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Follow-up a lungo termine per la sicurezza di AVR-RD-02

17 luglio 2025 aggiornato da: John Bernat

Uno studio di follow-up sulla sicurezza a lungo termine di soggetti affetti dalla malattia di Gaucher che avevano precedentemente ricevuto AVR-RD-02

L'obiettivo di questo studio osservazionale è valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento AVR-RD-02 in soggetti che hanno precedentemente ricevuto il trattamento AVR-RD-02 (somministrazione di una dose singola).

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Possono partecipare i soggetti che hanno ricevuto AVR-RD-02 nel precedente studio di trattamento (NCT04145037) e che soddisfano tutti i criteri di idoneità. Ai soggetti verrà chiesto di tornare per visite di studio ogni anno per 14 anni per valutare le misure di sicurezza e persistenza del trattamento AVR-RD-02.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Soggetti affetti dalla malattia di Gaucher che hanno ricevuto in precedenza il prodotto sperimentale di terapia genica AVR-RD-02

Descrizione

Criterio di inclusione

I soggetti devono soddisfare tutti i seguenti criteri di inclusione per la partecipazione a questo studio:

  1. Il soggetto deve essere disposto e in grado di fornire il consenso informato scritto per lo studio JAB-GD-001 in conformità con le normative e le linee guida applicabili e rispettare tutte le visite e le procedure dello studio.
  2. Il soggetto deve essere stato arruolato nel precedente studio sul trattamento AVROBIO AVRO-RD-02-201 e aver ricevuto il trattamento AVR-RD-02

Criteri di esclusione

Il soggetto presenta qualsiasi condizione medica, psicologica o di altro tipo che, secondo l'opinione dell'investigatore:

  • Potrebbe interferire con la partecipazione del soggetto allo studio (incluso il consenso alle procedure); e/o
  • Pone qualsiasi rischio aggiuntivo per il soggetto; e/o
  • Potrebbe confondere i risultati di eventuali valutazioni richieste dallo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Soggetti che hanno ricevuto AVR-RD-02
Soggetti che hanno ricevuto AVR-RD-02 in uno studio genitoriale separato
Biologico: AVR-RD-02
In questo studio non viene somministrato alcun farmaco in studio. I soggetti che hanno ricevuto AVR-RD-02 in uno studio genitore separato saranno valutati in questo studio per la sicurezza a lungo termine.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza di neoplasie maligne, patologie ematologiche e/o patologie autoimmuni o reumatologiche di nuova diagnosi
Lasso di tempo: Riferimento all'anno 14
Riferimento all'anno 14
Variazione rispetto al basale nel tempo della concentrazione di emoglobina
Lasso di tempo: Riferimento all'anno 14
Riferimento all'anno 14
Cambiare dal basale nel tempo nella conta piastrinica
Lasso di tempo: Base all'anno 14
Base all'anno 14

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel tempo dell'attività dell'enzima glucocerebrosidasi (GCase) nel sangue intero
Lasso di tempo: Riferimento all'anno 14
Riferimento all'anno 14
Numero medio di copie vettoriali (VCN) da sangue intero mediante analisi quantitativa della reazione a catena della polimerasi (qPCR).
Lasso di tempo: Riferimento all'anno 14
Riferimento all'anno 14
Variazione rispetto al basale nel tempo degli anticorpi totali anti-GCase e dei titoli successivi
Lasso di tempo: Riferimento all'anno 14
Riferimento all'anno 14
Identificazione di potenziali espansioni clonali aberranti valutate eseguendo l'analisi del sito inserzionale (ISA) da sangue intero
Lasso di tempo: Riferimento all'anno 14
Riferimento all'anno 14
Presenza di lentivirus competente per la replicazione (RCL)
Lasso di tempo: Riferimento all'anno 14
Riferimento all'anno 14

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

John Bernat

Investigatori

  • Investigatore principale: John A. Bernat, MD, PhD, University of Iowa

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 febbraio 2024

Completamento primario (Stimato)

1 giugno 2037

Completamento dello studio (Stimato)

1 ottobre 2037

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 novembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 giugno 2024

Primo Inserito (Effettivo)

5 luglio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 luglio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 luglio 2025

Ultimo verificato

1 luglio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 202309221

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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