OTCD の参加者における ARCT-810 の薬力学と安全性を評価する研究
2025年3月13日 更新者：Arcturus Therapeutics, Inc.
オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症の青年および成人参加者におけるARCT-810の薬力学と安全性を評価する第2a相非盲検複数用量漸増研究
OTC 欠乏症の青年および成人参加者における ARCT-810 の複数回投与の安全性と薬力学を評価します。
調査の概要
詳細な説明
これは、OTC 欠乏症を患う 12 歳以上の参加者を対象とした ARCT-810 の第 2a 相非盲検試験です。
少なくとも 4 週間の食事安定期間の後、すべての参加者は 2 週間ごとに 3 つの用量レベルのいずれかで最大 5 回の ARCT-810 を受けるために登録されます。
クリニック訪問は、スクリーニング中および 1、15、29、36、43、57、60、71、および 85 日目に行われます。
研究期間中、参加者はOTC欠乏症に対する現在の臨床管理を継続します。
用量漸増またはコホート拡大は、各用量レベルで 3 人の参加者の完了後に行われる場合があります。
研究の種類
介入
入学 (推定)
9
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Maryland
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Chevy Chase、Maryland、アメリカ、20815
- 募集
- Uncommon Cures
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コンタクト：
- Marshall Summar, MD
- 電話番号：541-232-7818
- メール：arcturus@uncommoncures.com
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- すべてのプロトコル要件を遵守し、すべての治験訪問を完了し、インフォームドコンセントに署名する意欲と能力。
- スクリーニング時の年齢が 12 歳以上の男性および女性。
- OTC欠乏症の臨床診断の文書化。
- -スクリーニング前の少なくとも1ヶ月間の臨床的安定を伴う症候性高アンモニア血症または血漿アンモニアまたはグルタミンの上昇の病歴。
- OTC欠乏症について医学的に管理されており、安定したタンパク質制限食、栄養補助食品、および/またはアンモニアスカベンジャーレジメン（該当する場合）を少なくとも28日間受けている。
- 一般的な健康状態が良好で、研究手順を妨げる臨床的に重大な異常所見がないこと（参加者の病歴範囲内の血漿アンモニアを含む）。
- 避妊ガイドラインを遵守する意欲がなければなりません。
除外基準:
- 制御不能な高血圧。
- -投与前少なくとも7日間の感染症の症状。
- 5年以内の悪性腫瘍。ただし、治療が成功した皮膚の基底細胞癌または扁平上皮癌、または子宮頸部上皮内癌を除く。
- -過去2年間のOTC遺伝子治療の履歴、または肝臓由来幹細胞治療の履歴。
- 臓器移植の病歴。
- リポソームまたはPEG含有製品に対する重度のアレルギー反応の病歴。
- 先天性または後天性心疾患の病歴。
- 薬物、違法薬物、またはアルコールの乱用。
- スクリーニング後30日以内に50～499mLの献血、またはスクリーニング後60日以内に499mLを超える献血。
- INR >1.5、eGFR<60 mL/min/1.73m2を含む、スクリーニング検査機関での臨床的に重大な検査異常 または、HIV、HBV、または HCV の検査結果が陽性である場合。
- 糖尿病の管理が不十分。
- 臨床的に重大な貧血。
- 投与28日前までのOTC欠乏症に対する維持療法の変更。
- 継続的または断続的なコルチコステロイドの全身投与を必要とする病歴。
- 尿素合成阻害剤または腎クリアランスに重大な影響を与える薬剤の投与。
- 別の治験薬、生物学的製剤、または装置による最近の治療。
- -スクリーニング前の6か月以内のオリゴヌクレオチド（siRNAまたはmRNA）による治療。 新型コロナウイルス感染症（COVID-19）ワクチンは除外されるものではありません。
- 研究の実施に関与している、または研究に関与している個人の近親者。
- 研究の別の投与コホートに参加した。
- 研究者の意見によると、参加を妨げるその他の条件。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ARCT-810
参加者は、14日間隔で最大5回のARCT-810のIV注入を受けます。
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ARCT-810 は、脂質ナノ粒子 (LNP) に配合されたオルニチン トランスカルバミラーゼ (OTC) メッセンジャー RNA (mRNA) を含む治験薬です。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象（AE）の発生率、重症度、用量関係
時間枠：85日目
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AEの発生率、重症度、用量関係によって評価されるARCT-810の安全性と忍容性
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85日目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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安定同位体尿素生成アッセイ値 (第一同位体の AUC)
時間枠：85日目まで
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ARCT-810の複数回投与後の安定同位体尿素生成アッセイ値（最初の同位体のAUC）のベースラインからの変化
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85日目まで
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安定同位体尿素生成アッセイ値 (第 2 同位体の AUC)
時間枠：85日目まで
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ARCT-810 の複数回投与後の安定同位体尿素生成アッセイ値 (第 2 同位体の AUC) のベースラインからの変化
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85日目まで
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空腹時血漿アンモニア
時間枠：85日目まで
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朝の空腹時の血漿アンモニアを正常に維持している参加者の割合
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85日目まで
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血漿グルタミン
時間枠：85日目まで
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血漿グルタミンおよび標識グルタミンのベースラインからの変化（利用可能な場合）
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85日目まで
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血漿薬物動態
時間枠：57日目まで
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ARCT-810 の非コンパートメント血漿薬物動態は、観察された ARCT-810 mRNA および脂質の血漿濃度に基づいて評価されます。
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57日目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年11月4日
一次修了 (推定)
2026年6月1日
研究の完了 (推定)
2026年9月1日
試験登録日
最初に提出
2024年6月28日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年6月28日
最初の投稿 (実際)
2024年7月5日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年3月13日
最終確認日
2025年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ARCT-810-04
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。