JR-446 治疗 IIIB 型粘多糖贮积症的开放标签 I/II 期研究
2026年9月30日 更新者：JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
A Phase I/ II, open-label study, designed to evaluate the safety and explore efficacy of the study drug in development for the treatment of MPS IIIB patients.
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
10
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
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Hiroshima、日本
- Hiroshima University Hospital
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Okinawa、日本
- University of the Ryukyus Hospital
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Tokyo、日本
- National Center for Child Health and Development
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Tsu、日本
- Mie University Hospital
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 17年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
Inclusion Criteria:
- Chronological age of <18 years
- Confirmed diagnosis of MPS IIIB
Exclusion Criteria:
- Prior experience to gene therapy or HSCT with successful engraftment
- Past use of another investigational drug or product in last 4 months or 5 half-lives (whichever is longer) before signing ICF
- Current participation in a clinical trial or past participation (within 30 days of enrolment into this study) in a study involving invasive procedures
- Past use of Genistein or Kineret (anakinra) within 4 months before signing ICF
- Serious drug allergy or hypersensitivity
- Contraindication for lumbar puncture or MRI
- History of bleeding disorder or current use of medications that, in the opinion of the investigator, place them at risk of bleeding following lumbar puncture
The above information is not intended to contain all considerations relevant to a patient's potential participation in this clinical trial.
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：JR-446
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IV infusion |
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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建立JR-446在MPSIIIB患者中的安全性和耐受性
大体时间：最多4年（多次访问）
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最多4年（多次访问）
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确定JR-446对MPSIIIB患者的药效学作用
大体时间：最多4年（多次访问）
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最多4年（多次访问）
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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评估MPSIIIB患者JR-446的PK谱
大体时间：最多4年（多次访问）
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最多4年（多次访问）
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探索JR-446在MPS IIIB患者治疗中的潜在功效
大体时间：最多4年（多次访问）
|
最多4年（多次访问）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年11月5日
初级完成 (估计的)
2030年4月30日
研究完成 (估计的)
2030年4月30日
研究注册日期
首次提交
2024年6月28日
首先提交符合 QC 标准的
2024年6月28日
首次发布 (实际的)
2024年7月5日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年10月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年9月30日
最后验证
2026年9月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- JR-446-101
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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