JR-446 治疗 IIIB 型粘多糖贮积症的开放标签 I/II 期研究
2025年8月25日 更新者：JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
I/II 期开放标签研究，旨在评估正在开发的研究药物治疗 MPS IIIB 患者的安全性并探索其疗效。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
10
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
- 电话号码：+81-797-32-8582
- 邮箱：clinical_development@jp.jcrpharm.com
学习地点
-
-
-
Hiroshima、日本
- 招聘中
- Hiroshima University Hospital
-
接触：
- Satoshi Okada
- 电话号码：+81-82-257-5555
-
Okinawa、日本
- 招聘中
- University of the Ryukyus hospital
-
接触：
- Koichi Nakanishi
- 电话号码：+81-98-895-3331
-
Tokyo、日本
- 招聘中
- National Center for Child Health and Development
-
接触：
- Yuichi Abe
- 电话号码：+81-3-3416-0181
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 实际年龄<18岁
- MPS IIIB 确诊
排除标准：
- 具有成功移植的基因治疗或 HSCT 经验
- 在签署 ICF 之前的过去 4 个月或 5 个半衰期（以较长者为准）内曾使用过另一种研究药物或产品
- 当前参与临床试验或过去参与（入组本研究 30 天内）涉及侵入性操作的研究
- 签署 ICF 之前 4 个月内曾使用过 Genistein 或 Kineret (anakinra)
- 严重药物过敏或超敏反应
- 腰椎穿刺或 MRI 的禁忌症
- 研究者认为，出血性疾病史或当前使用的药物使他们面临腰椎穿刺后出血的风险
上述信息并不旨在包含与患者可能参与本临床试验相关的所有考虑因素。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：JR-446
|
静脉输液
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
建立JR-446在MPSIIIB患者中的安全性和耐受性
大体时间：最多4年（多次访问）
|
最多4年（多次访问）
|
|
确定JR-446对MPSIIIB患者的药效学作用
大体时间：最多4年（多次访问）
|
最多4年（多次访问）
|
次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
评估MPSIIIB患者JR-446的PK谱
大体时间：最多4年（多次访问）
|
最多4年（多次访问）
|
|
探索JR-446在MPS IIIB患者治疗中的潜在功效
大体时间：最多4年（多次访问）
|
最多4年（多次访问）
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年11月5日
初级完成 (估计的)
2030年4月30日
研究完成 (估计的)
2030年4月30日
研究注册日期
首次提交
2024年6月28日
首先提交符合 QC 标准的
2024年6月28日
首次发布 (实际的)
2024年7月5日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2025年9月2日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年8月25日
最后验证
2025年8月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- JR-446-101
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.