Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En öppen fas I/II-studie av JR-446 vid mukopolysackaridos typ IIIB

25 augusti 2025 uppdaterad av: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
En öppen fas I/II-studie, utformad för att utvärdera säkerheten och utforska effektiviteten av studieläkemedlet under utveckling för behandling av MPS IIIB-patienter.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

10

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Japan
      • Hiroshima, Japan
        • Rekrytering
        • Hiroshima University Hospital
        • Kontakt:
          • Satoshi Okada
          • Telefonnummer: +81-82-257-5555
      • Okinawa, Japan
        • Rekrytering
        • University of the Ryukyus hospital
        • Kontakt:
          • Koichi Nakanishi
          • Telefonnummer: +81-98-895-3331
      • Tokyo, Japan
        • Rekrytering
        • National Center for Child Health and Development
        • Kontakt:
          • Yuichi Abe
          • Telefonnummer: +81-3-3416-0181

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Kronologisk ålder <18 år
  • Bekräftad diagnos av MPS IIIB

Exklusions kriterier:

  • Tidigare erfarenhet av genterapi eller HSCT med framgångsrik engraftment
  • Tidigare användning av ett annat prövningsläkemedel eller produkt under de senaste 4 månaderna eller 5 halveringstiderna (beroende på vilket som är längre) innan ICF signerades
  • Aktuellt deltagande i en klinisk prövning eller tidigare deltagande (inom 30 dagar efter registreringen i denna studie) i en studie som involverar invasiva procedurer
  • Tidigare användning av Genistein eller Kineret (anakinra) inom 4 månader före signering av ICF
  • Allvarlig läkemedelsallergi eller överkänslighet
  • Kontraindikation för lumbalpunktion eller MRT
  • Historik med blödningsstörning eller aktuell användning av mediciner som, enligt utredarens åsikt, riskerar att blöda efter lumbalpunktion

Ovanstående information är inte avsedd att innehålla alla överväganden som är relevanta för en patients potentiella deltagande i denna kliniska prövning.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: JR-446
Läkemedel: JR-446
IV infusion

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
För att fastställa säkerheten och tolerabiliteten för JR-446 hos MPSIIIB-patienter
Tidsram: upp till 4 år (flera besök)
upp till 4 år (flera besök)
För att bestämma de farmakodynamiska effekterna av JR-446 hos MPSIIIB-patienter
Tidsram: upp till 4 år (flera besök)
upp till 4 år (flera besök)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
För att bedöma PK-profil för JR-446 hos MPSIIIB-patienter
Tidsram: upp till 4 år (flera besök)
upp till 4 år (flera besök)
För att utforska den potentiella effekten av JR-446 vid behandling av patienter med MPS IIIB
Tidsram: upp till 4 år (flera besök)
upp till 4 år (flera besök)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

5 november 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

30 april 2030

Avslutad studie (Beräknad)

30 april 2030

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

28 juni 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

28 juni 2024

Första postat (Faktisk)

5 juli 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

2 september 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

25 augusti 2025

Senast verifierad

1 augusti 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • JR-446-101

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera