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Uno studio per valutare la farmacodinamica e la sicurezza di ARCT-810 nei partecipanti con OTCD

13 marzo 2025 aggiornato da: Arcturus Therapeutics, Inc.

Uno studio di fase 2a, in aperto, con dosi multiple ascendenti per valutare la farmacodinamica e la sicurezza di ARCT-810 in partecipanti adolescenti e adulti con deficit di ornitina transcarbamilasi

Valutare la sicurezza e la farmacodinamica di dosi multiple di ARCT-810 in partecipanti adolescenti e adulti con deficit di OTC.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio di Fase 2a in aperto sull'ARCT-810 condotto su partecipanti di età pari o superiore a 12 anni affetti da deficit di OTC. Dopo un periodo di stabilizzazione della dieta di almeno 4 settimane, tutti i partecipanti verranno arruolati per ricevere ARCT-810 ogni due settimane, per un massimo di cinque dosi, a uno dei tre livelli di dose. Le visite cliniche verranno effettuate durante lo screening e nei giorni 1, 15, 29, 36, 43, 57, 60, 71 e 85. Durante lo studio, i partecipanti manterranno la loro attuale gestione clinica per il deficit di OTC. L'aumento della dose o l'espansione della coorte può verificarsi dopo il completamento di tre partecipanti per ciascun livello di dose.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

9

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Stati Uniti, 20815

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Disponibilità e capacità di rispettare tutti i requisiti del protocollo, completare tutte le visite di studio e firmare il consenso informato.
  2. Maschi e femmine di età ≥12 anni, allo screening.
  3. Diagnosi clinica documentata di deficit di OTC.
  4. Anamnesi di iperammoniemia sintomatica o elevata ammoniaca plasmatica o glutammina con stabilità clinica per almeno 1 mese prima dello screening.
  5. Gestito dal punto di vista medico per carenza di OTC e sottoposto a una dieta stabile a ridotto contenuto proteico, integratori alimentari e/o un regime di scavenger di ammoniaca (se applicabile) per almeno 28 giorni.
  6. Buona salute generale senza risultati anomali clinicamente significativi che potrebbero interferire con le procedure di studio (inclusa l'ammoniaca plasmatica entro l'intervallo storico del partecipante).
  7. Deve essere disposto ad aderire alle linee guida sulla contraccezione.

Criteri di esclusione:

  1. Ipertensione incontrollata.
  2. Sintomi di infezione per almeno 7 giorni prima della somministrazione.
  3. Tumori maligni entro 5 anni, ad eccezione del carcinoma basocellulare o squamoso della pelle o del carcinoma in situ della cervice trattato con successo.
  4. Storia di qualsiasi terapia genica OTC o storia di terapia con cellule staminali derivate dal fegato negli ultimi 2 anni.
  5. Storia di qualsiasi trapianto di organi.
  6. Anamnesi di grave reazione allergica a un prodotto liposomiale o contenente PEG.
  7. Storia di disturbi cardiaci congeniti o acquisiti.
  8. Abuso di farmaci, droghe illecite o alcol.
  9. Donazione di sangue compresa tra 50 e 499 ml entro 30 giorni dallo screening o >499 ml entro 60 giorni dallo screening.
  10. Anomalie di laboratorio clinicamente significative nei laboratori di screening inclusi INR >1,5, eGFR < 60 mL/min/1,73 m2 o risultati positivi del test per HIV, HBV o HCV.
  11. Diabete non adeguatamente controllato.
  12. Anemia clinicamente significativa.
  13. Modifiche nelle terapie di mantenimento per il deficit di OTC con 28 giorni prima della somministrazione.
  14. Anamnesi medica che richiede somministrazione continua o intermittente di corticosteroidi sistemici.
  15. Ricezione di inibitori della sintesi dell'urea o farmaci che influenzano significativamente la clearance renale.
  16. Trattamento recente con un altro farmaco sperimentale, agente biologico o dispositivo.
  17. Trattamento con qualsiasi oligonucleotide (siRNA o mRNA) entro 6 mesi prima dello screening. I vaccini contro il COVID-19 non sono esclusivi.
  18. Coinvolto nella conduzione dello studio o familiare stretto di un individuo coinvolto nello studio.
  19. Partecipato a un'altra coorte di dosaggio dello studio.
  20. Qualsiasi altra condizione, a giudizio dell'investigatore, che potrebbe interferire con la partecipazione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ARCT-810
I partecipanti riceveranno fino a 5 infusioni IV di ARCT-810 somministrate a intervalli di 14 giorni.
Biologico: ARCT-810
ARCT-810 è un medicinale sperimentale comprendente RNA messaggero (mRNA) dell'ornitina transcarbamilasi (OTC) formulato in una nanoparticella lipidica (LNP).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza, gravità e relazione con la dose degli eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Giorno 85
Sicurezza e tollerabilità dell'ARCT-810 valutate in base all'incidenza, alla gravità e alla relazione tra la dose degli eventi avversi
Giorno 85

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valori del test dell'ureagenesi dell'isotopo stabile (AUC del primo isotopo)
Lasso di tempo: Fino al giorno 85
Variazione rispetto al basale dei valori del test dell'ureagenesi dell'isotopo stabile (AUC del primo isotopo) in seguito a dosi multiple di ARCT-810
Fino al giorno 85
Valori del test dell'ureagenesi dell'isotopo stabile (AUC del secondo isotopo)
Lasso di tempo: Fino al giorno 85
Variazione rispetto al basale dei valori del test dell'ureagenesi dell'isotopo stabile (AUC del secondo isotopo) in seguito a dosi multiple di ARCT-810
Fino al giorno 85
Ammoniaca plasmatica a digiuno
Lasso di tempo: Fino al giorno 85
Proporzione di partecipanti che mantengono la normale ammoniaca plasmatica a digiuno mattutino
Fino al giorno 85
Glutammina plasmatica
Lasso di tempo: Fino al giorno 85
Variazione rispetto al basale della glutammina plasmatica e della glutammina marcata, se disponibili
Fino al giorno 85
Farmacocinetica del plasma
Lasso di tempo: Fino al giorno 57
La farmacocinetica plasmatica non compartimentale di ARCT-810 sarà valutata in base alla concentrazione plasmatica osservata di mRNA e lipidi di ARCT-810
Fino al giorno 57

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Arcturus Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

4 novembre 2024

Completamento primario (Stimato)

1 giugno 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 settembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 giugno 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 giugno 2024

Primo Inserito (Effettivo)

5 luglio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 marzo 2025

Ultimo verificato

1 marzo 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ARCT-810-04

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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