Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Открытое исследование фазы I/II JR-446 при мукополисахаридозе типа IIIB

25 августа 2025 г. обновлено: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Открытое исследование фазы I/II, предназначенное для оценки безопасности и изучения эффективности разрабатываемого исследуемого препарата для лечения пациентов с МПС IIIB.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

10

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Япония
      • Hiroshima, Япония
        • Рекрутинг
        • Hiroshima University Hospital
        • Контакт:
          • Satoshi Okada
          • Номер телефона: +81-82-257-5555
      • Okinawa, Япония
        • Рекрутинг
        • University of the Ryukyus hospital
        • Контакт:
          • Koichi Nakanishi
          • Номер телефона: +81-98-895-3331
      • Tokyo, Япония
        • Рекрутинг
        • National Center for Child Health and Development
        • Контакт:
          • Yuichi Abe
          • Номер телефона: +81-3-3416-0181

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Хронологический возраст <18 лет
  • Подтвержденный диагноз МПС IIIB.

Критерий исключения:

  • Предыдущий опыт генной терапии или ТГСК с успешным приживлением
  • Использование другого исследуемого препарата или продукта в прошлом в течение последних 4 месяцев или 5 периодов полувыведения (в зависимости от того, что дольше) до подписания МКФ.
  • Текущее участие в клиническом исследовании или участие в прошлом (в течение 30 дней с момента включения в это исследование) в исследование, включающее инвазивные процедуры.
  • Использование генистеина или кинерета (анакинры) в прошлом в течение 4 месяцев до подписания МКФ.
  • Серьезная лекарственная аллергия или гиперчувствительность.
  • Противопоказания к люмбальной пункции или МРТ.
  • Нарушения свертываемости крови в анамнезе или использование в настоящее время лекарств, которые, по мнению исследователя, повышают риск кровотечения после люмбальной пункции.

Приведенная выше информация не предназначена для отражения всех соображений, касающихся потенциального участия пациента в этом клиническом исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: JR-446
Лекарство: JR-446
Внутривенная инфузия

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Чтобы установить безопасность и переносимость JR-446 у пациентов с MPSIIIB
Временное ограничение: до 4 лет (многочисленные посещения)
до 4 лет (многочисленные посещения)
Чтобы определить фармакодинамические эффекты JR-446 у пациентов с MPSIIIB
Временное ограничение: до 4 лет (многочисленные посещения)
до 4 лет (многочисленные посещения)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Оценить PK-профиль JR-446 у пациентов с MPSIIIB
Временное ограничение: до 4 лет (многочисленные посещения)
до 4 лет (многочисленные посещения)
Чтобы изучить потенциальную эффективность JR-446 при лечении пациентов с MPS IIIB
Временное ограничение: до 4 лет (многочисленные посещения)
до 4 лет (многочисленные посещения)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

5 ноября 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

30 апреля 2030 г.

Завершение исследования (Оцененный)

30 апреля 2030 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

28 июня 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

28 июня 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

5 июля 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

2 сентября 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

25 августа 2025 г.

Последняя проверка

1 августа 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • JR-446-101

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться