Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowa kontrola bezpieczeństwa AVR-RD-02

17 lipca 2025 zaktualizowane przez: John Bernat

Długoterminowe badanie kontrolne dotyczące bezpieczeństwa pacjentów z chorobą Gauchera, którzy wcześniej otrzymali AVR-RD-02

Celem tego badania obserwacyjnego jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji leczenia AVR-RD-02 u osób, które wcześniej otrzymywały leczenie AVR-RD-02 (podanie pojedynczej dawki).

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

W badaniu mogą brać udział pacjenci, którzy otrzymali AVR-RD-02 w poprzednim badaniu dotyczącym leczenia (NCT04145037) i którzy spełniają wszystkie kryteria kwalifikacyjne. Uczestnicy zostaną poproszeni o zgłaszanie się na wizyty studyjne co roku przez 14 lat w celu oceny bezpieczeństwa i trwałości leczenia AVR-RD-02.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z chorobą Gauchera, którzy wcześniej otrzymywali badany produkt terapii genowej AVR-RD-02

Opis

Kryteria przyjęcia

Aby wziąć udział w tym badaniu, uczestnicy muszą spełniać wszystkie poniższe kryteria włączenia:

  1. Uczestnik musi chcieć i być w stanie wyrazić pisemną świadomą zgodę na badanie JAB-GD-001 zgodnie z obowiązującymi przepisami i wytycznymi oraz przestrzegać wszystkich wizyt badawczych i procedur.
  2. Uczestnik musiał zostać zapisany do poprzedniego badania leczenia AVROBIO AVRO-RD-02-201 i otrzymać leczenie AVR-RD-02

Kryteria wyłączenia

Podmiot ma jakikolwiek stan medyczny, psychiczny lub inny, który w opinii Badacza:

  • Może zakłócać udział pacjenta w badaniu (w tym zgodę na procedury); i/lub
  • Stwarza dodatkowe ryzyko dla podmiotu; i/lub
  • Może zakłócić wyniki wszelkich ocen wymaganych do badań.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Pacjenci, którzy otrzymali AVR-RD-02
Pacjenci, którzy otrzymali AVR-RD-02 w oddzielnym badaniu z udziałem rodziców
Biologiczny: AVR-RD-02
W tym badaniu nie podawano żadnego badanego leku. Pacjenci, którzy otrzymali AVR-RD-02 w oddzielnym badaniu z udziałem rodziców, zostaną w tym badaniu poddani ocenie pod kątem długoterminowego bezpieczeństwa.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Występowanie nowo zdiagnozowanego nowotworu złośliwego, choroby hematologicznej i/lub choroby autoimmunologicznej lub reumatologicznej
Ramy czasowe: Poziom wyjściowy do roku 14
Poziom wyjściowy do roku 14
Zmiana w czasie stężenia hemoglobiny w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Poziom wyjściowy do roku 14
Poziom wyjściowy do roku 14
Zmiana od wartości wyjściowej w czasie w liczbie płytek krwi
Ramy czasowe: Linia bazowa do 14 roku
Linia bazowa do 14 roku

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana w czasie aktywności enzymu glukocerebrozydazy (GCase) w pełnej krwi w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Poziom wyjściowy do roku 14
Poziom wyjściowy do roku 14
Średnia liczba kopii wektora (VCN) z krwi pełnej przy użyciu analizy ilościowej reakcji łańcuchowej polimerazy (qPCR).
Ramy czasowe: Poziom wyjściowy do roku 14
Poziom wyjściowy do roku 14
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w czasie w całkowitych przeciwciałach przeciw GCase i kolejnych mianach
Ramy czasowe: Poziom wyjściowy do roku 14
Poziom wyjściowy do roku 14
Identyfikacja potencjalnej nieprawidłowej ekspansji klonalnej ocenianej poprzez wykonanie analizy miejsca insercji (ISA) z krwi pełnej
Ramy czasowe: Poziom wyjściowy do roku 14
Poziom wyjściowy do roku 14
Obecność lentiwirusa zdolnego do replikacji (RCL)
Ramy czasowe: Poziom wyjściowy do roku 14
Poziom wyjściowy do roku 14

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

John Bernat

Śledczy

  • Główny śledczy: John A. Bernat, MD, PhD, University of Iowa

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 lutego 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 czerwca 2037

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 października 2037

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 listopada 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 czerwca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

5 lipca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 lipca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 lipca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 202309221

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj