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Un estudio abierto de fase I/II de JR-446 en la mucopolisacaridosis tipo IIIB

25 de agosto de 2025 actualizado por: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Un estudio abierto de Fase I/II, diseñado para evaluar la seguridad y explorar la eficacia del fármaco del estudio en desarrollo para el tratamiento de pacientes con MPS IIIB.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Japón
      • Hiroshima, Japón
        • Reclutamiento
        • Hiroshima University Hospital
        • Contacto:
          • Satoshi Okada
          • Número de teléfono: +81-82-257-5555
      • Okinawa, Japón
        • Reclutamiento
        • University of the Ryukyus hospital
        • Contacto:
          • Koichi Nakanishi
          • Número de teléfono: +81-98-895-3331
      • Tokyo, Japón
        • Reclutamiento
        • National Center for Child Health and Development
        • Contacto:
          • Yuichi Abe
          • Número de teléfono: +81-3-3416-0181

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Edad cronológica <18 años
  • Diagnóstico confirmado de MPS IIIB

Criterio de exclusión:

  • Experiencia previa en terapia génica o TCMH con injerto exitoso.
  • Uso anterior de otro medicamento o producto en investigación en los últimos 4 meses o 5 vidas medias (lo que sea más largo) antes de firmar la ICF
  • Participación actual en un ensayo clínico o participación anterior (dentro de los 30 días posteriores a la inscripción en este estudio) en un estudio que involucra procedimientos invasivos.
  • Uso anterior de Genistein o Kineret (anakinra) dentro de los 4 meses anteriores a la firma de la ICF
  • Alergia o hipersensibilidad grave a medicamentos
  • Contraindicación para punción lumbar o resonancia magnética.
  • Antecedentes de trastorno hemorrágico o uso actual de medicamentos que, en opinión del investigador, los ponen en riesgo de sangrado después de una punción lumbar.

La información anterior no pretende contener todas las consideraciones relevantes para la posible participación de un paciente en este ensayo clínico.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: JR-446
Droga: JR-446
Infusión intravenosa

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Establecer la seguridad y la tolerabilidad de JR-446 en pacientes con MPSIIIB
Periodo de tiempo: Hasta 4 años (visitas múltiples)
Hasta 4 años (visitas múltiples)
Para determinar los efectos farmacodinámicos de JR-446 en pacientes con MPSIIIB
Periodo de tiempo: Hasta 4 años (visitas múltiples)
Hasta 4 años (visitas múltiples)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Evaluar el perfil PK de JR-446 en pacientes con MPSIIIB
Periodo de tiempo: Hasta 4 años (visitas múltiples)
Hasta 4 años (visitas múltiples)
Para explorar la eficacia potencial de JR-446 en el tratamiento de pacientes con MPS IIIB
Periodo de tiempo: Hasta 4 años (visitas múltiples)
Hasta 4 años (visitas múltiples)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

5 de noviembre de 2024

Finalización primaria (Estimado)

30 de abril de 2030

Finalización del estudio (Estimado)

30 de abril de 2030

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

28 de junio de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de junio de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

5 de julio de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

2 de septiembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de agosto de 2025

Última verificación

1 de agosto de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • JR-446-101

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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