Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená studie fáze I/II JR-446 u mukopolysacharidózy typu IIIB

25. srpna 2025 aktualizováno: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Fáze I/II, otevřená studie, navržená k vyhodnocení bezpečnosti a prozkoumání účinnosti studovaného léku ve vývoji pro léčbu pacientů s MPS IIIB.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

10

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Japonsko
      • Hiroshima, Japonsko
        • Nábor
        • Hiroshima University Hospital
        • Kontakt:
          • Satoshi Okada
          • Telefonní číslo: +81-82-257-5555
      • Okinawa, Japonsko
        • Nábor
        • University of the Ryukyus hospital
        • Kontakt:
          • Koichi Nakanishi
          • Telefonní číslo: +81-98-895-3331
      • Tokyo, Japonsko
        • Nábor
        • National Center for Child Health and Development
        • Kontakt:
          • Yuichi Abe
          • Telefonní číslo: +81-3-3416-0181

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Chronologický věk <18 let
  • Potvrzená diagnóza MPS IIIB

Kritéria vyloučení:

  • Předchozí zkušenost s genovou terapií nebo HSCT s úspěšným engraftmentem
  • Minulé užívání jiného hodnoceného léku nebo produktu v posledních 4 měsících nebo 5 poločasech (podle toho, co je delší) před podpisem ICF
  • Současná účast v klinické studii nebo účast v minulosti (do 30 dnů od zařazení do této studie) ve studii zahrnující invazivní postupy
  • Minulé užívání Genisteinu nebo Kineretu (anakinra) během 4 měsíců před podpisem ICF
  • Závažná léková alergie nebo přecitlivělost
  • Kontraindikace pro lumbální punkci nebo MRI
  • Anamnéza poruch krvácivosti nebo současné užívání léků, které je podle názoru zkoušejícího vystavují riziku krvácení po lumbální punkci

Výše uvedené informace nejsou určeny k tomu, aby obsahovaly všechny úvahy týkající se potenciální účasti pacienta v tomto klinickém hodnocení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: JR-446
Lék: JR-446
IV infuze

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Stanovit bezpečnost a snášenlivost JR-446 u pacientů s MPSIIIB
Časové okno: Až 4 roky (více návštěv)
Až 4 roky (více návštěv)
K určení farmakodynamických účinků JR-446 u pacientů s MPSIIIB
Časové okno: Až 4 roky (více návštěv)
Až 4 roky (více návštěv)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Posoudit profil PK JR-446 u pacientů s MPSIIIB
Časové okno: Až 4 roky (více návštěv)
Až 4 roky (více návštěv)
Prozkoumat potenciální účinnost JR-446 při léčbě pacientů s MPS IIIB
Časové okno: Až 4 roky (více návštěv)
Až 4 roky (více návštěv)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. listopadu 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. dubna 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. dubna 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. června 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. června 2024

První zveřejněno (Aktuální)

5. července 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

2. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. srpna 2025

Naposledy ověřeno

1. srpna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • JR-446-101

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit