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Langzeit-Follow-up zur Sicherheit von AVR-RD-02

17. Juli 2025 aktualisiert von: John Bernat

Eine Langzeit-Follow-up-Sicherheitsstudie an Patienten mit Gaucher-Krankheit, die zuvor AVR-RD-02 erhalten hatten

Ziel dieser Beobachtungsstudie ist die Beurteilung der Sicherheit und Verträglichkeit der AVR-RD-02-Behandlung bei Probanden, die zuvor eine AVR-RD-02-Behandlung (Einzeldosisverabreichung) erhalten hatten.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Teilnehmen können Probanden, die in der vorangegangenen Behandlungsstudie (NCT04145037) AVR-RD-02 erhalten haben und alle Zulassungskriterien erfüllen. Die Probanden werden gebeten, 14 Jahre lang jährlich zu Studienbesuchen zurückzukehren, um die Sicherheit und Persistenz der AVR-RD-02-Behandlung zu beurteilen.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten mit Gaucher-Krankheit, die zuvor das gentherapeutische Prüfprodukt AVR-RD-02 erhalten haben

Beschreibung

Einschlusskriterien

Die Probanden müssen alle folgenden Einschlusskriterien für die Teilnahme an dieser Studie erfüllen:

  1. Der Proband muss bereit und in der Lage sein, eine schriftliche Einverständniserklärung für die JAB-GD-001-Studie gemäß den geltenden Vorschriften und Richtlinien abzugeben und alle Studienbesuche und -verfahren einzuhalten.
  2. Der Proband muss an der vorhergehenden AVROBIO AVRO-RD-02-201-Behandlungsstudie teilgenommen haben und eine AVR-RD-02-Behandlung erhalten haben

Ausschlusskriterien

Der Proband leidet unter einer medizinischen, psychologischen oder anderen Erkrankung, die nach Ansicht des Prüfarztes:

  • Könnte die Teilnahme des Probanden an der Studie beeinträchtigen (einschließlich der Zustimmung zu Verfahren); und/oder
  • Stellt ein zusätzliches Risiko für das Subjekt dar; und/oder
  • Könnte die Ergebnisse aller für die Studie erforderlichen Bewertungen verfälschen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Probanden, die AVR-RD-02 erhalten haben
Probanden, die AVR-RD-02 in einem separaten Elternversuch erhalten haben
Biologisch: AVR-RD-02
In dieser Studie wird kein Studienmedikament verabreicht. Probanden, die AVR-RD-02 in einer separaten Elternstudie erhalten haben, werden in dieser Studie auf langfristige Sicherheit untersucht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Inzidenz neu diagnostizierter bösartiger Erkrankungen, hämatologischer Erkrankungen und/oder Autoimmunerkrankungen oder rheumatologischer Erkrankungen
Zeitfenster: Grundlinie bis zur 14. Klasse
Grundlinie bis zur 14. Klasse
Änderung der Hämoglobinkonzentration im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Grundlinie bis zur 14. Klasse
Grundlinie bis zur 14. Klasse
Wechseln Sie im Laufe der Zeit in der Thrombozytenzählung von der Ausgangslinie
Zeitfenster: Grundlinie bis zum Jahr 14
Grundlinie bis zum Jahr 14

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung der Glucocerebrosidase (GCase)-Enzymaktivität im Vollblut im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Grundlinie bis zur 14. Klasse
Grundlinie bis zur 14. Klasse
Durchschnittliche Vektorkopienzahl (VCN) aus Vollblut mittels quantitativer Polymerasekettenreaktionsanalyse (qPCR).
Zeitfenster: Grundlinie bis zur 14. Klasse
Grundlinie bis zur 14. Klasse
Veränderung der Anti-GCase-Gesamtantikörper und der nachfolgenden Titer im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Grundlinie bis zur 14. Klasse
Grundlinie bis zur 14. Klasse
Identifizierung potenzieller aberranter klonaler Expansion(en), bewertet durch Durchführung einer Insertionsstellenanalyse (ISA) aus Vollblut
Zeitfenster: Grundlinie bis zur 14. Klasse
Grundlinie bis zur 14. Klasse
Vorhandensein eines replikationskompetenten Lentivirus (RCL)
Zeitfenster: Grundlinie bis zur 14. Klasse
Grundlinie bis zur 14. Klasse

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

John Bernat

Ermittler

  • Hauptermittler: John A. Bernat, MD, PhD, University of Iowa

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

21. Februar 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juni 2037

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2037

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. November 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. Juni 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

5. Juli 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. Juli 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. Juli 2025

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 202309221

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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