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Suivi à long terme pour la sécurité de l'AVR-RD-02

17 juillet 2025 mis à jour par: John Bernat

Une étude de suivi à long terme sur l'innocuité de sujets atteints de la maladie de Gaucher ayant déjà reçu l'AVR-RD-02

Le but de cette étude observationnelle est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité du traitement AVR-RD-02 chez les sujets ayant déjà reçu un traitement AVR-RD-02 (administration d'une dose unique).

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Sujets ayant reçu AVR-RD-02 dans l'étude de traitement précédente (NCT04145037) et qui répondent à tous les critères d'éligibilité peuvent participer. Les sujets seront invités à revenir pour des visites d'étude chaque année pendant 14 ans pour évaluer les mesures de sécurité et de persistance du traitement AVR-RD-02.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Sujets atteints de la maladie de Gaucher ayant déjà reçu le produit expérimental de thérapie génique AVR-RD-02

La description

Critère d'intégration

Les sujets doivent répondre à tous les critères d'inclusion suivants pour participer à cette étude :

  1. Le sujet doit être disposé et capable de fournir un consentement éclairé écrit pour l'étude JAB-GD-001 conformément aux réglementations et directives applicables et à se conformer à toutes les visites et procédures d'étude.
  2. Le sujet doit avoir été inscrit à l'étude de traitement AVROBIO AVRO-RD-02-201 précédente et avoir reçu le traitement AVR-RD-02.

Critère d'exclusion

Le sujet présente un problème médical, psychologique ou autre qui, de l'avis de l'enquêteur :

  • Pourrait interférer avec la participation du sujet à l'étude (y compris le consentement aux procédures) ; et/ou
  • Pose un risque supplémentaire pour le sujet ; et/ou
  • Cela pourrait confondre les résultats de toute évaluation requise par une étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Sujets ayant reçu AVR-RD-02
Sujets ayant reçu l'AVR-RD-02 dans le cadre d'un essai parental distinct
Biologique: AVR-RD-02
Aucun médicament à l'étude n'est administré dans cette étude. Les sujets qui ont reçu AVR-RD-02 dans un essai parent distinct seront évalués dans cet essai pour leur sécurité à long terme.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Incidence d'une tumeur maligne nouvellement diagnostiquée, d'un trouble hématologique et/ou d'un trouble auto-immun ou rhumatologique
Délai: Référence jusqu'à la 14e année
Référence jusqu'à la 14e année
Changement par rapport à la valeur initiale au fil du temps de la concentration d'hémoglobine
Délai: Référence jusqu'à la 14e année
Référence jusqu'à la 14e année
Changement de la ligne de base au fil du temps dans le nombre de plaquettes
Délai: BASEAL à l'année 14
BASEAL à l'année 14

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Modification par rapport à la valeur initiale au fil du temps de l'activité enzymatique glucocérébrosidase (GCase) dans le sang total
Délai: Référence jusqu'à la 14e année
Référence jusqu'à la 14e année
Nombre moyen de copies vectorielles (VCN) à partir de sang total à l'aide d'une analyse quantitative par réaction en chaîne par polymérase (qPCR)
Délai: Référence jusqu'à la 14e année
Référence jusqu'à la 14e année
Changement par rapport à la valeur initiale au fil du temps des anticorps totaux anti-GCase et des titres ultérieurs
Délai: Référence jusqu'à la 14e année
Référence jusqu'à la 14e année
Identification d'expansions clonales aberrantes potentielles évaluées en effectuant une analyse du site d'insertion (ISA) à partir de sang total
Délai: Référence jusqu'à la 14e année
Référence jusqu'à la 14e année
Présence de lentivirus compétent pour la réplication (RCL)
Délai: Référence jusqu'à la 14e année
Référence jusqu'à la 14e année

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

John Bernat

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: John A. Bernat, MD, PhD, University of Iowa

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

21 février 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 juin 2037

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 octobre 2037

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 novembre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 juin 2024

Première publication (Réel)

5 juillet 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

22 juillet 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 juillet 2025

Dernière vérification

1 juillet 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 202309221

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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