Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langtidsopfølgning for sikkerheden af ​​AVR-RD-02

17. juli 2025 opdateret af: John Bernat

En langsigtet opfølgningssikkerhedsundersøgelse af forsøgspersoner med Gauchers sygdom, som tidligere har modtaget AVR-RD-02

Målet med dette observationsstudie er at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​AVR-RD-02-behandling hos forsøgspersoner, der tidligere har modtaget AVR-RD-02-behandling (enkeltdosisadministration).

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Forsøgspersoner, der modtog AVR-RD-02 i det foregående behandlingsstudie (NCT04145037), og som opfylder alle berettigelseskriterier, kan deltage. Forsøgspersoner vil blive bedt om at vende tilbage til undersøgelsesbesøg årligt i 14 år for at vurdere foranstaltninger for sikkerhed og persistens af AVR-RD-02-behandling.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Forsøgspersoner med Gauchers sygdom, som tidligere har modtaget genterapiproduktet AVR-RD-02

Beskrivelse

Inklusionskriterier

Forsøgspersoner skal opfylde alle følgende inklusionskriterier for at deltage i denne undersøgelse:

  1. Forsøgspersonen skal være villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke til JAB-GD-001-undersøgelsen i overensstemmelse med gældende regler og retningslinjer og for at overholde alle studiebesøg og -procedurer.
  2. Forsøgspersonen skal have været optaget i det foregående AVROBIO AVRO-RD-02-201 behandlingsstudie og have modtaget AVR-RD-02 behandling

Eksklusionskriterier

Forsøgspersonen har enhver medicinsk, psykologisk eller anden tilstand, der efter efterforskerens mening:

  • Kan forstyrre forsøgspersonens deltagelse i undersøgelsen (herunder samtykke til procedurer); og/eller
  • Udgør enhver yderligere risiko for emnet; og/eller
  • Kan forvirre resultaterne af eventuelle undersøgelseskrævede vurderinger.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Forsøgspersoner, der modtog AVR-RD-02
Forsøgspersoner, der modtog AVR-RD-02 i et separat forældreforsøg
Biologisk: AVR-RD-02
Intet studielægemiddel administreres i denne undersøgelse. Forsøgspersoner, der modtog AVR-RD-02 i et separat forældreforsøg, vil blive evalueret i dette forsøg for langsigtet sikkerhed.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst af nyligt diagnosticeret malignitet, hæmatologisk lidelse og/eller autoimmun eller reumatologisk lidelse
Tidsramme: Baseline til år 14
Baseline til år 14
Ændring fra baseline over tid i hæmoglobinkoncentration
Tidsramme: Baseline til år 14
Baseline til år 14
Skift fra baseline over tid i blodpladetælling
Tidsramme: Baseline til år 14
Baseline til år 14

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline over tid i glucocerebrosidase (GCase) enzymaktivitet i fuldblod
Tidsramme: Baseline til år 14
Baseline til år 14
Gennemsnitligt vektorkopiantal (VCN) fra fuldblod ved hjælp af kvantitativ polymerasekædereaktion (qPCR) analyse
Tidsramme: Baseline til år 14
Baseline til år 14
Ændring fra baseline over tid i anti-GCase totale antistoffer og efterfølgende titere
Tidsramme: Baseline til år 14
Baseline til år 14
Identifikation af potentielle afvigende klonekspansion(er) vurderet ved at udføre insertion site analyse (ISA) fra fuldblod
Tidsramme: Baseline til år 14
Baseline til år 14
Tilstedeværelse af replikationskompetent lentivirus (RCL)
Tidsramme: Baseline til år 14
Baseline til år 14

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

John Bernat

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: John A. Bernat, MD, PhD, University of Iowa

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. februar 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juni 2037

Studieafslutning (Anslået)

1. oktober 2037

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. november 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. juni 2024

Først opslået (Faktiske)

5. juli 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. juli 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. juli 2025

Sidst verificeret

1. juli 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 202309221

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med AVR-RD-02

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Netherlands

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner