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评估 ARCT-810 在 OTCD 参与者中的药效学和安全性的研究

2025年3月13日 更新者：Arcturus Therapeutics, Inc.

一项 2a 期、开放标签、多次递增剂量研究，旨在评估 ARCT-810 在患有鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症的青少年和成人参与者中的药效学和安全性

评估多次剂量 ARCT-810 在 OTC 缺乏的青少年和成人参与者中的安全性和药效学。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

这是 ARCT-810 的 2a 期开放标签研究，受试者为 12 岁及以上患有 OTC 缺乏症的参与者。 经过至少 4 周的饮食稳定期后，所有参与者将每两周接受一次 ARCT-810，最多五剂，剂量为三种剂量水平之一。 临床就诊将在筛选期间以及第 1、15、29、36、43、57、60、71 和 85 天进行。 在研究期间，参与者将继续针对 OTC 缺陷进行当前的临床管理。 每个剂量水平的三名参与者完成后，可能会发生剂量递增或队列扩展。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

9

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Maryland
      • Chevy Chase、Maryland、美国、20815

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 愿意并有能力遵守所有方案要求、完成所有研究访视并签署知情同意书。
  2. 筛查时年龄≥12岁的男性和女性。
  3. 记录 OTC 缺乏症的临床诊断。
  4. 筛查前至少 1 个月有症状性高氨血症或血浆氨或谷氨酰胺升高且临床稳定的病史。
  5. 针对 OTC 缺乏症进行医学治疗，并接受稳定的蛋白质限制饮食、膳食补充剂和/或氨清除剂疗法（如果适用）至少 28 天。
  6. 总体健康状况良好，没有会干扰研究程序的临床显着异常发现（包括参与者历史范围内的血浆氨）。
  7. 必须愿意遵守避孕指南。

排除标准：

  1. 未控制的高血压。
  2. 给药前至少 7 天有感染症状。
  3. 5年内患有恶性肿瘤，但已成功治疗的皮肤基底细胞癌或鳞状细胞癌或宫颈原位癌除外。
  4. 过去 2 年内任何 OTC 基因治疗史或肝源性干细胞治疗史。
  5. 任何器官移植史。
  6. 对脂质体或含 PEG 的产品有严重过敏反应史。
  7. 先天性或获得性心脏病史。
  8. 滥用药物、违禁药物或酒精。
  9. 筛查后 30 天内献血 50 至 499 mL，或筛查后 60 天内献血 > 499 mL。
  10. 筛查实验室出现临床显着的实验室异常，包括 INR >1.5、eGFR< 60 mL/min/1.73m2 或 HIV、HBV 或 HCV 检测结果呈阳性。
  11. 糖尿病控制不充分。
  12. 有临床意义的贫血。
  13. 给药前 28 天针对 OTC 缺乏症维持治疗的变化。
  14. 需要连续或间歇性全身皮质类固醇给药的病史。
  15. 接受尿素合成抑制剂或显着影响肾脏清除的药物。
  16. 最近使用另一种研究药物、生物制剂或设备进行治疗。
  17. 筛选前 6 个月内使用任何寡核苷酸（siRNA 或 mRNA）进行治疗。 COVID-19 疫苗并不具有排除性。
  18. 参与研究行为或参与研究的个人的直系亲属。
  19. 参加了该研究的另一个剂量组。
  20. 研究者认为会干扰参与的任何其他情况。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：顺序分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：ARCT-810
参与者将接受最多 5 次 ARCT-810 静脉输注，间隔 14 天。
生物：ARCT-810
ARCT-810 是一种研究药物，包含配制在脂质纳米颗粒 (LNP) 中的鸟氨酸转氨甲酰酶 (OTC) 信使 RNA (mRNA)。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
不良事件 (AE) 的发生率、严重程度和剂量关系
大体时间：第 85 天
通过 AE 的发生率、严重程度和剂量关系评估 ARCT-810 的安全性和耐受性
第 85 天

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
稳定同位素尿素生成测定值（第一种同位素的 AUC）
大体时间：直至第 85 天
多次剂量 ARCT-810 后稳定同位素尿素生成测定值（第一种同位素的 AUC）相对于基线的变化
直至第 85 天
稳定同位素尿素生成测定值（第二同位素的 AUC）
大体时间：直至第 85 天
多次剂量 ARCT-810 后稳定同位素尿素生成测定值（第二同位素的 AUC）相对于基线的变化
直至第 85 天
空腹血浆氨
大体时间：直至第 85 天
维持正常早晨空腹血浆氨水平的参与者比例
直至第 85 天
血浆谷氨酰胺
大体时间：直至第 85 天
血浆谷氨酰胺和可用标记谷氨酰胺相对于基线的变化
直至第 85 天
血浆药代动力学
大体时间：截至第 57 天
ARCT-810的非房室血浆药代动力学将根据观察到的ARCT-810 mRNA和脂质的血浆浓度进行评估
截至第 57 天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Arcturus Therapeutics, Inc.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年11月4日

初级完成 (估计的)

2026年6月1日

研究完成 (估计的)

2026年9月1日

研究注册日期

首次提交

2024年6月28日

首先提交符合 QC 标准的

2024年6月28日

首次发布 (实际的)

2024年7月5日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年3月25日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年3月13日

最后验证

2025年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ARCT-810-04

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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