Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочное наблюдение за безопасностью AVR-RD-02

17 июля 2025 г. обновлено: John Bernat

Долгосрочное последующее исследование безопасности субъектов с болезнью Гоше, ранее получавших AVR-RD-02

Целью этого наблюдательного исследования является оценка безопасности и переносимости лечения AVR-RD-02 у субъектов, которые ранее получали лечение AVR-RD-02 (однократное введение).

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

В нем могут участвовать субъекты, получившие AVR-RD-02 в предыдущем исследовании лечения (NCT04145037) и соответствующие всем критериям отбора. Субъектам будет предложено приходить на исследовательские визиты ежегодно в течение 14 лет для оценки мер безопасности и устойчивости лечения AVR-RD-02.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Субъекты с болезнью Гоше, ранее получавшие исследуемый продукт генной терапии AVR-RD-02.

Описание

Критерии включения

Субъекты должны соответствовать всем следующим критериям включения для участия в этом исследовании:

  1. Субъект должен быть готов и иметь возможность предоставить письменное информированное согласие на исследование JAB-GD-001 в соответствии с применимыми правилами и рекомендациями, а также соблюдать все учебные посещения и процедуры.
  2. Субъект должен быть включен в предыдущее исследование лечения AVROBIO AVRO-RD-02-201 и пройти лечение AVR-RD-02.

Критерий исключения

У субъекта имеется какое-либо медицинское, психологическое или иное состояние, которое, по мнению исследователя:

  • Может препятствовать участию субъекта в исследовании (включая согласие на процедуры); и/или
  • Представляет дополнительный риск для субъекта; и/или
  • Может исказить результаты любых оценок, необходимых для исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Субъекты, получившие AVR-RD-02.
Субъекты, получившие AVR-RD-02 в отдельном родительском исследовании.
Биологический: АВР-РД-02
В этом исследовании исследуемый препарат не вводится. Субъекты, получившие AVR-RD-02 в отдельном родительском исследовании, будут оцениваться в этом исследовании на предмет долгосрочной безопасности.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Частота впервые диагностированных злокачественных новообразований, гематологических заболеваний и/или аутоиммунных или ревматологических заболеваний.
Временное ограничение: Базовый уровень до 14 класса
Базовый уровень до 14 класса
Изменение концентрации гемоглобина по сравнению с исходным уровнем с течением времени
Временное ограничение: Базовый уровень до 14 класса
Базовый уровень до 14 класса
Изменение с базовой линии с течением времени в количестве тромбоцитов
Временное ограничение: Базовая линия до 14 -го года
Базовая линия до 14 -го года

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение активности фермента глюкоцереброзидазы (GCase) в цельной крови по сравнению с исходным уровнем с течением времени.
Временное ограничение: Базовый уровень до 14 класса
Базовый уровень до 14 класса
Среднее число копий вектора (VCN) из цельной крови с использованием количественного анализа полимеразной цепной реакции (qPCR)
Временное ограничение: Базовый уровень до 14 класса
Базовый уровень до 14 класса
Изменение общего количества антител против GCase и последующих титров по сравнению с исходным уровнем с течением времени
Временное ограничение: Базовый уровень до 14 класса
Базовый уровень до 14 класса
Идентификация потенциальной аберрантной клональной экспансии, оцениваемой путем проведения анализа сайта инсерции (ISA) из цельной крови.
Временное ограничение: Базовый уровень до 14 класса
Базовый уровень до 14 класса
Наличие репликационно-компетентного лентивируса (RCL)
Временное ограничение: Базовый уровень до 14 класса
Базовый уровень до 14 класса

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

John Bernat

Следователи

  • Главный следователь: John A. Bernat, MD, PhD, University of Iowa

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

21 февраля 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 июня 2037 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 октября 2037 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

20 ноября 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

27 июня 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

5 июля 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

22 июля 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 июля 2025 г.

Последняя проверка

1 июля 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 202309221

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться