Langetermijnfollow-up voor de veiligheid van AVR-RD-02
17 juli 2025 bijgewerkt door: John Bernat
Een langetermijnfollow-upveiligheidsonderzoek bij proefpersonen met de ziekte van Gaucher die eerder AVR-RD-02 ontvingen
Het doel van dit observationele onderzoek is het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van behandeling met AVR-RD-02 bij proefpersonen die eerder een behandeling met AVR-RD-02 kregen (enkelvoudige dosistoediening).
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Proefpersonen die AVR-RD-02 hebben ontvangen in het voorafgaande behandelingsonderzoek (NCT04145037) en die aan alle geschiktheidscriteria voldoen, mogen deelnemen.
Proefpersonen zal worden gevraagd om gedurende 14 jaar jaarlijks terug te komen voor studiebezoeken om de veiligheid en persistentie van de AVR-RD-02-behandeling te beoordelen.
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Proefpersonen met de ziekte van Gaucher die eerder het experimentele gentherapieproduct AVR-RD-02 ontvingen
Beschrijving
Inclusiecriteria
Proefpersonen moeten voldoen aan alle volgende inclusiecriteria voor deelname aan dit onderzoek:
- De proefpersoon moet bereid en in staat zijn om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven voor het JAB-GD-001-onderzoek in overeenstemming met de toepasselijke regelgeving en richtlijnen, en om te voldoen aan alle studiebezoeken en -procedures.
- De proefpersoon moet zijn ingeschreven in het voorafgaande behandelonderzoek AVROBIO AVRO-RD-02-201 en een behandeling met AVR-RD-02 hebben ondergaan
Uitsluitingscriteria
De proefpersoon heeft een medische, psychologische of andere aandoening die, naar de mening van de onderzoeker:
- Kan de deelname van de proefpersoon aan het onderzoek belemmeren (inclusief het instemmen met procedures); en/of
- Vormt enig extra risico voor de proefpersoon; en/of
- Kan de resultaten van eventuele voor onderzoek vereiste beoordelingen verwarren.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Proefpersonen die AVR-RD-02 ontvingen
Proefpersonen die AVR-RD-02 ontvingen in een afzonderlijk ouderonderzoek
|
In dit onderzoek wordt geen onderzoeksgeneesmiddel toegediend.
Proefpersonen die AVR-RD-02 in een afzonderlijk onderzoek met ouders hebben gekregen, zullen in dit onderzoek worden beoordeeld op de veiligheid op de lange termijn.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Incidentie van nieuw gediagnosticeerde maligniteit, hematologische aandoening en/of auto-immuun- of reumatologische aandoening
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 14
|
Basislijn tot jaar 14
|
|
Verandering van de uitgangswaarde in de loop van de tijd in de hemoglobineconcentratie
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 14
|
Basislijn tot jaar 14
|
|
Verander van de basislijn in de tijd in het aantal bloedplaatjes
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 14
|
Basislijn tot jaar 14
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de loop van de tijd in de glucocerebrosidase (GCase)-enzymactiviteit in volbloed
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 14
|
Basislijn tot jaar 14
|
|
Gemiddeld aantal vectorkopieën (VCN) uit volbloed met behulp van kwantitatieve polymerasekettingreactie (qPCR) analyse
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 14
|
Basislijn tot jaar 14
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de loop van de tijd in de totale anti-GCase-antilichamen en daaropvolgende titers
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 14
|
Basislijn tot jaar 14
|
|
Identificatie van potentiële afwijkende klonale expansie(s), beoordeeld door analyse van de insertieplaats (ISA) uit volbloed uit te voeren
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 14
|
Basislijn tot jaar 14
|
|
Aanwezigheid van replicatiecompetent lentivirus (RCL)
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 14
|
Basislijn tot jaar 14
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: John A. Bernat, MD, PhD, University of Iowa
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
21 februari 2024
Primaire voltooiing (Geschat)
1 juni 2037
Studie voltooiing (Geschat)
1 oktober 2037
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
20 november 2023
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
27 juni 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
5 juli 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
22 juli 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
17 juli 2025
Laatst geverifieerd
1 juli 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Hersenziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Metabolisme, aangeboren fouten
- Genetische ziekten, aangeboren
- Metabole ziekten
- Stoornissen in het metabolisme van lipiden
- Lysosomale stapelingsziekten
- Hersenziekten, metabolisch, aangeboren
- Hersenziekten, Metabool
- Lipidenmetabolisme, aangeboren fouten
- Lysosomale stapelingsziekten, zenuwstelsel
- Sfingolipidosen
- Lipidosen
- De ziekte van Gaucher
Andere studie-ID-nummers
- 202309221
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .