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Um estudo aberto de fase I/II de JR-446 na mucopolissacaridose tipo IIIB

25 de agosto de 2025 atualizado por: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Um estudo aberto de Fase I/II, projetado para avaliar a segurança e explorar a eficácia do medicamento em estudo em desenvolvimento para o tratamento de pacientes com MPS IIIB.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

10

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Japão
      • Hiroshima, Japão
        • Recrutamento
        • Hiroshima University Hospital
        • Contato:
          • Satoshi Okada
          • Número de telefone: +81-82-257-5555
      • Okinawa, Japão
        • Recrutamento
        • University of the Ryukyus hospital
        • Contato:
          • Koichi Nakanishi
          • Número de telefone: +81-98-895-3331
      • Tokyo, Japão
        • Recrutamento
        • National Center for Child Health and Development
        • Contato:
          • Yuichi Abe
          • Número de telefone: +81-3-3416-0181

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Idade cronológica <18 anos
  • Diagnóstico confirmado de MPS IIIB

Critério de exclusão:

  • Experiência anterior em terapia genética ou TCTH com enxerto bem-sucedido
  • Uso anterior de outro medicamento ou produto experimental nos últimos 4 meses ou 5 meias-vidas (o que for mais longo) antes de assinar a CIF
  • Participação atual em um ensaio clínico ou participação anterior (dentro de 30 dias após a inscrição neste estudo) em um estudo envolvendo procedimentos invasivos
  • Uso anterior de Genisteína ou Kineret (anakinra) nos 4 meses anteriores à assinatura da CIF
  • Alergia ou hipersensibilidade grave a medicamentos
  • Contra-indicação para punção lombar ou ressonância magnética
  • História de distúrbio hemorrágico ou uso atual de medicamentos que, na opinião do investigador, o coloquem em risco de sangramento após punção lombar

As informações acima não pretendem conter todas as considerações relevantes para a participação potencial de um paciente neste ensaio clínico.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: JR-446
Medicamento: JR-446
Infusão intravenosa

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Estabelecer a segurança e a tolerabilidade do JR-446 em pacientes com MPSIIIIB
Prazo: Até 4 anos (várias visitas)
Até 4 anos (várias visitas)
Para determinar os efeitos farmacodinâmicos da JR-446 em pacientes com MPSIIIIB
Prazo: Até 4 anos (várias visitas)
Até 4 anos (várias visitas)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Para avaliar o perfil de PK da JR-446 em pacientes com MPSIIIIB
Prazo: Até 4 anos (várias visitas)
Até 4 anos (várias visitas)
Para explorar a eficácia potencial da JR-446 no tratamento de pacientes com MPS IIIB
Prazo: Até 4 anos (várias visitas)
Até 4 anos (várias visitas)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

5 de novembro de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

30 de abril de 2030

Conclusão do estudo (Estimado)

30 de abril de 2030

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

28 de junho de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

28 de junho de 2024

Primeira postagem (Real)

5 de julho de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

2 de setembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

25 de agosto de 2025

Última verificação

1 de agosto de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • JR-446-101

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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