Seguimiento a largo plazo para la seguridad de AVR-RD-02
17 de julio de 2025 actualizado por: John Bernat
Un estudio de seguridad de seguimiento a largo plazo de sujetos con enfermedad de Gaucher que recibieron previamente AVR-RD-02
El objetivo de este estudio observacional es evaluar la seguridad y tolerabilidad del tratamiento con AVR-RD-02 en sujetos que recibieron previamente tratamiento con AVR-RD-02 (administración de dosis única).
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Pueden participar los sujetos que recibieron AVR-RD-02 en el estudio de tratamiento anterior (NCT04145037) y que cumplan con todos los criterios de elegibilidad.
Se pedirá a los sujetos que regresen a las visitas del estudio anualmente durante 14 años para evaluar las medidas de seguridad y persistencia del tratamiento con AVR-RD-02.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Sujetos con enfermedad de Gaucher que recibieron previamente el producto de terapia génica en investigación AVR-RD-02
Descripción
Criterios de inclusión
Los sujetos deben cumplir con todos los siguientes criterios de inclusión para participar en este estudio:
- El sujeto debe estar dispuesto y ser capaz de dar su consentimiento informado por escrito para el estudio JAB-GD-001 de acuerdo con las regulaciones y pautas aplicables y cumplir con todas las visitas y procedimientos del estudio.
- El sujeto debe haber estado inscrito en el estudio de tratamiento AVROBIO AVRO-RD-02-201 anterior y haber recibido el tratamiento AVR-RD-02.
Criterio de exclusión
El sujeto tiene cualquier condición médica, psicológica o de otro tipo que, en opinión del Investigador:
- Podría interferir con la participación del sujeto en el estudio (incluido el consentimiento a los procedimientos); y/o
- Plantee algún riesgo adicional para el sujeto; y/o
- Podría confundir los resultados de cualquier evaluación requerida por el estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Sujetos que recibieron AVR-RD-02
Sujetos que recibieron AVR-RD-02 en un ensayo principal separado
|
En este estudio no se administra ningún fármaco del estudio.
Los sujetos que recibieron AVR-RD-02 en un ensayo principal separado serán evaluados en este ensayo para determinar su seguridad a largo plazo.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Incidencia de neoplasia maligna, trastorno hematológico y/o trastorno autoinmune o reumatológico de nuevo diagnóstico
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el año 14
|
Línea de base hasta el año 14
|
|
Cambio desde el valor inicial a lo largo del tiempo en la concentración de hemoglobina
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el año 14
|
Línea de base hasta el año 14
|
|
Cambiar desde el inicio a lo largo del tiempo en el recuento de plaquetas
Periodo de tiempo: Línea de base al año 14
|
Línea de base al año 14
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Cambio desde el valor inicial a lo largo del tiempo en la actividad de la enzima glucocerebrosidasa (GCasa) en sangre total
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el año 14
|
Línea de base hasta el año 14
|
|
Número promedio de copias de vectores (VCN) de sangre completa mediante análisis cuantitativo de reacción en cadena de la polimerasa (qPCR)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el año 14
|
Línea de base hasta el año 14
|
|
Cambio desde el inicio a lo largo del tiempo en los anticuerpos totales anti-GCasa y títulos posteriores
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el año 14
|
Línea de base hasta el año 14
|
|
Identificación de posibles expansiones clonales aberrantes evaluadas mediante la realización de un análisis del sitio de inserción (ISA) a partir de sangre completa
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el año 14
|
Línea de base hasta el año 14
|
|
Presencia de lentivirus competente en replicación (RCL)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el año 14
|
Línea de base hasta el año 14
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: John A. Bernat, MD, PhD, University of Iowa
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
21 de febrero de 2024
Finalización primaria (Estimado)
1 de junio de 2037
Finalización del estudio (Estimado)
1 de octubre de 2037
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
20 de noviembre de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de junio de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
5 de julio de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
22 de julio de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de julio de 2025
Última verificación
1 de julio de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades metabólicas
- Trastornos del metabolismo de los lípidos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Metabolismo de lípidos, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal, sistema nervioso
- Esfingolipidosis
- Lipidosis
- Enfermedad de Gaucher
Otros números de identificación del estudio
- 202309221
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .