Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et åbent fase I/II-studie af JR-446 i Mucopolysaccharidosis Type IIIB

30. september 2026 opdateret af: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

A Phase I/ II, open-label study, designed to evaluate the safety and explore efficacy of the study drug in development for the treatment of MPS IIIB patients.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Japan
      • Hiroshima, Japan
        • Hiroshima University Hospital
      • Okinawa, Japan
        • University of the Ryukyus Hospital
      • Tokyo, Japan
        • National Center for Child Health and Development
      • Tsu, Japan
        • Mie University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inclusion Criteria:

  • Chronological age of <18 years
  • Confirmed diagnosis of MPS IIIB

Exclusion Criteria:

  • Prior experience to gene therapy or HSCT with successful engraftment
  • Past use of another investigational drug or product in last 4 months or 5 half-lives (whichever is longer) before signing ICF
  • Current participation in a clinical trial or past participation (within 30 days of enrolment into this study) in a study involving invasive procedures
  • Past use of Genistein or Kineret (anakinra) within 4 months before signing ICF
  • Serious drug allergy or hypersensitivity
  • Contraindication for lumbar puncture or MRI
  • History of bleeding disorder or current use of medications that, in the opinion of the investigator, place them at risk of bleeding following lumbar puncture

The above information is not intended to contain all considerations relevant to a patient's potential participation in this clinical trial.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: JR-446
Medicin: JR-446

IV infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
At etablere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​JR-446 hos MPSIIIB-patienter
Tidsramme: Op til 4 år (flere besøg)
Op til 4 år (flere besøg)
For at bestemme de farmakodynamiske effekter af JR-446 hos MPSIIIB-patienter
Tidsramme: Op til 4 år (flere besøg)
Op til 4 år (flere besøg)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
For at vurdere PK-profil af JR-446 hos MPSIIIB-patienter
Tidsramme: Op til 4 år (flere besøg)
Op til 4 år (flere besøg)
At udforske den potentielle effektivitet af JR-446 i behandlingen af ​​patienter med MPS IIIB
Tidsramme: Op til 4 år (flere besøg)
Op til 4 år (flere besøg)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. november 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. april 2030

Studieafslutning (Anslået)

30. april 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. juni 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. juni 2024

Først opslået (Faktiske)

5. juli 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. oktober 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. september 2026

Sidst verificeret

1. september 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • JR-446-101

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner