AVR-RD-02의 안전성을 위한 장기 추적조사
2025년 7월 17일 업데이트: John Bernat
이전에 AVR-RD-02를 투여받은 고셔병 환자에 대한 장기 추적 안전성 연구
이 관찰 연구의 목표는 이전에 AVR-RD-02 치료(단일 용량 투여)를 받은 대상자에서 AVR-RD-02 치료의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이전 치료 연구(NCT04145037)에서 AVR-RD-02를 받았고 모든 적격 기준을 충족하는 피험자는 참여할 수 있습니다.
피험자들은 AVR-RD-02 치료의 안전성과 지속성 측정을 평가하기 위해 14년 동안 매년 연구 방문을 위해 재방문하도록 요청받을 것입니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
2
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
이전에 연구용 유전자치료제 AVR-RD-02를 투여받은 고셔병 환자
설명
포함 기준
피험자는 본 연구에 참여하기 위해 다음 포함 기준을 모두 충족해야 합니다.
- 피험자는 해당 규정 및 지침에 따라 JAB-GD-001 연구에 대한 서면 동의서를 제공하고 모든 연구 방문 및 절차를 준수할 의지와 능력이 있어야 합니다.
- 피험자는 이전 AVROBIO AVRO-RD-02-201 치료 연구에 등록하고 AVR-RD-02 치료를 받았어야 합니다.
제외 기준
피험자는 조사자의 의견에 따라 다음과 같은 의학적, 심리적 또는 기타 질환을 앓고 있습니다.
- 피험자의 연구 참여(절차에 대한 동의 포함)를 방해할 수 있습니다. 및/또는
- 피험자에게 추가적인 위험을 초래합니다. 및/또는
- 연구에 필요한 평가 결과가 혼동될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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AVR-RD-02를 받은 피험자
별도의 모 임상시험에서 AVR-RD-02를 받은 피험자
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본 연구에서는 연구 약물이 투여되지 않습니다.
별도의 모 임상시험에서 AVR-RD-02를 투여받은 피험자는 이 임상시험에서 장기적인 안전성을 평가받게 됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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새로 진단된 악성 종양, 혈액 장애 및/또는 자가면역 또는 류마티스 장애의 발생률
기간: 14년차 기준
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14년차 기준
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헤모글로빈 농도의 시간 경과에 따른 기준선 대비 변화
기간: 14년차 기준
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14년차 기준
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혈소판 수에서 시간이 지남에 따라 기준선에서 변경됩니다
기간: 14 학년까지
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14 학년까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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전혈 내 글루코세레브로시다아제(GCase) 효소 활성의 시간 경과에 따른 기준선 대비 변화
기간: 14년차 기준
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14년차 기준
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정량적 중합효소 연쇄 반응(qPCR) 분석을 사용한 전혈의 평균 벡터 카피 수(VCN)
기간: 14년차 기준
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14년차 기준
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시간 경과에 따른 항-GCase 총 항체 및 후속 역가의 기준선 대비 변화
기간: 14년차 기준
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14년차 기준
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전혈에서 삽입 부위 분석(ISA)을 수행하여 평가된 잠재적인 비정상 클론 확장의 식별
기간: 14년차 기준
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14년차 기준
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복제 가능 렌티바이러스(RCL)의 존재
기간: 14년차 기준
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14년차 기준
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: John A. Bernat, MD, PhD, University of Iowa
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 2월 21일
기본 완료 (추정된)
2037년 6월 1일
연구 완료 (추정된)
2037년 10월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 11월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 6월 27일
처음 게시됨 (실제)
2024년 7월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 7월 22일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 7월 17일
마지막으로 확인됨
2025년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 202309221
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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