Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio di fase I/II in aperto su JR-446 nella mucopolisaccaridosi di tipo IIIB

30 settembre 2026 aggiornato da: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

A Phase I/ II, open-label study, designed to evaluate the safety and explore efficacy of the study drug in development for the treatment of MPS IIIB patients.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Giappone
      • Hiroshima, Giappone
        • Hiroshima University Hospital
      • Okinawa, Giappone
        • University of the Ryukyus Hospital
      • Tokyo, Giappone
        • National Center for Child Health and Development
      • Tsu, Giappone
        • Mie University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Inclusion Criteria:

  • Chronological age of <18 years
  • Confirmed diagnosis of MPS IIIB

Exclusion Criteria:

  • Prior experience to gene therapy or HSCT with successful engraftment
  • Past use of another investigational drug or product in last 4 months or 5 half-lives (whichever is longer) before signing ICF
  • Current participation in a clinical trial or past participation (within 30 days of enrolment into this study) in a study involving invasive procedures
  • Past use of Genistein or Kineret (anakinra) within 4 months before signing ICF
  • Serious drug allergy or hypersensitivity
  • Contraindication for lumbar puncture or MRI
  • History of bleeding disorder or current use of medications that, in the opinion of the investigator, place them at risk of bleeding following lumbar puncture

The above information is not intended to contain all considerations relevant to a patient's potential participation in this clinical trial.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: JR-446
Droga: JR-446

IV infusion

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Per stabilire la sicurezza e la tollerabilità di JR-446 nei pazienti MPSIIIB
Lasso di tempo: fino a 4 anni (visite multiple)
fino a 4 anni (visite multiple)
Per determinare gli effetti farmacodinamici di JR-446 nei pazienti MPSIIIB
Lasso di tempo: fino a 4 anni (visite multiple)
fino a 4 anni (visite multiple)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Per valutare il profilo PK di JR-446 nei pazienti MPSIIIB
Lasso di tempo: fino a 4 anni (visite multiple)
fino a 4 anni (visite multiple)
Per esplorare la potenziale efficacia di JR-446 nel trattamento dei pazienti con MPS IIIB
Lasso di tempo: fino a 4 anni (visite multiple)
fino a 4 anni (visite multiple)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 novembre 2024

Completamento primario (Stimato)

30 aprile 2030

Completamento dello studio (Stimato)

30 aprile 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 giugno 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 giugno 2024

Primo Inserito (Effettivo)

5 luglio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 ottobre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 settembre 2026

Ultimo verificato

1 settembre 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • JR-446-101

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Sottoscrivi