, Erros Inatos
- Doenças do Armazenamento Lisossomal, Sistema Nervoso
- Esfingolipidoses
- Lipidoses
- Doença de Gaucher
Outros números de identificação do estudo
- 202309221
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .