Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En åpen fase I/II-studie av JR-446 i mukopolysakkaridose type IIIB

25. august 2025 oppdatert av: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
En fase I/II, åpen studie, designet for å evaluere sikkerheten og utforske effekten av studiemedikamentet i utvikling for behandling av MPS IIIB-pasienter.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Japan
      • Hiroshima, Japan
        • Rekruttering
        • Hiroshima University Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Satoshi Okada
          • Telefonnummer: +81-82-257-5555
      • Okinawa, Japan
        • Rekruttering
        • University of the Ryukyus hospital
        • Ta kontakt med:
          • Koichi Nakanishi
          • Telefonnummer: +81-98-895-3331
      • Tokyo, Japan
        • Rekruttering
        • National Center for Child Health and Development
        • Ta kontakt med:
          • Yuichi Abe
          • Telefonnummer: +81-3-3416-0181

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Kronologisk alder <18 år
  • Bekreftet diagnose MPS IIIB

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere erfaring fra genterapi eller HSCT med vellykket engraftment
  • Tidligere bruk av et annet undersøkelseslegemiddel eller produkt i de siste 4 månedene eller 5 halveringstider (den som er lengst) før signering av ICF
  • Nåværende deltakelse i en klinisk studie eller tidligere deltakelse (innen 30 dager etter påmelding til denne studien) i en studie som involverer invasive prosedyrer
  • Tidligere bruk av Genistein eller Kineret (anakinra) innen 4 måneder før signering av ICF
  • Alvorlig legemiddelallergi eller overfølsomhet
  • Kontraindikasjon for lumbalpunksjon eller MR
  • Anamnese med blødningsforstyrrelse eller nåværende bruk av medisiner som, etter etterforskerens mening, setter dem i fare for blødning etter lumbalpunksjon

Informasjonen ovenfor er ikke ment å inneholde alle hensyn som er relevante for en pasients potensielle deltakelse i denne kliniske studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: JR-446
Legemiddel: JR-446
IV infusjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
For å etablere sikkerheten og toleransen til JR-446 hos MPSIIIB-pasienter
Tidsramme: opptil 4 år (flere besøk)
opptil 4 år (flere besøk)
For å bestemme de farmakodynamiske effektene av JR-446 hos MPSIIIB-pasienter
Tidsramme: opptil 4 år (flere besøk)
opptil 4 år (flere besøk)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
For å vurdere PK-profilen til JR-446 hos MPSIIIB-pasienter
Tidsramme: opptil 4 år (flere besøk)
opptil 4 år (flere besøk)
For å utforske den potensielle effekten av JR-446 i behandlingen av pasienter med MPS IIIB
Tidsramme: opptil 4 år (flere besøk)
opptil 4 år (flere besøk)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

5. november 2024

Primær fullføring (Antatt)

30. april 2030

Studiet fullført (Antatt)

30. april 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. juni 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

28. juni 2024

Først lagt ut (Faktiske)

5. juli 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

2. september 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. august 2025

Sist bekreftet

1. august 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • JR-446-101

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere