AVR-RD-02安全性长期跟踪
2025年7月17日 更新者：John Bernat
对先前接受过 AVR-RD-02 治疗的戈谢病受试者进行的长期随访安全性研究
这项观察性研究的目的是评估先前接受过 AVR-RD-02 治疗（单剂量给药）的受试者中 AVR-RD-02 治疗的安全性和耐受性。
研究概览
详细说明
在之前的治疗研究 (NCT04145037) 中接受 AVR-RD-02 且符合所有资格标准的受试者可以参加。
受试者将被要求在 14 年内每年返回进行研究访问，以评估 AVR-RD-02 治疗的安全性和持久性措施。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Iowa
-
Iowa City、Iowa、美国、52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
先前接受过研究基因治疗产品 AVR-RD-02 的戈谢病受试者
描述
纳入标准
受试者必须满足以下所有参与本研究的纳入标准：
- 受试者必须愿意并且能够根据适用的法规和指南为 JAB-GD-001 研究提供书面知情同意书，并遵守所有研究访问和程序。
- 受试者必须已参加之前的 AVROBIO AVRO-RD-02-201 治疗研究并已接受 AVR-RD-02 治疗
排除标准
受试者患有任何医学、心理或其他状况，研究者认为：
- 可能干扰受试者参与研究（包括同意程序）；和/或
- 对受试者造成任何额外风险；和/或
- 可能会混淆任何研究所需评估的结果。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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接受 AVR-RD-02 的受试者
在单独的家长试验中接受 AVR-RD-02 的受试者
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本研究中未施用研究药物。
在单独的母体试验中接受 AVR-RD-02 的受试者将在该试验中接受长期安全性评估。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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新诊断的恶性肿瘤、血液疾病和/或自身免疫或风湿病的发病率
大体时间：14 年级基线
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14 年级基线
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血红蛋白浓度随时间相对于基线的变化
大体时间：14 年级基线
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14 年级基线
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在血小板计数中从基线随时间变化
大体时间：基线到14年
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基线到14年
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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全血中葡萄糖脑苷脂酶 (GCase) 酶活性相对于基线随时间的变化
大体时间：14 年级基线
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14 年级基线
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使用定量聚合酶链反应 (qPCR) 分析全血的平均载体拷贝数 (VCN)
大体时间：14 年级基线
|
14 年级基线
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抗 GCase 总抗体和后续滴度相对于基线随时间的变化
大体时间：14 年级基线
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14 年级基线
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通过对全血进行插入位点分析 (ISA) 评估潜在的异常克隆扩增的鉴定
大体时间：14 年级基线
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14 年级基线
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存在复制能力的慢病毒 (RCL)
大体时间：14 年级基线
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14 年级基线
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 首席研究员：John A. Bernat, MD, PhD、University of Iowa
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年2月21日
初级完成 (估计的)
2037年6月1日
研究完成 (估计的)
2037年10月1日
研究注册日期
首次提交
2023年11月20日
首先提交符合 QC 标准的
2024年6月27日
首次发布 (实际的)
2024年7月5日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年7月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年7月17日
最后验证
2025年7月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 202309221
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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