Pitkäaikainen seuranta AVR-RD-02:n turvallisuuden varmistamiseksi
torstai 17. heinäkuuta 2025 päivittänyt: John Bernat
Pitkäaikainen seurantaturvallisuustutkimus Gaucherin tautia sairastaville henkilöille, jotka ovat aiemmin saaneet AVR-RD-02:n
Tämän havainnointitutkimuksen tavoitteena on arvioida AVR-RD-02-hoidon turvallisuutta ja siedettävyyttä koehenkilöillä, jotka ovat aiemmin saaneet AVR-RD-02-hoitoa (kerta-annos).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Koehenkilöt, jotka ovat saaneet AVR-RD-02:ta edellisessä hoitotutkimuksessa (NCT04145037) ja jotka täyttävät kaikki kelpoisuusehdot, voivat osallistua.
Koehenkilöitä pyydetään palaamaan opintokäynneille vuosittain 14 vuoden ajan arvioimaan AVR-RD-02-hoidon turvallisuutta ja kestävyyttä.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Gaucherin tautia sairastavat koehenkilöt, jotka ovat aiemmin saaneet tutkittavaa geeniterapiatuotetta AVR-RD-02
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit
Koehenkilöiden on täytettävä kaikki seuraavat osallistumiskriteerit osallistuakseen tähän tutkimukseen:
- Tutkittavan on oltava valmis ja kyettävä antamaan kirjallinen tietoinen suostumus JAB-GD-001-tutkimukseen sovellettavien säännösten ja ohjeiden mukaisesti ja noudattaa kaikkia opintokäyntejä ja menettelyjä.
- Tutkittavan on täytynyt olla mukana edellisessä AVROBIO AVRO-RD-02-201 -hoitotutkimuksessa ja saanut AVR-RD-02-hoitoa
Poissulkemiskriteerit
Tutkittavalla on jokin lääketieteellinen, psykologinen tai muu sairaus, joka tutkijan mielestä:
- Saattaa häiritä koehenkilön osallistumista tutkimukseen (mukaan lukien suostumus toimenpiteisiin); ja tai
- Aiheuttaa lisäriskiä tutkittavalle; ja tai
- Saattaa hämmentää minkä tahansa tutkimuksen edellyttämien arvioiden tuloksia.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Koehenkilöt, jotka saivat AVR-RD-02:n
Koehenkilöt, jotka saivat AVR-RD-02:n erillisessä vanhempaintutkimuksessa
|
Tässä tutkimuksessa ei anneta tutkimuslääkettä.
Koehenkilöt, jotka saivat AVR-RD-02:ta erillisessä vanhempaintutkimuksessa, arvioidaan tässä tutkimuksessa pitkäaikaisen turvallisuuden suhteen.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Äskettäin diagnosoidun pahanlaatuisuuden, hematologisen häiriön ja/tai autoimmuuni- tai reumatologisen häiriön ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 14
|
Perustaso vuoteen 14
|
|
Hemoglobiinipitoisuuden muutos lähtötasosta ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 14
|
Perustaso vuoteen 14
|
|
Vaihda lähtötasosta ajan myötä verihiutaleiden määrässä
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 14
|
Perustaso vuoteen 14
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Kokoveren glukoserebrosidaasi (GCase) -entsyymiaktiivisuuden muutos lähtötasosta ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 14
|
Perustaso vuoteen 14
|
|
Keskimääräinen vektorin kopioluku (VCN) kokoverestä kvantitatiivisen polymeraasiketjureaktion (qPCR) analyysin avulla
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 14
|
Perustaso vuoteen 14
|
|
Muutos lähtötasosta ajan myötä anti-GCase-kokonaisvasta-aineissa ja myöhemmissä tiittereissä
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 14
|
Perustaso vuoteen 14
|
|
Mahdollisen poikkeavan klonaalisen laajentumisen tunnistaminen, joka on arvioitu suorittamalla insertiokohdan analyysi (ISA) kokoverestä
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 14
|
Perustaso vuoteen 14
|
|
Replikaatiokykyisen lentiviruksen (RCL) läsnäolo
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 14
|
Perustaso vuoteen 14
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: John A. Bernat, MD, PhD, University of Iowa
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 21. helmikuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 1. kesäkuuta 2037
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 1. lokakuuta 2037
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 20. marraskuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 27. kesäkuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 5. heinäkuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 22. heinäkuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 17. heinäkuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. heinäkuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Sfingolipidoosit
- Lipidoosit
- Gaucherin tauti
Muut tutkimustunnusnumerot
- 202309221
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .