Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające farmakodynamikę i bezpieczeństwo ARCT-810 u uczestników z OTCD

13 marca 2025 zaktualizowane przez: Arcturus Therapeutics, Inc.

Otwarte badanie fazy 2a z wielokrotnym wzrostem dawki, mające na celu ocenę farmakodynamiki i bezpieczeństwa ARCT-810 u młodzieży i dorosłych uczestników z niedoborem transkarbamylazy ornitynowej

Ocena bezpieczeństwa i farmakodynamiki wielokrotnych dawek ARCT-810 u młodzieży i dorosłych uczestników z niedoborem OTC.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to otwarte badanie fazy 2a dotyczące ARCT-810 z udziałem uczestników w wieku 12 lat i starszych cierpiących na niedobór OTC. Po okresie stabilizacji diety trwającym co najmniej 4 tygodnie wszyscy uczestnicy zostaną zapisani do otrzymywania ARCT-810 co dwa tygodnie w maksymalnie pięciu dawkach na jednym z trzech poziomów dawek. Wizyty w klinice będą odbywać się podczas badań przesiewowych oraz w dniach 1, 15, 29, 36, 43, 57, 60, 71 i 85. W trakcie badania uczestnicy będą kontynuować swoje obecne leczenie kliniczne dotyczące niedoboru OTC. Zwiększenie dawki lub rozszerzenie kohorty może nastąpić po ukończeniu badania przez trzech uczestników na każdym poziomie dawki.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

9

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Chęć i zdolność do spełnienia wszystkich wymagań protokołu, odbycia wszystkich wizyt badawczych i podpisania świadomej zgody.
  2. Mężczyźni i kobiety w wieku ≥12 lat podczas badania przesiewowego.
  3. Udokumentowana diagnoza kliniczna niedoboru OTC.
  4. Historia objawowej hiperamonemii lub podwyższonego poziomu amoniaku lub glutaminy w osoczu, ze stabilnością kliniczną przez co najmniej 1 miesiąc przed badaniem przesiewowym.
  5. Opieka medyczna pod kątem niedoboru OTC i stosująca stałą dietę o ograniczonej zawartości białka, suplementy diety i/lub dietę usuwającą amoniak (jeśli dotyczy) przez co najmniej 28 dni.
  6. Dobry ogólny stan zdrowia, bez klinicznie istotnych nieprawidłowych wyników, które mogłyby zakłócać procedury badawcze (w tym amoniak w osoczu w zakresie historycznym uczestnika).
  7. Musi chcieć przestrzegać wytycznych dotyczących antykoncepcji.

Kryteria wyłączenia:

  1. Niekontrolowane nadciśnienie.
  2. Objawy zakażenia przez co najmniej 7 dni przed podaniem.
  3. Nowotwór złośliwy w ciągu 5 lat, z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry lub raka in situ szyjki macicy, który został skutecznie wyleczony.
  4. Historia jakiejkolwiek terapii genowej OTC lub historia terapii komórkami macierzystymi pochodzącymi z wątroby w ciągu ostatnich 2 lat.
  5. Historia każdego przeszczepu narządu.
  6. Historia ciężkiej reakcji alergicznej na produkt liposomalny lub zawierający PEG.
  7. Historia wrodzonych lub nabytych chorób serca.
  8. Nadużywanie leków, nielegalnych narkotyków lub alkoholu.
  9. Dawstwo krwi od 50 do 499 ml w ciągu 30 dni od badania przesiewowego lub > 499 ml w ciągu 60 dni od badania przesiewowego.
  10. Klinicznie istotne nieprawidłowości laboratoryjne w laboratoriach przesiewowych, w tym INR > 1,5, eGFR < 60 ml/min/1,73 m2 lub pozytywne wyniki testu na obecność wirusa HIV, HBV lub HCV.
  11. Niewłaściwie kontrolowana cukrzyca.
  12. Klinicznie istotna niedokrwistość.
  13. Zmiany w leczeniu podtrzymującym niedoborów OTC na 28 dni przed podaniem.
  14. Historia choroby wymagająca ciągłego lub przerywanego ogólnoustrojowego podawania kortykosteroidów.
  15. Przyjmowanie inhibitorów syntezy mocznika lub leków znacząco wpływających na klirens nerkowy.
  16. Niedawne leczenie innym badanym lekiem, środkiem biologicznym lub urządzeniem.
  17. Leczenie dowolnym oligonukleotydem (siRNA lub mRNA) w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym. Szczepionki na Covid-19 nie mają charakteru wykluczającego.
  18. Osoba zaangażowana w prowadzenie badania lub członek najbliższej rodziny osoby biorącej udział w badaniu.
  19. Brał udział w innej kohorcie dawkowania w badaniu.
  20. Wszelkie inne warunki, zdaniem osoby prowadzącej badanie, które mogłyby przeszkodzić w uczestnictwie.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: ARCT-810
Uczestnicy otrzymają do 5 infuzji dożylnych ARCT-810 podawanych w odstępach 14-dniowych.
Biologiczny: ARCT-810
ARCT-810 to badany produkt leczniczy zawierający informacyjny RNA (mRNA) transkarbamylazy ornitynowej (OTC) sformułowany w postaci nanocząstki lipidowej (LNP).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania, nasilenie i zależność dawki od zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: Dzień 85
Bezpieczeństwo i tolerancja ARCT-810 oceniane na podstawie częstości występowania, ciężkości i zależności dawki od działań niepożądanych
Dzień 85

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wartości testu ureagenezy stabilnych izotopów (AUC pierwszego izotopu)
Ramy czasowe: Do dnia 85
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w wartościach testu ureagenezy stabilnych izotopów (AUC pierwszego izotopu) po wielokrotnych dawkach ARCT-810
Do dnia 85
Wartości testu ureagenezy stabilnych izotopów (AUC drugiego izotopu)
Ramy czasowe: Do dnia 85
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w wartościach testu ureagenezy stabilnych izotopów (AUC drugiego izotopu) po wielokrotnych dawkach ARCT-810
Do dnia 85
Amoniak w osoczu na czczo
Ramy czasowe: Do dnia 85
Odsetek uczestników utrzymujących normalny poranny amoniak w osoczu na czczo
Do dnia 85
Glutamina w osoczu
Ramy czasowe: Do dnia 85
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową poziomu glutaminy w osoczu i glutaminy znakowanej, jeśli jest dostępna
Do dnia 85
Farmakokinetyka osocza
Ramy czasowe: Do dnia 57
Nieprzedziałowa farmakokinetyka ARCT-810 w osoczu zostanie oceniona na podstawie obserwowanego stężenia mRNA ARCT-810 i lipidów w osoczu.
Do dnia 57

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Arcturus Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

4 listopada 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 czerwca 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 września 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 czerwca 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 czerwca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

5 lipca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 marca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ARCT-810-04

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj