Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobé sledování bezpečnosti AVR-RD-02

17. července 2025 aktualizováno: John Bernat

Dlouhodobá následná bezpečnostní studie u subjektů s Gaucherovou chorobou, kteří dříve obdrželi AVR-RD-02

Cílem této observační studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost léčby AVR-RD-02 u subjektů, které dříve dostávaly léčbu AVR-RD-02 (podání jedné dávky).

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Zúčastnit se mohou subjekty, které dostaly AVR-RD-02 v předchozí léčebné studii (NCT04145037) a které splňují všechna kritéria způsobilosti. Subjekty budou požádány, aby se každoročně vracely na studijní návštěvy po dobu 14 let za účelem posouzení míry bezpečnosti a perzistence léčby AVR-RD-02.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Subjekty s Gaucherovou chorobou, které dříve dostávaly zkoumaný produkt genové terapie AVR-RD-02

Popis

Kritéria pro zařazení

Subjekty musí pro účast v této studii splňovat všechna následující kritéria pro zařazení:

  1. Subjekt musí být ochoten a schopen poskytnout písemný informovaný souhlas se studií JAB-GD-001 v souladu s platnými předpisy a pokyny a dodržovat všechny studijní návštěvy a postupy.
  2. Subjekt musí být zařazen do předchozí léčebné studie AVROBIO AVRO-RD-02-201 a musí podstoupit léčbu AVR-RD-02

Kritéria vyloučení

Subjekt má jakýkoli zdravotní, psychologický nebo jiný stav, který podle názoru zkoušejícího:

  • Může narušovat účast subjektu ve studii (včetně souhlasu s postupy); a/nebo
  • Představuje jakékoli další riziko pro subjekt; a/nebo
  • Může zmást výsledky jakýchkoli studií požadovaných hodnocení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Subjekty, které dostaly AVR-RD-02
Subjekty, které dostaly AVR-RD-02 v samostatné rodičovské studii
Biologický: AVR-RD-02
V této studii se nepodává žádný studovaný lék. Subjekty, které dostaly AVR-RD-02 v samostatné rodičovské studii, budou v této studii hodnoceny z hlediska dlouhodobé bezpečnosti.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Výskyt nově diagnostikované malignity, hematologické poruchy a/nebo autoimunitní nebo revmatologické poruchy
Časové okno: Výchozí stav do roku 14
Výchozí stav do roku 14
Změna od výchozí hodnoty v průběhu času v koncentraci hemoglobinu
Časové okno: Výchozí stav do roku 14
Výchozí stav do roku 14
Změňte se z výchozí hodnoty v průběhu času v počtu destiček
Časové okno: Základy do 14. ročníku
Základy do 14. ročníku

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna aktivity enzymu glukocerebrosidázy (GCase) v plné krvi od výchozí hodnoty v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav do roku 14
Výchozí stav do roku 14
Průměrný počet kopií vektoru (VCN) z plné krve pomocí analýzy kvantitativní polymerázové řetězové reakce (qPCR).
Časové okno: Výchozí stav do roku 14
Výchozí stav do roku 14
Změna od výchozí hodnoty v průběhu času v celkových protilátkách proti GCase a následných titrech
Časové okno: Výchozí stav do roku 14
Výchozí stav do roku 14
Identifikace potenciální aberantní klonální expanze (expanzí) hodnocená provedením analýzy místa vložení (ISA) z plné krve
Časové okno: Výchozí stav do roku 14
Výchozí stav do roku 14
Přítomnost replikačně kompetentního lentiviru (RCL)
Časové okno: Výchozí stav do roku 14
Výchozí stav do roku 14

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

John Bernat

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: John A. Bernat, MD, PhD, University of Iowa

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

21. února 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. června 2037

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. října 2037

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. listopadu 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. června 2024

První zveřejněno (Aktuální)

5. července 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. července 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. července 2025

Naposledy ověřeno

1. července 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 202309221

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na AVR-RD-02

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Costa Rica

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit