ムコ多糖症IIIB型を対象としたJR-446の非盲検第I/II相試験
2025年8月25日 更新者：JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
MPS IIIB 患者の治療のために開発中の治験薬の安全性を評価し、有効性を調査することを目的とした第 I/II 相非盲検試験。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
10
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
- 電話番号：+81-797-32-8582
- メール：clinical_development@jp.jcrpharm.com
研究場所
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Hiroshima、日本
- 募集
- Hiroshima University Hospital
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コンタクト：
- Satoshi Okada
- 電話番号：+81-82-257-5555
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Okinawa、日本
- 募集
- University of the Ryukyus hospital
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コンタクト：
- Koichi Nakanishi
- 電話番号：+81-98-895-3331
-
Tokyo、日本
- 募集
- National Center for Child Health and Development
-
コンタクト：
- Yuichi Abe
- 電話番号：+81-3-3416-0181
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 実年齢が 18 歳未満である
- MPS IIIB の確定診断
除外基準:
- 遺伝子治療または生着に成功したHSCTの以前の経験
- ICFに署名する前の過去4か月または5半減期（いずれか長い方）における別の治験薬または製品の過去の使用
- 臨床試験への現在の参加、または侵襲的処置を含む研究への過去の参加（この研究への登録から30日以内）
- ICFに署名する前4か月以内にゲニシュタインまたはキネレット（アナキンラ）を過去に使用したことがある
- 重度の薬物アレルギーまたは過敏症
- 腰椎穿刺またはMRIの禁忌
- -出血性疾患の病歴、または研究者の意見によると、腰椎穿刺後の出血のリスクがあると考えられる薬剤の現在の使用
上記の情報は、この臨床試験への患者の参加の可能性に関連するすべての考慮事項を含むことを意図したものではありません。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：JR-446
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点滴静注
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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MPSIIIB患者におけるJR-446の安全性と忍容性を確立する
時間枠：最大4年（複数の訪問）
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最大4年（複数の訪問）
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MPSIIIB患者におけるJR-446の薬力学的影響を判断する
時間枠：最大4年（複数の訪問）
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最大4年（複数の訪問）
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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MPSIIIB患者におけるJR-446のPKプロファイルを評価する
時間枠：最大4年（複数の訪問）
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最大4年（複数の訪問）
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MPS IIIB患者の治療におけるJR-446の潜在的な有効性を調査する
時間枠：最大4年（複数の訪問）
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最大4年（複数の訪問）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年11月5日
一次修了 (推定)
2030年4月30日
研究の完了 (推定)
2030年4月30日
試験登録日
最初に提出
2024年6月28日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年6月28日
最初の投稿 (実際)
2024年7月5日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年9月2日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年8月25日
最終確認日
2025年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- JR-446-101
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。