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Uno studio di fase I/II in aperto su JR-446 nella mucopolisaccaridosi di tipo IIIB

25 agosto 2025 aggiornato da: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Uno studio di Fase I/II, in aperto, progettato per valutare la sicurezza ed esplorare l'efficacia del farmaco in studio in fase di sviluppo per il trattamento dei pazienti affetti da MPS IIIB.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Giappone
      • Hiroshima, Giappone
        • Reclutamento
        • Hiroshima University Hospital
        • Contatto:
          • Satoshi Okada
          • Numero di telefono: +81-82-257-5555
      • Okinawa, Giappone
        • Reclutamento
        • University of the Ryukyus hospital
        • Contatto:
          • Koichi Nakanishi
          • Numero di telefono: +81-98-895-3331
      • Tokyo, Giappone
        • Reclutamento
        • National Center for Child Health and Development
        • Contatto:
          • Yuichi Abe
          • Numero di telefono: +81-3-3416-0181

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età cronologica <18 anni
  • Diagnosi confermata di MPS IIIB

Criteri di esclusione:

  • Esperienza precedente nella terapia genica o nel trapianto di cellule staminali emopoietiche con attecchimento riuscito
  • Uso passato di un altro farmaco o prodotto sperimentale negli ultimi 4 mesi o 5 emivite (a seconda di quale sia il periodo più lungo) prima della firma dell'ICF
  • Partecipazione attuale a una sperimentazione clinica o partecipazione passata (entro 30 giorni dall'arruolamento in questo studio) a uno studio che prevede procedure invasive
  • Uso passato di genisteina o Kineret (anakinra) entro 4 mesi prima della firma dell'ICF
  • Grave allergia ai farmaci o ipersensibilità
  • Controindicazione alla puntura lombare o alla risonanza magnetica
  • Storia di disturbi emorragici o uso attuale di farmaci che, secondo l'opinione dello sperimentatore, li mettono a rischio di sanguinamento in seguito alla puntura lombare

Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni rilevanti per la potenziale partecipazione di un paziente a questo studio clinico.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: JR-446
Droga: JR-446
Infusione endovenosa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Per stabilire la sicurezza e la tollerabilità di JR-446 nei pazienti MPSIIIB
Lasso di tempo: fino a 4 anni (visite multiple)
fino a 4 anni (visite multiple)
Per determinare gli effetti farmacodinamici di JR-446 nei pazienti MPSIIIB
Lasso di tempo: fino a 4 anni (visite multiple)
fino a 4 anni (visite multiple)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Per valutare il profilo PK di JR-446 nei pazienti MPSIIIB
Lasso di tempo: fino a 4 anni (visite multiple)
fino a 4 anni (visite multiple)
Per esplorare la potenziale efficacia di JR-446 nel trattamento dei pazienti con MPS IIIB
Lasso di tempo: fino a 4 anni (visite multiple)
fino a 4 anni (visite multiple)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 novembre 2024

Completamento primario (Stimato)

30 aprile 2030

Completamento dello studio (Stimato)

30 aprile 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 giugno 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 giugno 2024

Primo Inserito (Effettivo)

5 luglio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

2 settembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 agosto 2025

Ultimo verificato

1 agosto 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • JR-446-101

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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