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Eine offene Phase-I/II-Studie zu JR-446 bei Mukopolysaccharidose Typ IIIB

25. August 2025 aktualisiert von: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Eine offene Phase-I/II-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Erforschung der Wirksamkeit des in der Entwicklung befindlichen Studienmedikaments zur Behandlung von MPS-IIIB-Patienten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

10

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Japan
      • Hiroshima, Japan
        • Rekrutierung
        • Hiroshima University Hospital
        • Kontakt:
          • Satoshi Okada
          • Telefonnummer: +81-82-257-5555
      • Okinawa, Japan
        • Rekrutierung
        • University of the Ryukyus Hospital
        • Kontakt:
          • Koichi Nakanishi
          • Telefonnummer: +81-98-895-3331
      • Tokyo, Japan
        • Rekrutierung
        • National Center for Child Health and Development
        • Kontakt:
          • Yuichi Abe
          • Telefonnummer: +81-3-3416-0181

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Chronologisches Alter von <18 Jahren
  • Bestätigte Diagnose von MPS IIIB

Ausschlusskriterien:

  • Vorkenntnisse in Gentherapie oder HSCT mit erfolgreicher Transplantation
  • Früherer Konsum eines anderen Prüfpräparats oder -produkts in den letzten 4 Monaten oder 5 Halbwertszeiten (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) vor der Unterzeichnung des ICF
  • Aktuelle Teilnahme an einer klinischen Studie oder frühere Teilnahme (innerhalb von 30 Tagen nach der Aufnahme in diese Studie) an einer Studie mit invasiven Eingriffen
  • Frühere Anwendung von Genistein oder Kineret (Anakinra) innerhalb von 4 Monaten vor der Unterzeichnung einer ICF
  • Schwere Arzneimittelallergie oder Überempfindlichkeit
  • Kontraindikation für Lumbalpunktion oder MRT
  • Vorgeschichte einer Blutungsstörung oder aktuelle Einnahme von Medikamenten, die nach Ansicht des Prüfarztes das Risiko einer Blutung nach einer Lumbalpunktion bergen

Die oben genannten Informationen sollen nicht alle Überlegungen enthalten, die für die mögliche Teilnahme eines Patienten an dieser klinischen Studie relevant sind.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: JR-446
Arzneimittel: JR-446
IV-Infusion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Die Sicherheit und Verträglichkeit von JR-446 bei mpSIIIB-Patienten festlegen
Zeitfenster: Bis zu 4 Jahre (mehrere Besuche)
Bis zu 4 Jahre (mehrere Besuche)
Um die pharmakodynamischen Wirkungen von JR-446 bei mpSIIIB-Patienten zu bestimmen
Zeitfenster: Bis zu 4 Jahre (mehrere Besuche)
Bis zu 4 Jahre (mehrere Besuche)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Um das PK-Profil von JR-446 bei mpSIIIB-Patienten zu bewerten
Zeitfenster: Bis zu 4 Jahre (mehrere Besuche)
Bis zu 4 Jahre (mehrere Besuche)
Um die potenzielle Wirksamkeit von JR-446 bei der Behandlung von Patienten mit MPS IIIB zu untersuchen
Zeitfenster: Bis zu 4 Jahre (mehrere Besuche)
Bis zu 4 Jahre (mehrere Besuche)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

5. November 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. April 2030

Studienabschluss (Geschätzt)

30. April 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. Juni 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. Juni 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

5. Juli 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

2. September 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. August 2025

Zuletzt verifiziert

1. August 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • JR-446-101

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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