Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Långtidsuppföljning för säkerhet av AVR-RD-02

17 juli 2025 uppdaterad av: John Bernat

En långtidsuppföljningssäkerhetsstudie av försökspersoner med Gauchers sjukdom som tidigare fått AVR-RD-02

Målet med denna observationsstudie är att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av AVR-RD-02-behandling hos patienter som tidigare fått AVR-RD-02-behandling (engångsdos).

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Försökspersoner som fick AVR-RD-02 i den föregående behandlingsstudien (NCT04145037) och som uppfyller alla behörighetskriterier kan delta. Försökspersoner kommer att uppmanas att återvända för studiebesök årligen i 14 år för att bedöma mått på säkerhet och ihållande av AVR-RD-02-behandling.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Försökspersoner med Gauchers sjukdom som tidigare fått den undersökningsgenterapiprodukt AVR-RD-02

Beskrivning

Inklusionskriterier

Försökspersoner måste uppfylla alla följande inklusionskriterier för att delta i denna studie:

  1. Försökspersonen måste vara villig och kunna ge skriftligt informerat samtycke till JAB-GD-001-studien i enlighet med tillämpliga regler och riktlinjer och för att följa alla studiebesök och procedurer.
  2. Försökspersonen måste ha varit inskriven i den föregående AVROBIO AVRO-RD-02-201 behandlingsstudien och ha fått AVR-RD-02 behandling

Exklusions kriterier

Försökspersonen har något medicinskt, psykologiskt eller annat tillstånd som, enligt utredarens åsikt:

  • Kan störa försökspersonens deltagande i studien (inklusive samtycke till procedurer); och/eller
  • Medför ytterligare risker för ämnet; och/eller
  • Kan förvirra resultaten av eventuella studier som krävs.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Försökspersoner som fick AVR-RD-02
Försökspersoner som fick AVR-RD-02 i en separat förälderprövning
Biologisk: AVR-RD-02
Inget studieläkemedel administreras i denna studie. Försökspersoner som fick AVR-RD-02 i en separat förälderstudie kommer att utvärderas i denna studie för långsiktig säkerhet.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förekomst av nydiagnostiserad malignitet, hematologisk störning och/eller autoimmun eller reumatologisk störning
Tidsram: Baslinje till år 14
Baslinje till år 14
Förändring från baslinjen över tiden i hemoglobinkoncentration
Tidsram: Baslinje till år 14
Baslinje till år 14
Ändra från baslinjen över tid i blodplättantal
Tidsram: Baslinje till år 14
Baslinje till år 14

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förändring från baslinjen över tiden i glukocerebrosidas (GCase) enzymaktivitet i helblod
Tidsram: Baslinje till år 14
Baslinje till år 14
Genomsnittligt vektorkopietal (VCN) från helblod med hjälp av kvantitativ polymeraskedjereaktion (qPCR) analys
Tidsram: Baslinje till år 14
Baslinje till år 14
Ändring från baslinjen över tid i anti-GCase totala antikroppar och efterföljande titrar
Tidsram: Baslinje till år 14
Baslinje till år 14
Identifiering av potentiell avvikande klonexpansion utvärderad genom att utföra analys av insättningsställen (ISA) från helblod
Tidsram: Baslinje till år 14
Baslinje till år 14
Närvaro av replikationskompetent lentivirus (RCL)
Tidsram: Baslinje till år 14
Baslinje till år 14

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

John Bernat

Utredare

  • Huvudutredare: John A. Bernat, MD, PhD, University of Iowa

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

21 februari 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

1 juni 2037

Avslutad studie (Beräknad)

1 oktober 2037

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

20 november 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

27 juni 2024

Första postat (Faktisk)

5 juli 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

22 juli 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 juli 2025

Senast verifierad

1 juli 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 202309221

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera