Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een open-label fase I/II-studie van JR-446 bij mucopolysaccharidose type IIIB

25 augustus 2025 bijgewerkt door: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Een fase I/II, open-label onderzoek, ontworpen om de veiligheid te evalueren en de werkzaamheid te onderzoeken van het onderzoeksgeneesmiddel in ontwikkeling voor de behandeling van MPS IIIB-patiënten.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Japan
      • Hiroshima, Japan
        • Werving
        • Hiroshima University Hospital
        • Contact:
          • Satoshi Okada
          • Telefoonnummer: +81-82-257-5555
      • Okinawa, Japan
        • Werving
        • University of the Ryukyus hospital
        • Contact:
          • Koichi Nakanishi
          • Telefoonnummer: +81-98-895-3331
      • Tokyo, Japan
        • Werving
        • National Center for Child Health and Development
        • Contact:
          • Yuichi Abe
          • Telefoonnummer: +81-3-3416-0181

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Chronologische leeftijd <18 jaar
  • Bevestigde diagnose van MPS IIIB

Uitsluitingscriteria:

  • Eerdere ervaring met gentherapie of HSCT met succesvolle implantatie
  • Eerder gebruik van een ander onderzoeksgeneesmiddel of product in de afgelopen 4 maanden of 5 halfwaardetijden (welke langer is) vóór ondertekening van ICF
  • Huidige deelname aan een klinische proef of eerdere deelname (binnen 30 dagen na deelname aan deze studie) aan een onderzoek met invasieve procedures
  • Eerder gebruik van Genisteïne of Kineret (anakinra) binnen 4 maanden vóór ondertekening van ICF
  • Ernstige medicijnallergie of overgevoeligheid
  • Contra-indicatie voor lumbaalpunctie of MRI
  • Geschiedenis van bloedingsstoornissen of huidig ​​gebruik van medicijnen waardoor ze, naar de mening van de onderzoeker, risico lopen op bloedingen na een lumbale punctie

De bovenstaande informatie is niet bedoeld om alle overwegingen te bevatten die relevant zijn voor de mogelijke deelname van een patiënt aan deze klinische proef.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: JR-446
Geneesmiddel: JR-446
IV-infusie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Om de veiligheid en verdraagbaarheid van JR-446 in MPSIIIB-patiënten vast te stellen
Tijdsspanne: tot 4 jaar (meerdere bezoeken)
tot 4 jaar (meerdere bezoeken)
Om de farmacodynamische effecten van JR-446 bij MPSIIIB-patiënten te bepalen
Tijdsspanne: tot 4 jaar (meerdere bezoeken)
tot 4 jaar (meerdere bezoeken)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Om het PK-profiel van JR-446 bij MPSIIIB-patiënten te beoordelen
Tijdsspanne: tot 4 jaar (meerdere bezoeken)
tot 4 jaar (meerdere bezoeken)
Om de potentiële werkzaamheid van JR-446 te onderzoeken bij de behandeling van patiënten met MPS IIIB
Tijdsspanne: tot 4 jaar (meerdere bezoeken)
tot 4 jaar (meerdere bezoeken)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

5 november 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

30 april 2030

Studie voltooiing (Geschat)

30 april 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 juni 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

28 juni 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

5 juli 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

2 september 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 augustus 2025

Laatst geverifieerd

1 augustus 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • JR-446-101

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren