Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een open-label fase I/II-studie van JR-446 bij mucopolysaccharidose type IIIB

30 september 2026 bijgewerkt door: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

A Phase I/ II, open-label study, designed to evaluate the safety and explore efficacy of the study drug in development for the treatment of MPS IIIB patients.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Japan
      • Hiroshima, Japan
        • Hiroshima University Hospital
      • Okinawa, Japan
        • University of the Ryukyus Hospital
      • Tokyo, Japan
        • National Center for Child Health and Development
      • Tsu, Japan
        • Mie University Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusion Criteria:

  • Chronological age of <18 years
  • Confirmed diagnosis of MPS IIIB

Exclusion Criteria:

  • Prior experience to gene therapy or HSCT with successful engraftment
  • Past use of another investigational drug or product in last 4 months or 5 half-lives (whichever is longer) before signing ICF
  • Current participation in a clinical trial or past participation (within 30 days of enrolment into this study) in a study involving invasive procedures
  • Past use of Genistein or Kineret (anakinra) within 4 months before signing ICF
  • Serious drug allergy or hypersensitivity
  • Contraindication for lumbar puncture or MRI
  • History of bleeding disorder or current use of medications that, in the opinion of the investigator, place them at risk of bleeding following lumbar puncture

The above information is not intended to contain all considerations relevant to a patient's potential participation in this clinical trial.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: JR-446
Geneesmiddel: JR-446

IV infusion

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Om de veiligheid en verdraagbaarheid van JR-446 in MPSIIIB-patiënten vast te stellen
Tijdsspanne: tot 4 jaar (meerdere bezoeken)
tot 4 jaar (meerdere bezoeken)
Om de farmacodynamische effecten van JR-446 bij MPSIIIB-patiënten te bepalen
Tijdsspanne: tot 4 jaar (meerdere bezoeken)
tot 4 jaar (meerdere bezoeken)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Om het PK-profiel van JR-446 bij MPSIIIB-patiënten te beoordelen
Tijdsspanne: tot 4 jaar (meerdere bezoeken)
tot 4 jaar (meerdere bezoeken)
Om de potentiële werkzaamheid van JR-446 te onderzoeken bij de behandeling van patiënten met MPS IIIB
Tijdsspanne: tot 4 jaar (meerdere bezoeken)
tot 4 jaar (meerdere bezoeken)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

5 november 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

30 april 2030

Studie voltooiing (Geschat)

30 april 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 juni 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

28 juni 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

5 juli 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

1 oktober 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 september 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • JR-446-101

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren