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Une étude ouverte de phase I/II sur le JR-446 dans la mucopolysaccharidose de type IIIB

25 août 2025 mis à jour par: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Une étude ouverte de phase I/II, conçue pour évaluer l'innocuité et explorer l'efficacité du médicament à l'étude en développement pour le traitement des patients atteints de MPS IIIB.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

10

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Japon
      • Hiroshima, Japon
        • Recrutement
        • Hiroshima University Hospital
        • Contact:
          • Satoshi Okada
          • Numéro de téléphone: +81-82-257-5555
      • Okinawa, Japon
        • Recrutement
        • University of the Ryukyus hospital
        • Contact:
          • Koichi Nakanishi
          • Numéro de téléphone: +81-98-895-3331
      • Tokyo, Japon
        • Recrutement
        • National Center for Child Health and Development
        • Contact:
          • Yuichi Abe
          • Numéro de téléphone: +81-3-3416-0181

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Âge chronologique <18 ans
  • Diagnostic confirmé de MPS IIIB

Critère d'exclusion:

  • Expérience préalable en thérapie génique ou HSCT avec prise de greffe réussie
  • Utilisation antérieure d'un autre médicament ou produit expérimental au cours des 4 derniers mois ou des 5 demi-vies (selon la période la plus longue) avant de signer l'ICF
  • Participation actuelle à un essai clinique ou participation antérieure (dans les 30 jours suivant l'inscription à cette étude) à une étude impliquant des procédures invasives
  • Utilisation antérieure de Genistéine ou de Kineret (anakinra) dans les 4 mois précédant la signature de l'ICF
  • Allergie médicamenteuse grave ou hypersensibilité
  • Contre-indication à la ponction lombaire ou à l'IRM
  • Antécédents de troubles de la coagulation ou utilisation actuelle de médicaments qui, de l'avis de l'investigateur, les exposent à un risque de saignement suite à une ponction lombaire

Les informations ci-dessus ne sont pas destinées à contenir toutes les considérations pertinentes à la participation potentielle d'un patient à cet essai clinique.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: JR-446
Médicament: JR-446
Perfusion IV

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Pour établir la sécurité et la tolérabilité de JR-446 chez les patients MPSIIIB
Délai: jusqu'à 4 ans (visites multiples)
jusqu'à 4 ans (visites multiples)
Pour déterminer les effets pharmacodynamiques de JR-446 chez les patients MPSIIIB
Délai: jusqu'à 4 ans (visites multiples)
jusqu'à 4 ans (visites multiples)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Pour évaluer le profil PK de JR-446 chez les patients MPSIIIB
Délai: jusqu'à 4 ans (visites multiples)
jusqu'à 4 ans (visites multiples)
Pour explorer l'efficacité potentielle de JR-446 dans le traitement des patients atteints de MPS IIIB
Délai: jusqu'à 4 ans (visites multiples)
jusqu'à 4 ans (visites multiples)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

5 novembre 2024

Achèvement primaire (Estimé)

30 avril 2030

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 avril 2030

Dates d'inscription aux études

Première soumission

28 juin 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

28 juin 2024

Première publication (Réel)

5 juillet 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

2 septembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

25 août 2025

Dernière vérification

1 août 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • JR-446-101

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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