Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et åbent fase I/II-studie af JR-446 i Mucopolysaccharidosis Type IIIB

25. august 2025 opdateret af: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Et fase I/II, åbent studie, designet til at evaluere sikkerheden og undersøge effektiviteten af ​​studielægemidlet under udvikling til behandling af MPS IIIB-patienter.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Japan
      • Hiroshima, Japan
        • Rekruttering
        • Hiroshima University Hospital
        • Kontakt:
          • Satoshi Okada
          • Telefonnummer: +81-82-257-5555
      • Okinawa, Japan
        • Rekruttering
        • University of the Ryukyus hospital
        • Kontakt:
          • Koichi Nakanishi
          • Telefonnummer: +81-98-895-3331
      • Tokyo, Japan
        • Rekruttering
        • National Center for Child Health and Development
        • Kontakt:
          • Yuichi Abe
          • Telefonnummer: +81-3-3416-0181

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kronologisk alder <18 år
  • Bekræftet diagnose af MPS IIIB

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere erfaring med genterapi eller HSCT med vellykket engraftment
  • Tidligere brug af et andet forsøgslægemiddel eller -produkt inden for de sidste 4 måneder eller 5 halveringstider (alt efter hvad der er længst) før underskrivelse af ICF
  • Aktuel deltagelse i et klinisk forsøg eller tidligere deltagelse (inden for 30 dage efter tilmelding til denne undersøgelse) i en undersøgelse, der involverer invasive procedurer
  • Tidligere brug af Genistein eller Kineret (anakinra) inden for 4 måneder før underskrivelse af ICF
  • Alvorlig lægemiddelallergi eller overfølsomhed
  • Kontraindikation for lumbalpunktur eller MR
  • Anamnese med blødningsforstyrrelser eller aktuel brug af medicin, der efter investigatorens mening giver dem risiko for blødning efter lumbalpunktur

Ovenstående information er ikke beregnet til at indeholde alle overvejelser, der er relevante for en patients potentielle deltagelse i dette kliniske forsøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: JR-446
Medicin: JR-446
IV infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
At etablere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​JR-446 hos MPSIIIB-patienter
Tidsramme: Op til 4 år (flere besøg)
Op til 4 år (flere besøg)
For at bestemme de farmakodynamiske effekter af JR-446 hos MPSIIIB-patienter
Tidsramme: Op til 4 år (flere besøg)
Op til 4 år (flere besøg)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
For at vurdere PK-profil af JR-446 hos MPSIIIB-patienter
Tidsramme: Op til 4 år (flere besøg)
Op til 4 år (flere besøg)
At udforske den potentielle effektivitet af JR-446 i behandlingen af ​​patienter med MPS IIIB
Tidsramme: Op til 4 år (flere besøg)
Op til 4 år (flere besøg)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. november 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. april 2030

Studieafslutning (Anslået)

30. april 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. juni 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. juni 2024

Først opslået (Faktiske)

5. juli 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

2. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. august 2025

Sidst verificeret

1. august 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • JR-446-101

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner