OTCD 참가자의 ARCT-810의 약력학 및 안전성을 평가하기 위한 연구
2025년 3월 13일 업데이트: Arcturus Therapeutics, Inc.
오르니틴 트랜스카바밀라제 결핍증이 있는 청소년 및 성인 참가자를 대상으로 ARCT-810의 약력학 및 안전성을 평가하기 위한 2a상, 공개 라벨, 다중 증량 용량 연구
OTC 결핍증이 있는 청소년 및 성인 참가자를 대상으로 ARCT-810의 다중 투여에 대한 안전성과 약력학을 평가합니다.
연구 개요
상세 설명
이는 OTC 결핍증이 있는 12세 이상의 참가자를 대상으로 한 ARCT-810의 2a상 공개 라벨 연구입니다.
최소 4주간의 식이 안정화 기간이 지나면 모든 참가자는 2주마다 ARCT-810을 3가지 용량 수준 중 하나에서 최대 5회 용량으로 투여받도록 등록됩니다.
진료소 방문은 스크리닝 동안 및 1일차, 15일, 29일, 36일, 43일, 57일, 60일, 71일, 85일차에 이루어집니다.
연구 기간 동안 참가자는 OTC 결핍증에 대한 현재 임상 관리를 유지하게 됩니다.
각 용량 수준에서 3명의 참가자가 완료되면 용량 증량 또는 코호트 확장이 발생할 수 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
9
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Maryland
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Chevy Chase, Maryland, 미국, 20815
- 모병
- Uncommon Cures
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연락하다:
- Marshall Summar, MD
- 전화번호: 541-232-7818
- 이메일: arcturus@uncommoncures.com
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 모든 프로토콜 요구 사항을 준수하고 모든 연구 방문을 완료하며 사전 동의에 서명하려는 의지와 능력.
- 스크리닝 시 ≥12세의 남성 및 여성.
- OTC 결핍에 대한 임상 진단이 문서화되어 있습니다.
- 스크리닝 전 최소 1개월 동안 임상적으로 안정한 증상이 있는 고암모니아혈증 또는 혈장 암모니아 또는 글루타민 상승의 병력.
- OTC 결핍증에 대해 의학적으로 관리되고 최소 28일 동안 안정적인 단백질 제한 식이요법, 식이 보조제 및/또는 암모니아 제거 요법(해당되는 경우)을 받습니다.
- 연구 절차를 방해할 수 있는 임상적으로 유의미한 이상 소견(참가자의 과거력 범위 내의 혈장 암모니아 포함)이 없는 양호한 일반 건강.
- 피임 지침을 기꺼이 준수해야 합니다.
제외 기준:
- 조절되지 않는 고혈압.
- 투여 전 최소 7일 동안의 감염 증상.
- 5년 이내의 악성종양. 단, 피부의 기저세포암이나 편평세포암종, 성공적으로 치료된 자궁경부 상피내암종은 제외됩니다.
- 지난 2년 동안 OTC 유전자 치료 병력 또는 간 유래 줄기세포 치료 병력.
- 장기 이식 이력.
- 리포솜 또는 PEG 함유 제품에 대한 심각한 알레르기 반응의 병력.
- 선천성 또는 후천성 심장 질환의 병력.
- 약물 남용, 불법 약물 또는 알코올 남용.
- 스크리닝 후 30일 이내에 50~499mL 또는 스크리닝 후 60일 이내에 499mL 이상의 헌혈.
- INR >1.5, eGFR< 60mL/min/1.73m2를 포함하여 선별 검사실에서 임상적으로 유의미한 검사실 이상 또는 HIV, HBV 또는 HCV에 대한 양성 검사 결과.
- 부적절하게 통제된 당뇨병.
- 임상적으로 유의미한 빈혈.
- 투여 28일 전 OTC 결핍에 대한 유지 요법의 변경.
- 지속적 또는 간헐적인 전신 코르티코스테로이드 투여가 필요한 병력.
- 신장 제거에 심각한 영향을 미치는 요소 합성 억제제 또는 약물의 수령.
- 다른 연구용 약물, 생물학적 제제 또는 장치를 사용한 최근 치료.
- 스크리닝 전 6개월 이내에 임의의 올리고뉴클레오티드(siRNA 또는 mRNA)로 치료합니다. 코로나19 백신은 배제적이지 않습니다.
- 연구 수행에 참여하거나 연구에 참여한 개인의 직계 가족.
- 연구의 또 다른 투약 코호트에 참여했습니다.
- 참여를 방해할 수 있다고 조사관이 판단하는 기타 조건.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: ARCT-810
참가자는 14일 간격으로 ARCT-810을 최대 5회 IV 주입받게 됩니다.
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ARCT-810은 지질나노입자(LNP)에 제형화된 OTC(Ornithine Transcarbamylase) 메신저 RNA(mRNA)를 포함하는 임상시험용 의약품입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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이상반응(AE)의 발생률, 중증도 및 용량 관계
기간: 85일차
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AE의 발생률, 중증도 및 용량 관계로 평가된 ARCT-810의 안전성 및 내약성
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85일차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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안정 동위원소 요소 생성 분석 값(첫 번째 동위원소의 AUC)
기간: 85일까지
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ARCT-810을 여러 번 투여한 후 안정 동위원소 우레아 생성 분석 값(첫 번째 동위원소의 AUC)의 기준선 대비 변화
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85일까지
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안정 동위원소 요소 생성 분석 값(두 번째 동위원소의 AUC)
기간: 85일까지
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ARCT-810을 여러 번 투여한 후 안정 동위원소 우레아 생성 분석 값(두 번째 동위원소의 AUC)의 기준선 대비 변화
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85일까지
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공복 혈장 암모니아
기간: 85일까지
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정상적인 아침 공복 혈장 암모니아를 유지하는 참가자 비율
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85일까지
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혈장 글루타민
기간: 85일까지
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혈장 글루타민 및 라벨링된 글루타민의 기준선 대비 변경 가능
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85일까지
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혈장 약동학
기간: 57일까지
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ARCT-810의 비구획 혈장 약동학은 관찰된 ARCT-810 mRNA 및 지질의 혈장 농도를 기반으로 평가됩니다.
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57일까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 11월 4일
기본 완료 (추정된)
2026년 6월 1일
연구 완료 (추정된)
2026년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 6월 28일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 6월 28일
처음 게시됨 (실제)
2024년 7월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 3월 13일
마지막으로 확인됨
2025년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ARCT-810-04
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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