Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Avoin vaiheen I/II tutkimus JR-446:sta tyypin IIIB mukopolysakkaridoosissa

maanantai 25. elokuuta 2025 päivittänyt: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Vaihe I/II, avoin tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida MPS IIIB -potilaiden hoitoon kehitettävän tutkimuslääkkeen turvallisuutta ja tehoa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

10

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Japani
      • Hiroshima, Japani
        • Rekrytointi
        • Hiroshima University Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Satoshi Okada
          • Puhelinnumero: +81-82-257-5555
      • Okinawa, Japani
        • Rekrytointi
        • University of the Ryukyus hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Koichi Nakanishi
          • Puhelinnumero: +81-98-895-3331
      • Tokyo, Japani
        • Rekrytointi
        • National Center for Child Health and Development
        • Ottaa yhteyttä:
          • Yuichi Abe
          • Puhelinnumero: +81-3-3416-0181

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Kronologinen ikä <18 vuotta
  • Vahvistettu diagnoosi MPS IIIB

Poissulkemiskriteerit:

  • Aikaisempi kokemus geeniterapiasta tai HSCT:stä onnistuneen siirron yhteydessä
  • Toisen tutkimuslääkkeen tai tuotteen aiempi käyttö viimeisen 4 kuukauden tai 5 puoliintumisajan (sen mukaan kumpi on pidempi) aikana ennen ICF:n allekirjoittamista
  • Nykyinen osallistuminen kliiniseen tutkimukseen tai aiempi osallistuminen (30 päivän sisällä tähän tutkimukseen ilmoittautumisesta) tutkimukseen, joka sisältää invasiivisia toimenpiteitä
  • Genisteinin tai Kineretin (anakinra) aiempi käyttö 4 kuukauden sisällä ennen ICF:n allekirjoittamista
  • Vakava lääkeaineallergia tai yliherkkyys
  • Vasta-aihe lannepunktiolle tai MRI:lle
  • Aiempi verenvuotohäiriö tai sellaisten lääkkeiden nykyinen käyttö, jotka tutkijan mielestä aiheuttavat verenvuotoriskin lannepunktion jälkeen

Yllä olevien tietojen ei ole tarkoitus sisältää kaikkia huomioita, jotka liittyvät potilaan mahdolliseen osallistumiseen tähän kliiniseen tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: JR-446
Lääke: JR-446
IV-infuusio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
JR-446: n turvallisuuden ja siedettävyyden määrittämiseksi MPSIIIB-potilailla
Aikaikkuna: jopa 4 vuotta (useita käyntejä)
jopa 4 vuotta (useita käyntejä)
JR-446: n farmakodynaamisten vaikutusten määrittäminen MPSIIIB-potilailla
Aikaikkuna: jopa 4 vuotta (useita käyntejä)
jopa 4 vuotta (useita käyntejä)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
JR-446: n PK-profiilin arvioimiseksi MPSIIIB-potilailla
Aikaikkuna: jopa 4 vuotta (useita käyntejä)
jopa 4 vuotta (useita käyntejä)
Tutkitaan JR-446: n potentiaalista tehokkuutta MPS IIIB -potilaiden hoidossa
Aikaikkuna: jopa 4 vuotta (useita käyntejä)
jopa 4 vuotta (useita käyntejä)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 5. marraskuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 30. huhtikuuta 2030

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 30. huhtikuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 28. kesäkuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 28. kesäkuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 5. heinäkuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Tiistai 2. syyskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 25. elokuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. elokuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • JR-446-101

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa