Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie fazy I/II dotyczące JR-446 w mukopolisacharydozie typu IIIB

25 sierpnia 2025 zaktualizowane przez: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Otwarte badanie fazy I/II, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i zbadanie skuteczności badanego leku w leczeniu pacjentów z MPS IIIB.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

10

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Japonia
      • Hiroshima, Japonia
        • Rekrutacyjny
        • Hiroshima University Hospital
        • Kontakt:
          • Satoshi Okada
          • Numer telefonu: +81-82-257-5555
      • Okinawa, Japonia
        • Rekrutacyjny
        • University of the Ryukyus Hospital
        • Kontakt:
          • Koichi Nakanishi
          • Numer telefonu: +81-98-895-3331
      • Tokyo, Japonia
        • Rekrutacyjny
        • National Center for Child Health and Development
        • Kontakt:
          • Yuichi Abe
          • Numer telefonu: +81-3-3416-0181

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek chronologiczny <18 lat
  • Potwierdzona diagnoza MPS IIIB

Kryteria wyłączenia:

  • Wcześniejsze doświadczenie w terapii genowej lub HSCT z pomyślnym wszczepieniem
  • Używanie w przeszłości innego badanego leku lub produktu w ciągu ostatnich 4 miesięcy lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który z nich jest dłuższy) przed podpisaniem umowy z ICF
  • Aktualny udział w badaniu klinicznym lub udział w przeszłości (w ciągu 30 dni od włączenia do tego badania) w badaniu obejmującym procedury inwazyjne
  • Wcześniejsze użycie Genisteina lub Kineret (anakinra) w ciągu 4 miesięcy przed podpisaniem umowy z ICF
  • Poważna alergia lub nadwrażliwość na leki
  • Przeciwwskazanie do nakłucia lędźwiowego lub rezonansu magnetycznego
  • Zaburzenia krwawienia w wywiadzie lub aktualne przyjmowanie leków, które w opinii badacza narażają pacjenta na ryzyko krwawienia po nakłuciu lędźwiowym

Celem powyższych informacji nie jest uwzględnienie wszystkich rozważań istotnych dla potencjalnego udziału pacjenta w tym badaniu klinicznym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: JR-446
Lek: JR-446
Wlew dożylny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
W celu ustalenia bezpieczeństwa i tolerancji JR-446 u pacjentów z MPSIIIB
Ramy czasowe: do 4 lat (wiele wizyt)
do 4 lat (wiele wizyt)
Aby określić działanie farmakodynamiczne JR-446 u pacjentów z MPSIIIB
Ramy czasowe: do 4 lat (wiele wizyt)
do 4 lat (wiele wizyt)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Aby ocenić profil PK JR-446 u pacjentów z MPSIIIB
Ramy czasowe: do 4 lat (wiele wizyt)
do 4 lat (wiele wizyt)
Aby zbadać potencjalną skuteczność JR-446 w leczeniu pacjentów z MPS IIIB
Ramy czasowe: do 4 lat (wiele wizyt)
do 4 lat (wiele wizyt)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 listopada 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 kwietnia 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 kwietnia 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 czerwca 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 czerwca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

5 lipca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

2 września 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 sierpnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • JR-446-101

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj